传奇生物宣布在欧洲递交BCMA靶向CAR-T疗法扩大适应症申请

5月25日，传奇生物宣布，向欧洲药品管理局（EMA）递交了一项基于CARTITUDE-4研究的Carvykti（cilta-cel，西达基奥仑赛）的II类变更申请，该研究评估了既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的疗效。此次申请由传奇生物合作伙伴杨森（Janssen）的附属公司Janssen-Cilag International向EMA提交。

Carvykti是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化Carvykti。2022年2月，该产品获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；2022年5月和9月，该药又先后获得欧盟委员会（EC）和日本厚生劳动省（MHLW）批准上市。在中国，Carvykti已递交新药上市申请，并被纳入优先审评和突破性治疗品种。

此次扩大适应症申请基于一项随机的3期研究CARTITUDE-4的数据，该研究评估了Carvykti与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷木单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。CARTITUDE-4研究结果将会在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会和欧洲血液学协会（EHA）全员大会上以口头报告的形式进行公布。

数据显示，该试验达到主要终点，Carvykti将患者的疾病进展/死亡风险降低了74%。与标准治疗组相比，Carvykti组的患者总体缓解率、完全缓解率（CR）或更好比率以及总体微小残留病灶（MRD）阴性率显著提高，总生存期呈积极趋势。在Carvykti组和标准治疗组中，分别有97%和94%的患者出现了3/4级的不良事件，分别有39名和46名患者死亡。在接受Carvykti作为研究治疗的患者中（n=176），76%出现细胞因子释放综合征，5%出现免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（均为1/2级）。报告了一例运动和神经认知治疗出现的不良事件（1级）。

根据研究人员的总结/结论，单次Carvykti输注对比标准治疗可显著改善既往接受1~3次先前治疗的来那度胺难治性患者的无进展生存期（PFS），在患者人群中具有良好的获益/风险比。疾病进展/死亡风险降低74%以及高比例的CR和MRD阴性率，突显了Carvykti成为多发性骨髓瘤一次复发后患者关键治疗的潜力。未来，传奇生物还计划向FDA递交该数据。

传奇生物首席执行官（CEO）黄颖博士表示“我们致力于研究Carvykti在不同患者群体中的全部潜力，包括前线治疗的患者。我为公司和合作伙伴杨森持续努力让Carvykti惠及更多患者而感到自豪。”

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