ChatGPT4.0后，人工智能×药物研发进度条加载情况如何？

进入2023年，人工智能、ChatGPT相关内容几乎每天都在社交媒体上刷屏式推送，从少数人关心的前沿科技到飞入寻常百姓家的大众化工具，这一深刻的转变宣告着人工智能的浪潮正席卷而来。日前比尔·盖茨在博客上称“AI技术为40年来最重大的技术革命”,而ChatGPT4.0发布后，一些业内人士也对该产品给予了高度评价，认为AI产业的拐点有望到来，原因在于AI开始具备常识，而此前常识被认为是AI与人类之间不可逾越的鸿沟。种种迹象表明，人类或许正在经历息时代革命以后的第四次技术革命。迎来了ChatGPT4.0这样的技术突破后，大众开始对AI燃起了更高的期待，希望AI能够在更多行业大显身手，制药业也不例外，那么AI在药物研发领域的应用进展如何呢，药明康德内容团队将为您梳理。

技术积累数十载，驶入快车道

AI的概念自1956年首次提出至今已经走过了近70年，但AI应用于制药依然是一片有待探索开发的新兴领域。80年代以来计算机辅助药物设计技术开始发展，通过计算机模拟、计算药物和生物大分子受体之间的相互作用，加速赋能先导化合物的设计。然而真正意义上的人工智能应用于药物研发则要从2000年后算起，在Berg、Evanxion Biotech等第一批AI药物研发公司成立后，AI正式投入到寻找靶点、开展临床结果预测等用途，但总体上还是小规模试水。

步入2010年后，AI应用于药物设计兴起，Exscientia、Recursion、Deep Genomics等一批当前AI制药赛道的领先公司纷纷在这一时间段内涌现，并且开创了将AI技术应用于自有药物管线研发的模式。2020年以后，随着AlphaFold2在预测蛋白质的性能方面超越人类，以及首批利用AI技术辅助开发的药物管线，如DSP-1181、REC-994等进入临床验证阶段，AI赋能药物研发技术的发展驶入了快车道，AI制药领域吸引的融资和产生的交易合作创下新高，这一细分赛道展现出一派繁荣的景象。

交易跨国药企看好，大额交易频发

面对AI时代的来临，药企通过与专注于AI技术的科技企业进行交易合作，以期快速突破技术壁垒，提前应对产业转型。

2016年-2021年，各大跨国药企与AI企业间的交易合作数量呈现指数级增长，尤其从2018年开始，交易合作进入高发期，可能与AlphaFold的发布以及AI在药物设计、研发方面获得了一定的实践验证有关。

跨国药企与AI企业之间的大额交易合作数量也相当可观，2021-2022年超10亿美元的交易合作事件有9起，超5亿美元的有15起，其中还有Recursion与罗氏、Exscientia与赛诺菲、Evotec与百时美施贵宝这3起逾50亿美元的超级重磅交易，在近两年医药领域交易遇冷的行情下尤为突出。在超10亿美元的交易清单中，赛诺菲、百时美施贵宝作为跨国药企多次出现，二者都倾向于针对多个靶标开发多款新药，这可能反映出AI技术在化合物筛选、分子优化上的速度优势；而Exscientia、Evotec作为AI技术/平台公司分别达成两次交易，这两家公司都拥有从早期药物发现到后期临床的端到端AI平台，可以满足药企的一站式服务需求。

管线近50个进入临床，寻求上市突破

虽然AI技术应用于制药领域已展现出不俗的降本增效能力，根据实验数据AI技术可将靶点发现到先导化合物优化的周期从传统流程的4-5年缩短到数月-3年，但迄今为止利用AI技术辅助开发的药物仍未跨越上市的终点线，因此AI药物管线何时能成功获批准入是业内人士密切关注的话题，毕竟任何一项前沿技术最终需要接受真实世界场景的检验才算真正落地。基于此，药明康德内容团队整理了35家主要AI制药公司的49条在研临床管线（注这些公司内部自主研发，用AI辅助发现或开发的管线，不包括官网上列出的合作研发管线）。

其中，Recursion公司的REC-2282已经进入了临床2/3期。REC-2282是一种具有中枢神经系统渗透性、口服生物可利用的小分子pan-HDAC抑制剂，正在开发用于治疗NF2基因突变的脑膜瘤。Recursion通过利用其专有的AI驱动药物发现平台Recursion OS，开发新型潜在疗法。Recursion OS是一种闭环AI系统，将自主研发的数据生成技术与计算工具相结合，从而启动或加速疗法研发。Recrusion在这种方法上进行迭代，创造了一个在系统内学习和推进疗法项目的良性循环。作为运用AI进行药物开发的先行者之一，Recursion还有两款药物进入临床2期，分别为治疗家族性腺瘤性息肉病的REC-4881与治疗脑海绵状血管瘤的REC-994。

其余进入2期临床的药物还有8款，其中，Nimbus Therapeutics和Valo Health两家公司有两款药物已经进入临床2期。Nimbus的两款药物运用其基于结构的药物发现平台进行开发。NDI-034858是一种口服、选择性TYK2别构抑制剂，在银屑病2b期试验获积极结果后，正在评估用于治疗多种自身免疫性疾病，有望成为多种疾病领域潜在“Best-in-class”药物。另一款NDI-101150则针对HPK1靶点，用于实体瘤的治疗。

Valo Health的两款药物研发基于其Opal计算系统设计，该系统旨在将数据与药物研发全过程整合至统一架构中，从而提升新靶点或生物标志物的发现效率，降低失败率。OPL-0401是一种小分子Rho激酶（ROCK 1/2）抑制剂，因其独特的理化性质可作为口服治疗选择，是非增殖性糖尿病视网膜病变患者潜在的“First-in-class”口服疗法选择。OPL-0301针对S1P1靶点，被开发用于心肌梗死的治疗，同样为口服疗法。

从交易的频繁、临床管线的密集可以看出，在制药领域发展AI技术的资金、时机等外部条件已经相对成熟。但AI应用在药物研发领域仍需走出自己的特色之路，目前在这方面的探索还比较早期，AI药物上市零的空白，一些管线临床试验终止的负面消息，说明AI制药产业的转折点尚未到来。我们期待未来AI技术应用于药物研发能够尽快实现技术转化，让制药行业享受到科技带来的便捷。

内容团队报道

免责声明药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

版权说明本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。