每日行业动态

注册审评

1、Alnylam又一RNAi疗法获批！通过每季度注射可改善症状辉

Alnylam Pharmaceuticals今日宣布欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，可以每3个月一次的频率，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。此项批准是基于今年7月人用药品委员会（CHMP）的推荐。

2、达生物双特异性抗体新药获批临床

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，达生物申报的1类新药IBI333获得一项临床试验默示许可，拟开发适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性。公开资料显示，IBI333是一款VEGF-A/VEGF-C双特异性抗体，本次为该药首次获批临床。值得一提的是，这也是达生物在眼科领域获批临床的第3款双特异性抗体药物。

研发创新

1、造血干细胞实现人工制造，或可满足血液疾病对造血干细胞捐献的需求

作为造血组织的核心成分，造血干细胞（Hematopoietic stem cell，HSC）可进行自我更新，并拥有在适当条件下向多个方向分化为各系造血细胞的能力。HSC移植可在对某些癌症和遗传疾病进行高剂量清髓治疗后恢复造血功能。从人类多能干细胞（Pluripotent stem cell，PSC）系中制造可移植的HSC可能会解决目前HSC捐献短缺问题，并可提供充足的转基因干细胞来源来治疗遗传性血液疾病，包括免疫缺陷和代谢疾病。

2、Cancer Cell粘液瘤病毒和CAR-T细胞/TCR-T细胞联手可诱导癌细胞自亡，有望更有效治疗实体瘤

在一项新的研究中，来自美国亚利桑那州立大学和威克森林大学医学院等研究机构的研究人员利用粘液瘤病毒（myxoma virus）将免疫疗法和病毒疗法相结合，为难治性癌症患者提供了新的希望。相关研究结果发表在2022年9月12日的Cancer Cell期刊上。

3、百济神州泽布替尼在海外迎两项重要进展

近日，百济神州宣布，BTK抑制剂泽布替尼连获得两项重要进展，分别为1）欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准泽布替尼用于复发或难治性边缘区淋巴瘤的治疗；2）英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）推荐泽布替尼用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症患者。

投融资并购

1、基因疗法治疗心力衰竭，新锐公司联合推动AAV疗法

今日，Rocket Pharmaceuticals公司和Renovacor公司联合宣布达成协议，Rocket公司将收购Renovacor，获得基于腺相关病毒（AAV）载体的心肌病基因疗法。新闻稿指出，这一收购将扩展Rocket公司用于治疗心脏疾病的临床管线。

2、国内首个，超显微、高精度手术机器人平台获数亿a轮融资

动脉网第一时间获悉，超显微、高精度手术机器人平台企业昂泰微精医疗科技（上海）有限公司（下称“昂泰微精”）近日完成数亿元A轮融资。本轮融资由启明创投领投，比邻星创投、东久新宜资本、临港蓝湾基金、瑞华控股跟投，老股东泰福资本继续跟投。生命资本担任本轮融资的独家财务顾问。融资资金将主要用于公司产品研发、团队扩张及GMP厂房建设。