全球新药进展早知道10.13

药物研发进展

1. 荣昌生物泰它西普重症肌无力适应症获FDA孤儿药资格认定

10月12日，荣昌生物宣布泰它西普（研发代号RC18，商品名泰爱®）获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的针对重症肌无力（MG）治疗的孤儿药资格认定。在此之前，泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）的国内Ⅱ期临床研究已经完成，并获得积极阳性结果。

2. 百济神州泽布替尼头对头伊布替尼取得PFS的优效性结果

10 月 12 日，百济神州宣布，在全球 3 期头对头 ALPINE 试验的终期分析中，经独立评审委员会（IRC）及研究者评估，百悦泽®（泽布替尼）对比亿珂®（伊布替尼），达到无进展生存期（PFS）的优效性结果。

3.Albireo公司Bylvay III期临床研究取得阳性顶线结果

10月12日，Albireo Pharma宣布，其在研药物Bylvay (odevixibat)治疗Alagille综合征的III期ASSERT研究取得阳性顶线结果。FDA及EMA此前都曾表示Bylvay治疗Alagille综合征的成功单项研究足以获得批准，Albireo计划立即向美国和欧盟提交上市监管文件。

4.盛世泰科降糖新药盛格列汀完成III期临床试验

10月12日，盛世泰科宣布，其在研1类降糖新药已完成关键性临床研究DPP-4抑制剂盛格列汀治疗2型糖尿病的III期临床试验，50mg剂量即可达到预设试验终点，“量”半功倍的治疗剂量将进一步提升该药物的安全性，有望成为同类最佳的降糖药物。

5. 吉利德Trodelvy III期试验达到关键临床数据，获FDA优先审查资格

10月11日，吉利德宣布，FDA已接受Trodelvy用于治疗不可切除的局部晚期HR+/HER2-转移性乳腺癌患者（无论HER2状态如何）的补充生物制剂许可申请，并授予其优先审评资格。

6.合源生物CAR-T产品关键临床研究达主要研究终点

10月11日，合源生物与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，靶向CD19的CAR-T产品赫基仑赛注射液（拟定）在治疗成人复发或难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的关键临床研究中达到主要研究终点。

7.DICE Therapeutics公司口服IL-17抑制剂早期概念验证结果积极

10月11日，DICE Therapeutics 公司宣布，其口服IL-17小分子抑制剂DC-806治疗银屑病的I期临床数据积极，有潜力成为最佳银屑病口服治疗药物。此外，DC-806预计在2023年上半年进入IIb期临床试验。

合作动态

1.Nimbus Therapeutics宣布与礼来达成合作协议，共同开发Nimbus研发的AMPK激活剂

10月11日，Nimbus Therapeutics宣布与礼来达成合作协议，共同开发Nimbus研发的AMPK激活剂，用于治疗代谢性疾病。根据协议，礼来将支付最多4.96亿美元的研发开支以及潜在的里程碑付款，此外还包括一定比例的销售分成。AMPK激活剂为Nimbus的核心管线之一。