2024年全球医药研发白皮书5家中国药企研发管线

2024年全球医药研发白皮书5家中国药企研发管线规模挺进全球前25名

国际知名咨询机构Citeline近期发布的《2024医药研发趋势年度回顾白皮书》（简称白皮书）显示，2023年，全球研发管线新增5428款药物，抗肿瘤类药物依然占比最大，神经类药物排在第二位。罕见病同样备受关注，截至今年1月，全球罕见病研发药物数量达到7191款，同比增长7.6%。

在研发管线数量排行中，恒瑞医药、中国生物制药、复星医药、石药集团、再生元5家中国药企进入TOP25。

2023年全球新增超5400款药物研发

Citeline旗下的Pharmaprojects全球药物研发数据库从1980年开始一直在跟踪全球医药研发趋势。白皮书数据显示，2023年，Pharmaprojects数据库中，全球管线规模再创新高，且增速提升。截至2024年1月2日，全球共有22825款药物正在开发，同比增长7.2%，接近过去5年平均增速。此外，管线增长伴随着新一轮淘汰，2023年全球新增5428款研发药物，3895款候选药物退出在研管线，这意味着一年中管线药物的流失率相当高。

从公司管线新增量来看，今年辉瑞增加32款新候选药物，取代恒瑞医药位列第一，恒瑞医药新增30款药物，位列第二。从2023年新加入管线药物的开发地点来看，今年美国仍是表现最抢眼的地区，新增候选药物1856款。中国正在缩小差距，新增1627款，高于2023年的1457款。

从临床分期来看，今年截至1月，全球临床前阶段管线规模大幅增加650款药物。Ⅰ期临床试验阶段的药物数量共有3703款，增幅最高，达到13.5%。Ⅱ期临床试验阶段增长同样呈现出积极的趋势，该期药物数量3374款，增幅为7.8%。Ⅲ期临床试验阶段的药物共有1248款，仅比去年增加19款。从历史数据来看，2017年-2021年期间，Ⅲ期临床试验阶段的药物数量与Ⅰ期和Ⅱ期的数量增长呈相反趋势，说明流失率出现了恶化。2022年-2023年，Ⅲ期临床试验阶段的药物数量恢复增长趋势。来自德勤等行业分析机构的数据显示，药物开发成本逐年递增，而投资回报率却在不断下降。

此外，2023年，Pharmaprojects报告完成88项并购，较2022年记录的81项略有增加。在经历20世纪90年代末至21世纪代初期医药巨头大规模并购的风暴之后，市场已长时间归于风平浪静。

国内三家公司研发管线数量挺进全球TOP25

从公司研发管线规模来看（截至2024年1月），白皮书显示，全球TOP25中，罗氏（218款）、辉瑞（205款）、阿斯利康（166款）、礼来（159款）、百时美施贵宝（158款）排名前五。其中，辉瑞、阿斯利康、礼来均是在完成新的收购项目后，研发管线药物数量实现增长。诺华则因管线出现大幅缩减，从去年的首位下落至今年的第六位。除此之外，百时美施贵宝、强生、默沙东、赛诺菲、武田的研发管线规模也在缩小。

国内企业中，恒瑞医药（147款）、中国生物制药（103款）、复星医药（90款）、石药集团（73款）、再生元（71款）也进入TOP25，分别位列第8位、第15位、第17位、第24位和第25位。恒瑞医药成为首个凭借管线规模进入TOP10的中国药企，记录的管线规模同比增长38.7%。2023年原创药数量上，恒瑞医药以138款高居第一位，超过罗氏（125款）、辉瑞（127款）、阿斯利康（103款）。恒瑞医药拥有的原创药物比例最高，研发管线中近94%的药物都是其独立原创。中国生物制药今年的管线规模也有72%的巨大增幅。而在20年前，中国几乎没有本土研发的原创化合物。

从地区来看，美国尽管仍占主导地位，优势却在下降，在所有在研药物中，49.1%的药物在美国有研发活动，该数据低于去年的51.1%，并首次跌至50%标志线以下。中国已成为第二大新药开发国家，研发管线规模占全球总规模的份额已增至26.7%。从2019年开始，中国医药开发在过去五年迎来鼎盛时期，增幅高达200.9%，其部分原因是政府在医药领域的投资剧增。亚洲另一个国家韩国升至第三，英国跌至第四。

罕见病领域研发药物数量逐年增长

从治疗领域来看，进入2023年管线的药物类型中，肿瘤类药物占比最大，占2023年全部新候选药物的38%，较2022年略有下降。神经类药物位居次席，占12.7%，同样比去年的13.5%有所下降。

管线规模TOP10的企业中，唯一不将抗肿瘤药作为主攻方向的是礼来，专攻消化/代谢类药物。百时美施贵宝则是近50%的药物都集中在肿瘤学领域。赛诺菲的抗癌药组合规模基本与抗感染药物相当，辉瑞和默沙东在肿瘤治疗领域也具有相当大的规模。

罕见病领域也是各大医药巨头关注领域。药物开发针对的罕见病种类从2013年的389个增加至2023年的761个，呈现逐年增长趋势。除临床急需的原因外，成功开发孤儿适应症带来的丰厚利润，也成为药企布局罕见病药物研发的重要原因之一。

从罕见病药物研发数量来看，2024年初，罕见病研发药物数量达到7191款，较去年6682款上升7.6%，占管线总药物数量的31.5%，较2023年微增。不过，大部分罕见病药物研发处于临床前阶段，临床活动仍然相当多。2023年启动的罕见病药物临床试验数量为2430项，较2022年增加95项。

白皮书显示，在研发管线中，罕见病药物最多的前20名公司列表中，诺华取代辉瑞跃居罕见病药物数量首位。诺华、辉瑞、百时美施贵宝、罗氏的罕见病药物数量位列前四，均超过100款。其中，诺华和百事美施贵宝的罕见病药物在研发管线总药物量的占比均超过50%，分别为53.6%、50.9%。渤健的罕见病药物数量虽然只有为36款，但管线占比也达到53.7%。恒瑞医药、中国生物制药的罕见病药物数量分别为37款、36款，也进入罕见病药物数量TOP20，两家公司研发管线中的罕见病药物数量占比分别为24.8%、34.3%。