CGT周报 | 诺和诺德、诺华等达成合作，斯微生物等获超亿元融资

本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如诺和诺德、诺华等就基因治疗产品达成新合作；斯微生物等新锐获得新一轮融资，其中多家融资金额超1亿美元；BCMA CAR-T疗法、siRNA、基因疗法等创新产品研发取得新进展等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

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授权合作

诺和诺德（Novo Nordisk）宣布与Life Edit Therapeutics建立多靶点合作，发现和开发治疗罕见病和心脏代谢疾病的基因编辑疗法。Life Edit公司将获得现金预付款，并有资格获得7个开发项目中每一个项目2.5~3.35亿美元的里程碑付款，及全球净销售额的分级特许权使用费。诺和诺德将利用Life Edit公司的基因编辑技术以精确编辑基因组，从而开发治疗罕见遗传疾病、心脏代谢疾病等的创新疗法。另外，诺和诺德将对Life Edit母公司ElevateBio进行股权投资，作为后者4.01亿美元Ｄ轮融资的一部分。

AVROBIO公司宣布，以8750万美元向诺华（Novartis）出售其用于治疗膀胱炎的在研造血干细胞（HSC）基因治疗项目。AVROBIO公司将保留HSC基因疗法组合针对戈谢病1型和3型、亨特综合征和庞贝病的全部权利。AVROBIO公司的愿景是为全球患者带来个体化的基因治疗，通过将受影响基因的功能拷贝引入患者自身的造血干细胞来靶向遗传病的根本原因，从而在中枢神经系统等全身持久表达治疗蛋白。

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新锐融资

斯微生物（StemiRNA）宣布完成数亿元的Pre-D轮融资，融资所得主要用于加快肿瘤治疗疫苗及传染病疫苗管线的开发，并持续布局人工智能算法及mRNA序列设计优化等技术。斯微生物成立于2016年，致力于研究开发基于mRNA技术的肿瘤治疗和传染病预防疫苗管线。目前，该公司个性化肿瘤疫苗管线已经在澳洲开展1期临床，并已同步在中国多家医院开展IIT研究；编码细胞因子IL-12的非复制mRNA瘤内注射剂SW0715已在中国递交新药临床试验（IND）申请。

ReNAgade Therapeutics宣布完成由MPM BioImpact和F2 Ventures领投的3亿美元A轮融资。ReNAgade是一家专注开发RNA疗法的公司，旨在通过使RNA药物能够递送到以前无法接触的人体组织和细胞，从而解决RNA治疗的主要限制。根据行业媒体STAT报道，ReNAgade公司的管线已完成体外与小鼠实验，并有接近10项非人灵长类的临床前实验正在进行中。

Krystal Biotech宣布完成由Avoro Capital Advisors和Redmile Group领投的1.6亿美元私募股权融资。Krystal Biotech是一家专注于为罕见疾病患者开发和商业化基因药物的生物技术公司。今年5月，该公司基因疗法Vyjuvek刚获得美国FDA批准上市，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症。这是一款可重复给药、现货型外用基因疗法，通过基因工程改造的HSV-1载体来进行基因递送。

ElevateBio公司宣布完成4.01亿美元Ｄ轮融资，所得资金将用于进一步完善该公司的基因编辑、诱导多能干细胞（iPSCs）、RNA等技术平台建设，加速细胞和基因治疗的设计、制造和开发等。ElevateBio是一家致力于开发变革性细胞和基因疗法的生物技术公司。2021年11月，该公司收购了Life Edit Therapeutics公司，囊获其基因编辑技术平台，有潜力对任何基因组序列进行删减、添加和修改。

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新药进展

传奇生物宣布，向欧洲药品管理局（EMA）递交了BCMA CAR-T疗法Carvykti（cilta-cel，西达基奥仑赛）的II类变更申请。此次扩大适应症申请基于一项随机的3期CARTITUDE-4研究的数据，该研究评估了既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的疗效。试验中Carvykti将患者的疾病进展/死亡风险降低了74%，并且总体缓解率、完全缓解率（CR）或更好比率以及总体微小残留病灶（MRD）阴性率显著提高，总生存期呈积极趋势。

REGENXBIO公司宣布，FDA授予了其基于腺相关病毒（AAV）的在研一次性基因疗法RGX-121再生医学先进疗法认定（RMAT）。该疗法旨在治疗II型黏多糖贮积症（MPS II）。RGX-121是一种一次性的基因疗法，旨在使用AAV9载体将编码I2S酶的人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因递送至中枢神经系统（CNS）。此前，RGX-121已获得FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定和快速通道资格。

艾码生物（ExoRNA Bio）宣布，其开发的创新药ER2001获FDA授予孤儿药资格，用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）。动物实验证明，ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被“加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。

邦耀生物首席执行官（CEO）郑彪博士在第26届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）以口头报告形式公开基因疗法产品BRL-101更新的早期临床研究结果，针对输血依赖型β-地中海贫血。研究共入组6名年龄在5~15岁的患者，临床治疗结果显示，所有患者接受经基因编辑的造血干细胞移植治疗后，红细胞数量和总体胎儿血红蛋白（HbF）水平开始出现显著上升，2/3的患者在2个月内就脱离了输血依赖，HbF达到正常范围。

瑞博生物宣布，其研发的用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染者的RBD1016注射液临床试验申请在欧盟获批，即将启动国际多中心2期临床试验。RBD1016是一款GalNAc-siRNA药物，靶向HBV的X基因，通过RNA干扰机制对HBV的4个转录本均有抑制作用。它可以抑制HBV DNA复制，降低共价闭合环状DNA（cccDNA），并且具有整合DNA来源的乙肝表面抗原（HBsAg）以及其他抗原的能力。

除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。

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