转龙谈价值高瓴资本细胞治疗领域，今年1月突入股

转龙谈价值

高瓴资本细胞治疗领域，今年1月突入股了准备港交所上市的科济生物，去年重仓了驯鹿医疗，旗下的瓴路药业则是从国外引进了一款产品；基因治疗领域，投资了Exegenesis Bio、嘉因生物等公司；在CTDMO领域，则是布局了药明康德、康龙化成这两家全产业链延伸的国内行业巨头；

礼来亚洲对细胞治疗领域尤其钟爱，目前国内CAR-T企业四家上市公司中，传奇生物和亘喜生物机构股东中就有礼来的身影，除此之外还投资了国内同赛道玩家科济生物、启函生物和宜明昂科，国外玩家则投资了Tmunity和Sonoma Bio。而在基因治疗领域，礼来亚洲则是投资了博雅辑因、Passage Bio等公司。

大量的风投机构和资金进入细胞及基因治疗领域，推动了行业的快速发展。

2、全球管线数量节节攀升

从全球研发管线布局来，全球基因细胞治疗在研药物数也在快速增长。

据资料显示，2020年基因治疗在研管线预计将达到1273个，相较2019年增加409个；2020年细胞治疗在研管线预计将达到491个，比2019年增加215个。

目前全球已经进入临床阶段的基因细胞治疗项目有超过1000个。到2026年，预计细胞治疗研发管线增长至近8000例，其中II期临床的管线数量超过一半，随着临床的持续推进、药物持续获批和放量，未来基因细胞治疗的市场规模有望快速增长。

根据Coherent Market Insights的估测，全球基因细胞治疗市场将从2017年的60亿美元增长至2026年的350亿美元，年均复合增长率达22%，市场存在广阔的发展空间和机遇。

3、相较于传统疗法的绝对优势临床效用的碾压

相较于传统的治疗手段和方法，细胞及基因治疗的效果存在一定的绝对优势。

基因治疗的概念其实很简单如果一个突变基因引起了问题，就用一个新的正确的拷贝来取代或是补充它，它是许多疾病治愈的唯一潜在的有效方法，例如罕见病异染性脑白质营养不良（MLD），全球已经出现了首个预防性基因治疗，能够像疫苗一样在人们尚处于婴儿时期便加以实施，在病人两岁左右出现症状之前就能起到对疾病的预防作用。除此之外，基因治疗也给如血友病、艾滋病、眼科疾病、难治性肿瘤提供了新的思路。

而细胞治疗的应用更是治疗效果明显如靶向CD19的细胞治疗药物治疗淋巴瘤，44%的患者的总生存期从大概6个月到了4年，极大的延长了患者生存期和改善了患者预后，并且大部分患者不是带瘤生存，而是完全缓解，找不到肿瘤的代谢。

二、成本，阻碍创新疗法的巨大屏障

创新疗法在立足于世界前沿和优异的疗效背后，阻碍患者可及性的难题永远是“天价”。

诺华公司作为第一家获得FDA批准的美国CAR-T疗法，每疗程将定价47.5万美元。风筝制药的CAR-T疗法Yescarta，在美国的定价为37.3万美元。

细胞治疗产品并不是最贵的，基因治疗才是。GSK治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症的基因疗法产品，100万美元一次；罗氏的治疗遗传性视网膜营养不良基因治疗产品，一只眼睛需要42.5万美元；戴上全球最贵药物桂冠的，则是诺华用于脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法，费用高达212.5万美元。

技术和成本，是细胞及基因治疗实现商业化亟待解决的问题。

细胞疗法目前已获批或处于临床后期的CAR-T产品主要是用自体细胞，生物制造工艺是产业瓶颈，由于一个生产批次仅能用于单一患者的自身治疗，从T细胞的分离转导激活到灌封质检运输，再到最后回输给病人需要10-30天不等。

如果细胞药物要降低成本，就要做到通用、现货（如现在处于早期的异体CAR-T），但人体免疫系统引起的严重不良反应以及实体瘤的应用困境等仍是目前行业需要解决的技术难题。

基因疗法基因表达载体是各种基因疗法的关键，正在评估的基因疗法大多采用病毒载体进行修饰基因的递送，使用较多的是AAV、慢病毒和腺病毒。

病毒载体由于生产工艺流程复杂，病毒生产具有较高的技术壁垒、成本非常昂贵且受到高度调节，这意味着病毒载体的制造需要更高水平的可定制性和制造专业知识。在基因治疗进行大规模商化的过程中，病毒载体的短缺已经成为目前整个行业的瓶颈。

如果说当前是生物大分子药物的时代，那么未来一定是属于细胞及基因疗法。随着全资金不断地投入、管线不断地增多，那么最稳定的赢家，一定是具备强竞争力的基因与细胞治疗领域CDMO。

诸如Novartis和Kite/Gilead这样的大药企，已外包给CDMO为其生产慢病毒和逆转录病毒载体，未来大部分公司也将转向CDMO，尤其是新兴Biotech。这样药企不仅能够降低生产投入成本，还可以将精力集中在药物的研发和临床试验上。

三、已经抢跑的三家国内CDMO

“有人忽然发现自己已然被新时代抛弃，有人却已经早已洞见未来。” 

国内已经有三家CDMO已经着力于培育细胞及基因治疗新型业务，而这三家公司背后都有高瓴资本的身影，是巧合还是实力？不管怎样，我们相时代定然不会辜负这些有卓越眼光和肯于努力投入的“弄潮儿”，未来市场中定然有他们的一席之地。

1、药明康德（药明生基）本将药明生物分拆出去后，市场认为药明康德将失去成长性，殊不知仍在体内的药明生基却饱含丰富的想象力。药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CDMO，公司拥有位于中美两地的高度一体化的细胞和基因治疗实验室和生产基地（美国费城约20000平方米、中国无锡约13000平方米）。

截至2020三季度，药明生基已为超过30个临床阶段项目提供CDMO服务，包括22个I期临床项目和11个II/III期临床项目，并且有2-3个项目预计最快2021年将进入BLA阶段。另外，今年3月的OXGENE将成为药明生基的全资子公司，OXGENE是一块优质的资产，其用于腺相关病毒（AAV）生产的新型TESSA技术和用于慢病毒稳定生产的 XLenti解决方案，能够提高了细胞和基因疗法产品的生产效率和显著降低生产成本。

药明生基，未来大概率成为药明系继药明生物之后，又一家具备国际竞争力的CTDMO。

2、博腾股份公司或许是夹杂在药明、康龙、泰格等巨头中最不起眼的CDMO公司之一，却想不到拥有如此前瞻性的视野。公司2018年开始布局细胞及基因治疗CDMO，去年苏州基地落成使得公司拥有了免疫细胞治疗的工艺平台和临床1期GMP 生产平台，在质粒、慢病毒、细胞治疗三个领域的工艺技术都达到了国际一流、国内领先的水平。

2020年，博腾生物CDMO业务签订订单约5600万元，年报显示博腾基因细胞治疗CDMO业务已拥有员工近100 人，未来的业绩不愁没有保障。

3、康龙化成（收购艾伯维的ABL）康龙化成则是奉快速“买”来弥补自己相比药明系“慢一拍”的局面。去年11月收购美国Absorption Holdings，从事的业务是为大分子/小分子药物、基因治疗、细胞疗法及医疗器械产品提供临床前CRO服务。

而今年3月收购艾伯维旗下的ABL则是主要从事生物制剂（大分子药物）及转化疗法的研究和开发（包括 CMC 服务）。2019 年营业收入、净利润分别为4065、370 万英镑。ABL在英国利物浦配备了先进的cGMP生物药生产设施，自2007年开始持有生物药生产许可证；凭借其业界领先的工艺研发、cGMP 生产及先进分析能力，其在细胞和基因疗法（CGT）产品开发方面积累了丰富的实践经验，其运用的悬浮系统生产平台达到商业化规模。

两笔收购有上下环节协同之感，意在构建自身在细胞和基因疗法领域的服务平台架构。