基因治疗闭门研讨会核酸药物研发专场和转化医学眼科专场

2022年11月8日至12月27日，由恺思俱乐部携手医药笔记、美迪西、和元生物、星北·自贸壹号共同打造的基因治疗线上公开课1-6期在线上成功举办，近10万人次观看了视频直播和回放。

公开课1-6期视频回放

为了进一步促进同行们的交流学习，我们将于2023年3月4日9:00-13:30举行&34;基因治疗线下闭门研讨会&34;,分为“核酸药物研发和转化医学眼科”两个专场，本次活动旨在系统性的向大家分享“核酸药物研发和转化医学眼科”基因治疗的现状和前沿进展，诚邀“分享者——乐于开放分享的您”报名参加！

时间-地点

时间2023年3月4日  9:00-13:30

地点名额有限，每个专场限30人，报名审核通过后将由工作人员联系告知您具体安排。

一、核酸药物研发专场

09:00-09:05

主持人做开场介绍

09:05-09:10

自贸壹号致欢迎辞

09:10-09:55

主题报告一阳离子脂质高通量定制化筛选

张  翼  博士  科镁生物联合创始人&副总裁

09:55-10:40

主题报告二核酸类产品临床前PK/PD的考察分析策略与技术应用

章登吉  博士  美迪西生物技术药物分析负责人

10:40-11:00

茶歇交流

11:00-12:00

互动研讨核酸药物研发的差异化定位

主持嘉宾彭双清  教授  美迪西首席科学官

互动议题（拟）

•核酸药物相对其它modality到底有哪些优势？

•核酸药物的适应症选择？如何做到以临床价值为导向?

•如何坚持以成药性为目的？

•如何降低产品开发中的CMC和质控监管风险？

12:00-13:30

午间冷餐交流

二、转化医学眼科专场

09:00-09:05

主持人做开场介绍

09:05-09:10

自贸壹号致欢迎辞

09:10-09:55

主题报告一基因治疗眼科疾病临床研究热点与关键

洪佳旭  教授  复旦大学附属眼耳鼻喉科医院干眼中心主任

09:55-10:40

主题报告二拥抱基因治疗技术，专注眼科药物研发

郭晓宁  博士  纽福斯生物首席医学官

10:40-11:00

茶歇交流

11:00-12:00

互动研讨基因治疗眼科方向转化医学的挑战

主持嘉宾贾国栋  博士  和元生物首席执行官兼总经理

互动议题（拟）

•对于基因编辑技术，眼科再生医学，大家怎么看？

•眼科适应症主要聚焦在罕见病，未来的靶点拓展方向？

•常见眼科疾病（比如青光眼、黄斑病变等）基因治疗的前景，比如除了VEGF还有什么值得开发的靶点？

•临床上可以运用的药物递送方式

•如何降低产品开发中的CMC和质控监管风险？

•对于眼科基因治疗的商业化前景进展，如何确保商业化成功?

12:00-13:30

午间冷餐交流

活动嘉宾

报名方式

1. 核酸药物研发专场

扫描二维码报名

2. 转化医学眼科专场

扫描二维码报名

特别说明本活动主要面向CGT相关的新药企业核心团队、科研院所研究者及临床研究者、投资合伙人，每个专场限30人，报名审核通过后将由工作人员联系告知您具体活动安排。

关于恺思学社

“恺思学社”是由中科院医药校友恺思俱乐部于2019年6月发起的专业、开放、传承的学习型组织，致力于培养中国医药大时代下的医药新青年，特别推出恺思卓越人才奖学金计划，帮助医药行业青年普及产业通识，辅导职业规划和启迪创新思维。

代表性课程包括生物科技企业IPO领袖营，临床研究精英班和新药研发精英班。

关于医药笔记

关于美迪西

美迪西（股票代码688202.SH）成立于2004年，总部位于上海，致力于为全球制药企业、研究机构及科研工作者提供全方位的临床前新药研究服务。美迪西的一站式综合服务以强有力的项目管理和更高效、高性价比的研发服务助力客户加速新药研发进程，服务涵盖医药临床前新药研究的全过程，包括药物发现、药学研究及临床前研究。至2022年年中，美迪西已为全球超过1710家客户提供新药研发服务，参与研发完成的新药项目有268件IND获批临床，与国内外优质客户共同成长。美迪西将继续立足全球视野，聚力中国创新，为人类健康贡献力量！

关于和元生物

和元生物（股票代码688238）成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务；为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。以“赋能基因治疗，共守生命健康”为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗CXO集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康！

关于星北·自贸壹号

上海自贸壹号生命科技产业园位于上海浦东自贸区的核心——外高桥生物医药园，是星北集团旗下专注于医疗企业孵化培育转化的创新服务型产业园。园区依托独特的“自贸+保税”外向型经济区域优势，通过集齐生物医药CRO+CDMO+CSO＋EHS全产业链服务资源，政府双创扶持政策，众多知名投资机构，为企业提供真正深入医疗行业的技术孵化，成为企业技术成果转化的管家，着力打造国际化生物医药产业创新创业基地。

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