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E周药闻｜默沙东25.5亿美元合作开发分子胶；康美实业破产；武田停止AAV早期研发

作者：Leo_liuliu
2023-04-09 19:23:13
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这一周，多桩旧事重新提上日程。

在政策方面，2015年创新药审评审批加速后，政策一直赋能国内的新药研发，MAH制度及其细则施行后，新药研发的火热更上一层楼。然而，过去几年重复的研发造成资源严重浪费，近日，网传药监部门将对biotech生产能力作规定，“提出持有人应当具备自行生产能力”引发业内热议。

大药企也动作频频，收购夏尔后武田一直青睐罕见病新疗法的开发，但却突然宣布停止早期研发和临床前研发管线，保留目前正在临床阶段和商业化的管线；默沙东也没闲着，以25.5亿美元合作研发分子胶为2023年BD交易定下基调。

资本市场近期也仿佛恢复了活力。荃生物和驯鹿医疗相继宣布即将登陆二级市场。

两年前国资接手康美后，事件仿佛逐渐走向结局，昔日第一大股东康美实业破产又给这则资本故事续写了番外。

这一周都发生了什么……

政策动态

网传药监部门将对biotech生产能力作规定

近日，有文件流传，称国家药监局正在就“关于加强对委托生产药品上市许可持有人监管工作的通知”内部征求意见。文件显示，除疫苗、血液制品以外的其他生物制品、多组分生化药、中药注射剂，持有人应当具备自行生产能力；产能不足、需要增加委托生产地址的，应当严格按照药品上市后变更管理办法的规定办理。”也就是说，药监部门或将对Biotech的生产能力建设作出的规定。

据悉，在2019年12月1日实施的《药品管理法》第三十二条明确规定“药品上市许可持有人可以自行生产药品，也可委托药品生产企业生产”。在MAH制度下，医药研发类公司可以利用有限的资源，在新药风险尚未释放的情况下，通过委托生产的方式开展新药研发。也正是在这种分离式管理之下，药品上市许可与生产许可不再被捆绑，医药创新研发也进入了快车道，如今我国进入临床阶段的新药品种已经超过1000个。

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大型制药

2022中国上市药企研投TOP50出炉

4月7日，E药经理人根据目前国内上市药企发布的年报整理出了5年来年研发投入TOP50榜单，2018年，研发投入T0P50药企费用总额为330多亿元，此后每年均以超10%的速度增长，2022年约达到866亿元，其中TOP10企业砸钱力度每年直接占据半壁江山。

百济、恒瑞、中生制药、复星医药、石药、达稳居研投TOP10俱乐部，且投入金额逐年增长。百济狂甩各家，从46.6亿元一路飙至110多亿，2022年总额超过了第二名恒瑞和第三名中生制药研投之和。金斯瑞2019年从18名跃升至7名之后，一直活跃在前十以内，再鼎在10名上下徘徊，科伦、翰森近两年掉出前十，而和黄、君实强势挤入。最令人唏嘘的，基石药业失守，2022年排名骤降至40名开外。

TOP50以内的诸多企业排名起起伏伏，有的飞升，有的在聚光灯下消失。从时间纵向来看，多数企业的研发投入逐年递增，也有研投上涨后降低的企业，如康弘，有的投入近三年明显大涨，如一些新冠疫苗研发公司。

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武田停止早期AAV疗法研发

4月6日，外媒Endpoints News报道，武田正在停止腺相关病毒基因疗法和罕见血液学领域的早期研发工作，但此举并不会影响到目前正在临床阶段和商业化的管线。武田对Endpoints News的回复中表示，通过研发管线的重塑可以将资源聚焦于公司的核心研发和后期临床项目中，例如武田去年以60亿美元总额从Nimbus Therapeutics获得的TYK2抑制剂TAK-279。“武田仍然坚定地致力于罕见病患者，我们将保留罕见病部门，该部门将专注于后期开发项目。”

值得注意的是，自2020年以来，武田已经进行过10余笔AAV疗法相关的交易，例如武田曾和Codexis，武田将利用后者的CodeEvolver®蛋白质工程平台开发基因治疗的产品，双方还在一年后扩大合作，共同开发一种溶酶体储存疾病的基因疗法。2021年，武田又与Selecta Biosciences公司签订了一项许可协议，为溶酶体贮积症领域的两个适应证开发有针对性的下一代基因疗法。这项合作将利用Selecta公司的ImmTOR平台，该平台旨在加强转基因表达，并解决腺相关病毒（AAV）载体的免疫原性限制。

默沙东25.5亿美金合作Proxygen开发分子胶

4月5日，Proxygen公司发布公告，默沙东将与Proxygen达成合作，共同开发针对多种治疗靶点的分子胶降解剂，Proxygen将收到MSD的预付款，以及最高25.5亿美元的里程碑付款。

除了与默沙东达成合作，此前Proxygen还与德国默克和BI都在合作进行分子胶创新疗法的开发，也就是说，成立以来，Proxygen平均每年与大公司达成一笔合作交易。

值得注意的是，成立至今，Proxygen并非纳斯达克上市生物技术公司，并未进行过任何融资，其研发和运营所有的资金几乎都来自于项目的对外合作预付款。而且，Proxygen成立于2020年，截至目前不过“年仅三岁”。

2020年12月，Proxygen迎来了其成立以来的首笔合作，与BI达成合作和许可协议，以识别针对各种致癌靶标的分子胶降解剂。交易并未披露具体的合作细节，但Proxygen的首席执行官Bernhard Boidol在新闻稿中表示，“与创新肿瘤研究和开发领域的领导者BI合作，不仅验证了我们分子胶降解平台的广泛适用性，而且使我们能够快速开发新疗法，以满足许多肺癌和结直肠癌患者尚未满足的医疗需求。”

2022年6月，Proxygen的第二笔交易是与德国默克，合作总额为4.95 亿欧元（5.54亿美元），根据协议条款，两家公司将共同鉴定和开发分子胶降解剂，直至进入临床候选阶段。

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生物科技

诺维与默沙东合作开发K药联合疗法

4月6日，诺维官网发布新闻稿，与默沙东就XNW5004联用KEYTRUDA（帕博利珠单抗）治疗晚期实体瘤达成临床试验合作协议。

XNW5004是诺维自主研发的具有高选择性, 高活性和良好成药性的EZH2抑制剂，并在刚结束的临床I期试验中展现了潜在的Best-in-class的疗效和安全性。此次诺维与默沙东达成临床联用合作协议的是一项开放式，单臂的Ib/II期临床试验，旨在确认XNW5004联用KEYTRUDA的RP2D（II期推荐剂量）和联用后在晚期实体瘤治疗中的疗效及安全性。

根据达成的协议，诺维负责整体临床试验并提供临床费用，默沙东将提供KEYTRUDA，诺维仍保留XNW5004的全球知识产权。

传奇生物任命渤健前CEO为顾问

4月3日，传奇生物官网发布新闻稿，传奇生物成立战略顾问委员会，并任命渤健前首席执行官 Michel Vounatsos 和Alnylam Pharmaceuticals前首席执行官 John Maraganore 为委员会顾问。Vounatsos 和 Maraganore 将与公司管理团队和董事会密切合作，为推进公司细胞治疗平台的战略举措提供建议。

据悉，Vounatsos在2016年4月加入渤健，担任执行副总裁兼首席商务官。在2017年1月至2022年11月期间，他升任首席执行官兼董事会成员。加入渤健之前，Vounatsos先生曾在默克工作二十年，担任战略、商业运营和业务发展等多个领导职务。近期，他担任基础保健业务及默克客户中心总裁，领导公司的全球基础保健业务。在默克任职期间，他还担任默沙东中国区总裁，并在欧洲担任多个商业领导职位。加入默克之前，他曾在瑞士制药公司Ciba-Geigy担任管理职位，该公司最终通过与山德士(Sandoz Inc.)合并成立了诺华。

Maraganore在2002年至2021年期间担任Alnylam Pharmaceuticals创始人兼首席执行官和董事，领导完成首批四种RNA干扰治疗药物的批准和全球商业化。在Alnylam Pharmaceuticals，他制定了公司的价值战略，在其任期内，该公司市值超过250亿美元。目前仍在Alnylam Pharmaceuticals科学顾问委员会任职。

在加入Alnylam Pharmaceuticals之前，Maraganore曾在Millennium担任并购、战略等多个领导职务，并负责肿瘤、心血管、炎症和代谢疾病业务。在Millennium之前，Maraganore博士在渤健工作了十年，担任多个商业和临床角色，领导了ANGIMAX（比伐卢定）的发现和开发。在此之前，他在ZymoGics 和Upjohn担任科学家。

资本市场

荃生物拟港交所IPO

近日，荃生物在港交所递交招股书，拟在香港主板挂牌上市。

招股书显示，荃生物是一家完全专注于自身免疫及过敏性疾病生物疗法的临床后期阶段生物科技公司，拥有全面的自主研发药物管线和成熟的商业级规模的内部生产能力。

荃生物主要布局业内四大疾病领域，包括皮肤、风湿、呼吸道及消化道疾病的管线，目前以皮肤疾病为优先发展方向。在IND方面，荃生物在自免和过敏性疾病领域有较为全面的布局，其管线中包含QX001S（一款处于银屑病(Ps)III期临床试验的IL-12/IL-23p40抑制剂及有望成为中国首个获批的乌司奴单抗生物类似药）；QX002N（一款处于II期临床试验的IL-17A抑制剂，治疗强直性脊柱炎(AS)方面拥有理想疗效）；及QX005N（一款经充分验证阻断IL-4Rα的单克隆抗体(mAb)，可应用于广泛适用症的广泛作用靶点）。QX005N是中国针对特应性皮炎(AD)的最成熟候选药物之一，也是中国国内公司开发首款针对结节性痒疹(PN)进行临床试验的生物候选药物。

驯鹿生物启动科创板上市辅导

近日，驯鹿生物同中证券签署上市辅导协议，拟科创板挂牌上市。

据悉，驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司拥有完整的从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

驯鹿生物现有10个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的候选产品伊基仑赛注射液上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）正式受理并纳入优先审评资格，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品被NMPA纳入“突破性治疗药物”品种，并先后获FDA授予“孤儿药（ODD）”认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格。除多发性骨髓瘤外，伊基仑赛注射液新增扩展适应症-抗体介导的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），并已获得FDA授予“孤儿药 (ODD)”认定。

公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿生物临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作。其与Cabaletta合作的产品CD19 CAR-T也于近日获得FDA批准，计划启动I/II期临床试验，用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）或无肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮（SLE）。

风险提示

康美药业原第一大股东康美实业破产

4月7日，ST康美发布公告，公司于今日接到通知，康美实业收到揭阳中院的（2022）粤 52 破 13 号《民事裁定书》，主要内容如下“本院认为康美实业不能清偿到期债务，且资产不足以清偿全部债务，管理人申请宣告康美实业破产符合法律规定。依照《中华人民共和国企业破产法》第二条第一款、第一百零七条的规定，裁定如下宣告康美实业投资控股有限公司破产。本裁定自即日起生效。”

据悉，康美实业原是康美药业第一大股东，自2021年开始坚持，截至目前，康美实业仍持有康美药业723176677股，占总股本的5.21%。

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