反义寡核苷酸疗法开发获4200万欧元助力，剑指百万患者疾病

日前，Arthex Biotech公司宣布完成4200万欧元B轮融资。所获得的资金将用于推进其先导化合物ATX-01的研发，这是一种针对微RNA 23b（miR-23b）的反义寡核苷酸疗法（ASO），即将进入治疗强直性营养不良1型（DM1）的1/2a期临床试验。目前尚无针对DM1病因的治疗方法。

DM1是一种致残的严重疾病，影响全球超过一百万人。这种病症影响肌肉和其他组织，导致呼吸问题、疲劳、嗜睡、心脏异常、严重的胃肠并发症以及认知和行为障碍。DM1最常在成年人中出现，尽管受影响个体的症状各异，但令人遗憾的是，随着疾病的进展，DM1患者日常生活能力会减弱。此外，患者的寿命显著缩短，目前尚无批准的治疗方法可以减缓疾病的进展。

微RNA（miRNAs）是一类非编码RNA分子，它们通过结合目标mRNA并抑制蛋白质合成来调控基因表达。抑制miRNA的最常见方法是使用合成的单链寡核苷酸（称为antimiRs），其序列与要抑制的miRNA互补。这些antimiRs结合到目标miRNA上并阻止或降解它们。

▲AntimiRs的作用机制（图片来源Arthex Biotech公司官网）

ATX-01是一种针对miR-23b的antimiR药物，与调节DM1病理发生中涉及的MBNL蛋白表达有关。在人类DM1肌细胞系中，已证明ATX-01具有独特的双重作用机制，可针对MBNL蛋白和有毒的DMPK蛋白。有毒的DMPK和MBNL水平降低被认为是DM1的遗传原因。2022年12月，ARTHEx宣布实现ATX-01研发项目的关键监管里程碑，ATX-01获得美国和欧洲监管机构授予治疗DM1的孤儿药资格。

参考资料

[1] ARTHEx Biotech Announces Closing of €42 M Series B Financing to Advance ATX-01, its Novel Treatment for Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1). Retrieved May 3, 2023, from

内容团队报道

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