罗氏「恩曲替尼」新适应症上市申请拟纳入优先审评

5月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，罗氏（Roche）递交的恩曲替尼胶囊的新适应症上市申请拟纳入优先审评，拟用于NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。公开资料显示，恩曲替尼是一款靶向泛TRK及ROS1酪氨酸激酶的强效选择性抑制剂，已在中国获批治疗实体瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）等适应症。

截图来源CDE官网

恩曲替尼（entrectinib）是一款靶向泛TRK蛋白及ROS1酪氨酸激酶的强效选择性的抑制剂，具有中枢神经系统（CNS）活性，能够穿过血脑屏障，通过阻断ROS1和NTRK激酶的活性，造成ROS1阳性或NTRK阳性癌细胞死亡。2022年7月，恩曲替尼首次在中国获批，用于治疗携NTRK融合基因阳性实体瘤患者；2022年8月在中国获批用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

此次恩曲替尼胶囊的新适应症上市申请拟纳入优先审评，拟用于NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤儿童患者。NTRK基因融合是明确的致癌驱动因素，并在多个瘤种中表达，包括肉瘤、非小细胞肺癌和乳腺癌等，是泛肿瘤的潜在治疗靶点。有研究显示，实体瘤中NTRK基因融合的整体发生率为0.3%。

根据中国药物临床试验登记与息公示平台，恩曲替尼有多项临床试验正在进行中，其中包括一项1/2期、开放性、剂量递增和扩展研究，旨在评估恩曲替尼用于治疗局部晚期或转移性实体瘤或原发性CNS肿瘤或未获得有效治疗的儿童患者的有效性和安全性。

此前，恩曲替尼已在一项名为STARTRK-NG的1/2期研究中取得积极结果，证明了该药用于21岁以下儿童和青少年NTRK、ROS1或ALK基因融合阳性的复发/难治性实体瘤患者的疗效。35例患者接受恩曲替尼治疗并进行疗效评估，中位年龄为7岁（4.9个月~20岁）。17例基因融合阳性者客观缓解率（ORR）为76%（13/17），其中原发性CNS肿瘤患者的ORR为70%（7/10），颅外实体瘤患者的ORR为86% （6/7）。恩曲替尼在儿童和青少年患者中的总体安全性与既往观察结果一致，试验中最常见的不良事件为贫血和体重增加。

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