艾码生物siRNA疗法获FDA孤儿药资格

5月26日，艾码生物（ExoRNA Bio）宣布，其开发的创新药ER2001被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）。根据艾码生物新闻稿，ER2001作为该公司体内自组装外泌体递送（IVSAED）技术平台的首个产品，在临床前动物实验上显示出积极的初步有效性，并展现出了较好的安全性，这些是获得孤儿药资格的重要因素。

亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病。患者往往会出现神经功能障碍，运动、认知和精神异常，现有药物及手术治疗仅能缓解部分症状，无法实现彻底治愈。研究发现，突变的亨廷顿蛋白（mHTT）在细胞内异常聚集形成大分子团并导致神经细胞死亡，是亨廷顿舞蹈症的致病机制。因而，降低mHTT蛋白被认为是治疗该病的重要策略。

动物实验证明，ER2001通过利用人体或动物体的自身器官组织作为生物反应器，在体内被 “加工”成为活性形式的siRNA，并组装进入“生物反应器”同步产生的中枢神经系统靶向的内源外泌体中，经外泌体分泌“运输”到神经元细胞，降解其中突变亨廷顿蛋白（mHTT）的mRNA，从而产生药效。其中，外泌体既能保护siRNA完成跨细胞和生物屏障的运输，又具有良好的生物相容性。

根据艾码生物新闻稿介绍，该公司打造的第三代核酸递送技术平台保障了核酸药物递送的安全性，实现了对“核酸药物无肝外有效递送体系”的突破；同时也避免了外泌体作为载体在体外生产的成本高、质控难度大、不稳定易降解、起效量高等问题。在给药浓度极低的情况下，ER2001也能够在体内发挥强大的作用。目前，ER2001仍然在开发和研究过程中。

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