维亚臻siRNA新药在中国启动1期临床

5月31日，维亚臻生物技术（上海）有限公司（以下简称“维亚臻”）宣布，其在研1类新药VSA001注射液在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药。VSA001是一款小干扰RNA（siRNA）药物，已于今年4月在中国获批开展针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的临床试验。

公开资料显示，维亚臻（Visirna）由Arrowhead Pharmaceuticals与维梧资本于2022年4月联合成立，是一家小核酸疗法公司。该公司已与小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals建立长期战略合作关系。目前维亚臻产品管线拥有3款处于临床研发阶段的siRNA药物，针对心血管及代谢疾病领域。

VSA001是一款治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向siRNA药物，可通过有效且持久地沉默载脂蛋白C3的使RNA（APOC3 mRNA）来降低APOC3蛋白水平表达。基于脂蛋白脂酶（LPL）依赖途径和非依赖途径，该药可起到显著降低血清甘油三酯（TG）和富含甘油三酯脂蛋白（TRL）及其降解残留物水平的作用。

2023年4月，该药在中国获批临床，针对适应症为在低脂饮食和其他降脂疗法（例如贝特类药物）的基础上，降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。本次完成首例受试者给药的是一项随机、双盲、安慰剂对照的1期临床试验，旨在评估VSA001在中国成年健康志愿者中的安全性、耐受性以及药代动力学和药效动力学特征。

FCS是一种严重的极罕见遗传疾病，通常由多种单基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）功能缺失突变引起。FCS通常导致空腹TG水平极度升高（900 mg/dL以上），严重TG升高可导致多种临床症状及严重并发症，包括可致命的急性胰腺炎、反复腹痛、2型糖尿病、肝脂肪变性和认知功能问题（也称为“脑雾”）。目前有效治疗FCS的药物选择非常有限。

该试验主要研究者李海燕主任（北京大学第三医院药物临床试验机构主任、血管内科主任医师）表示“我和我的团队一直密切关注心血管代谢领域的药物研究进展，尤其是包括APOC3靶点在内的创新小核酸药物。我非常高兴得知维亚臻和战略合作伙伴Arrowhead Pharmaceuticals携手推进VSA001的临床研究，也非常荣幸能够作为主要研究者负责VSA001在中国的首项临床研究。我和我的团队前期为研究开展做了充分的准备，今日已完成首例受试者给药，整个给药过程进行顺利。”

维亚臻首席执行官邹晓明博士表示“VSA001顺利启动中国1期临床试验，并完成首例受试者给药得益于研究机构和临床专家的鼎力支持。VSA001作为维亚臻重要的临床产品管线之一，已在境外完成的I期及正在进行中的II期临床试验中展现出显著的临床疗效、良好的安全性及较长的给药间隔等临床优势；此外，境外全球多中心FCS III期临床试验已完成全部患者的入组。维亚臻将积极保持与研究机构及临床专家的协作，快速推进VSA001在中国的临床开发进程和注册上市，期待早日为中国患者提供更佳的用药选择。”

内容团队编辑

本文来自药明康德内容团队，欢迎转发，谢绝转载到其他平台。

免责声明药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

⤵️喜欢我们的内容，欢迎关注 ，或者点赞、分享给其他读者吧！