睿健医药CEO魏君博士探索“无法治愈”疾病治愈可能性，开发新一代化学诱导通用型细胞药物

在细胞和基因治疗领域，诱导多能干细胞（iPSC）是当下极具潜力的一项新兴技术。它可以使成熟细胞经过重编程后获得再生能力，并进一步形成不同细胞和器官，为当下尚无实质性治愈方案的疾病治疗带来新希望。这一发现不仅荣获了2012年诺贝尔生理学或医学奖，也吸引全球不少大型药企加入研发。

与此同时，一批创新生物医药公司也投身其中，并获得风险投资机构的支持。有不完全数据显示，最近一年中国已有超10家iPSC初创公司完成新一轮融资，其中就包括致力于通用型细胞药物研发的睿健医药。据悉，2021年8月到2022年1月不到半年的时间里，睿健医药已连续获得A轮与A+轮两笔超亿元融资。

睿健医药创立于2017年8月，联合创始人兼首席执行官（CEO）为魏君博士。作为全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的Biotech公司之一，睿健医药已在这一独特的平台上建立了丰富的通用型iPSC产品管线，旨在为以帕金森病为代表的神经退行性疾病、失明等“无法治愈”的疾病开发通用型细胞治疗产品，提供新的治疗方案。其中，首款在研产品“人源多巴胺能前体细胞注射液”已于今年在中国递交了临床试验申请，并收到美国FDA的积极Pre-IND结果。此外，立足于“AI+化学诱导”，睿健医药也不仅仅局限于细胞治疗领域，公司目前已储备了多个全新结构化合物，为复杂疾病的治疗提前布局。

来源睿健医药提供，药明康德内容团队制作

当下，iPSC细胞疗法开发领域面临哪些关键挑战？睿健医药能否解决这些难题？未来该领域会迎来哪些变革性疗法？近日，药明康德内容团队专访了睿健医药联合创始人兼CEO魏君博士。魏君博士曾在耶鲁大学进行硕士阶段的学习，在巴斯大学获得博士学位，此后在行业深耕多年，分别在爱丁堡大学罗斯林研究所、剑桥大学、Axol Bio、Thermo Fisher从事前沿研究、应用转化及高级管理工作，在化学诱导转录调控、干细胞疾病模型、干细胞临床治疗等领域拥有丰富经验。

药明康德内容团队在睿健医药关注的iPSC细胞治疗和中枢神经损伤类疾病领域，当前治疗方式或临床解决方案还面临哪些关键挑战？ 

魏君博士睿健医药专注于新一代“AI+化学诱导”的细胞治疗产品的开发，管线覆盖特定神经退行性疾病、损伤性疾病、肿瘤及代谢系统疾病等，这些疾病领域目前仍存在较大未满足的临床需求。以睿健医药研究的首个适应症帕金森病为例，该病的病理特征为脑部多巴胺能神经元的大量死亡，目前主流的两种治疗方法分别是口服多巴胺补充剂和深度脑刺激（DBS）物理治疗。这两种方法虽然能对多巴胺能神经元产生一定的功能代偿，但均无法逆转多巴胺能神经元持续死亡的趋势。因此“功能细胞替换”被认为是帕金森病极具前景的治疗方式之一。

在iPSC细胞药物研发领域，目前仍然存在许多挑战。以iPSC来源的衍生细胞治疗为例，具有代表性的安全性问题，是如何实现高效、准确的功能细胞转化；与工艺紧密联系的是产品可及性问题，如何研发并生产大多数家庭可负担的细胞治疗产品，是目前该领域另一大挑战。我们相“AI+化学诱导”平台可以解决上述问题，并为其他目前尚无实质性治愈方案的疾病提供“普惠性”药物。

药明康德内容团队睿健医药独特的“AI+化学诱导”技术有助于解决这些挑战吗？它与现有方法有何区别？

魏君博士秉承着“从患者的需求出发，解决真正的临床需求”的宗旨，睿健医药以安全性和可及性作为首要原则，从源头创新，最终形成了独特的“AI+化学诱导”体系。具体而言，我们首先利用知识图谱进行发育生物学核心基因富集分析；然后结合组学分析及互作网络拓扑结构计算锚定特定发育关键通路及其诱导化合物，从而确定最适合于治疗的细胞及化学诱导开发工艺；最终，只需要少数合适的化学小分子与基础培养基的简单组合，即可以在工业量级完成多能干细胞向目标细胞的高效精准转化。这一理念也帮助公司在研产品实现更快和更好的治疗效果。

由于不使用病毒载体，睿健医药的开发方案可以实现细胞药物的“普惠性”目标。另外，团队通过挖掘合适的化学小分子“开关”在每个细胞中启动标准分化流程，可以解决工业体量分化不同步以及效率不高的难点，最终实现目标细胞纯度超过99%的稳定工艺开发，极大降低了因多能干细胞分化不完全导致的安全风险。

药明康德内容团队您为什么会选择在细胞治疗和退行性疾病领域创业？创业以来，您和团队遇到的最大的内外部挑战是什么？ 

魏君博士在我看来，中枢神经系统领域（CNS）面临的治疗挑战同时也预示着更大的机遇，而诱导多能干细胞（iPSC）具有强大的工具属性。作为病理清晰的CNS疾病之一，帕金森病非常适合iPSC细胞疗法的切入。所以，当睿健核心创始团队在这个领域的经验积累到合适程度时，我们成立了睿健医药。

创业以来，早期遇到最大的内部挑战来自于思维的转化。做企业一定要有产品思维，破除“酷炫技术一定会带来好产品”的迷思。通过与患者、临床医生、运营专家的探讨，我们也树立了“能解决实际问题的才是好技术”的团队意识。所以，睿健医药的研发目的性非常明确，以“起效更快，疗效更好，患者可及性更高”作为产品的评价标准。我们遇到的外部挑战来自资本市场的变化。变化是绝对的，应对的策略就是“咬住”药品的核心价值不动摇，提升团队内功，同时快速推进管线，高效达成相应的里程碑。

药明康德内容团队展望未来几年，预期贵公司在研发管线方面会迎来哪些里程碑进展？ 

魏君博士睿健医药利用化学诱导平台开发的NouvNeu001、NouvNeu002和NouvSight001管线，已在临床前药效研究中表现出显著的治疗效果，为公司研发管线的持续推进打下坚实的基础。未来几年，公司首个针对帕金森病的产品NouvNeu001有望在中美两地进行临床试验；同时，针对眼科疾病的NouvSight001产品管线已进入GLP安全性评价阶段，有望在2023年进行临床申报。下一步，我们将聚焦管线的临床研究，加速产品上市。

此外，围绕“AI+化学诱导”体系，睿健医药将进一步完善从发育生物学靶点发现、诱导化合物数据库的增长、分子筛选到细胞功能验证有机结合的完整研发平台。我们相，睿健医药独特的“AI+化学诱导”平台一定会为多种疾病的治疗提供全新的视野。此外，公司将进一步建设具国际视野的人才团队，逐步建设海外基地与合作平台，以开放的态度探索产品授权和生态共建等合作模式。

药明康德内容团队您如何看待当前中国的创新药发展环境？您对未来几年的预判是什么？ 

魏君博士中国创新药已有创新的“种子”，但“种子”的生长需要资金、人才、市场等多方面形成的最佳“土壤”，并最终在支付端形成的良性循环，这样才能让创新药得到更好的发展。从睿健医药专注的领域来说，目前中国已有很多原创性研究，具备了原始创新的基础，同时也是政策引导大力发展的方向。随着老龄化社会的到来，CNS领域未满足的临床需求是一个巨大的刚需市场，医保和商业支付的结合将成为一种新的付费模式。

我个人认为，创新药的发展环境必然会面临波动，无论创始人还是资本方，都要从波动周期中抓住本质，瞄准病患真正的刚需开发临床可及的药物。从创业者角度来讲，需要提前储备资金，坚定的咬住药品的核心价值，耐心的扛住波动周期，做一个不断“修炼”的长期主义者。

药明康德内容团队您如何看待“合作”在当下生物医药创新生态中的作用和影响？行业如何合作，以共同提高研发效率？ 

魏君博士合作是趋势。作为小型Biotech的创始人，我必须承认合作会加速管线进程。在目前的资本形势下，小型Biotech和Pharma之间应该合作共赢。一个非常典型的例子是创新型Biotech以联合开发的形式与大药企达成合作，通过优势互补共同推进管线临床进展，提高研发效率。从经济学角度来说，这是一种双赢的局面，还有望进一步促进创新生态的多元化。

在我看来，小型Biotech一定要有创新，最好是有独到的延展性的平台。因此，睿健医药非常注重研发体系的平台属性，平台的延展性无论是应对适应症的多样化还是吸引合作者，都是加分项。此外，还需要保持开放的心态，没有任何技术是不可逾越的，保持学习的心态去接受全新的技术，新旧技术的结合也会促进新的疗法产生。

药明康德内容团队在您所在的技术领域，您认为未来10年会迎来哪些变革性疗法？ 

魏君博士首先，人工智能的应用是大趋势，包括睿健医药在内的很多企业会通过独特的数据和算法获得AI+的全新平台。除了可以获得全新的分子结构之外，AI+也可以应用到靶点挖掘等多种方向。我相，这些基于AI+技术获得的全新疗法会对传统的制药领域带来变革，这是需要企业持之以恒的数据积累及算法优化的系统工程，而不是能在短期实现的目的，所以一定要持续性的建设底层数据平台。其次，细胞基因治疗和组织工程的结合会给很多“绝症”带来希望，比如在脊髓损伤领域会出现“药械结合”的全新治疗手段。第三，以脑机接口为代表的复合型治疗会出现在更多的疾病领域，比如通过监控移植细胞的生理活动实现精细的递质释放与传递，从而对疾病治疗进行更好的修正。总之，我看好多学科交叉带来的技术突破。当然，这些变革性疗法除了需要创新技术与思维，更需要资本与监管机构的支持。

药明康德内容团队作为中国创新药领域的创新创业者，您还有哪些观点和声音希望向业界传递？ 

魏君博士无论是创始人还是投资人，我觉得开放的心态、独立的思考能力和强大的学习能力都非常重要。同样的，创新药领域的发展也需要创始人和投资人携手同行，包括试错，更需要双方一起增强行业心。医药产业的初衷在于为患者群体提供全新的治疗方案，在创业过程中睿健医药得到的最大激励也来自患者群体。目前，行业在呼吁“回归理性”，理性是什么，我认为就是聚焦患者的需求和真正的市场，聚焦药品本身的价值。

内容团队报道

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