诺华长效降脂siRNA疗法落地中国粤港澳大湾区

5月24日，诺华（Novartis）发布新闻稿称，其小干扰核酸（siRNA）降胆固醇创新疗法inclisiran在中国广州和睦家医院完成注射，得益于“港澳药械通”政策，在大湾区首批获批使用的还包括中山市陈星海医院。根据新闻稿，inclisiran是一种降低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的创新靶向治疗药物，采用了siRNA技术启动生物细胞内的调节机制，可长时间持续降低高血脂患者血液中的LDL-C浓度。此前，该产品已于2021年7月落地中国海南博鳌“乐城先行区”。

公开资料显示，inclisiran是一款靶向PCSK9的siRNA疗法。它可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合，通过RNA干扰作用降低mRNA的水平，从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。

在美国，inclisiran已于2021年12月获得FDA批准上市，成为首个用于降低“坏胆固醇”LDL-C的siRNA疗法。患者在初始注射及第三个月的注射治疗后，每年仅接受两次治疗。在中国，inclisiran正在进行多项3期临床试验，包括一项评估候选药对已确诊心血管疾病患者主要心血管不良事件的影响的多中心3期试验，一项评估inclisiran针对原发性高胆固醇血症患者的疗效性和安全性的多中心3期研究。

ORION系列临床研究显示，对于使用最大耐受剂量的他汀治疗后仍无法使LDL-C达标的患者，与对照组相比，inclisiran可达到52%的LDL-C下降，且总体安全性良好。此外，得益于siRNA技术优势，inclisiran的降脂实力持续“在线”，作用时间可达半年之久。患者在初始注射及第三个月的注射治疗后，每年仅需接受两次治疗，给药频率大大降低。

心血管疾病是全球头号杀手，夺走的生命比所有癌症加起来还要多。高血脂是导致动动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的主要危险因素之一。一项在35岁至64岁中国人群中的20年随访结果显示，LDL-C水平与动脉粥样硬化性心血管疾病发病风险呈显著正相关，LDL-C水平越高，未来20年动脉粥样硬化性心血管疾病风险越高。

诺华制药（中国）总裁张颖女士表示“诺华始终以创新创造价值，以满足患者需求、加速患者获益为己任。我们非常高兴看到inclisiran这一突破性产品能在海外获批后迅速在大湾区落地，为数量众多的中国心血管患者带来全新的降胆固醇选择。诺华在心血管领域拥有丰富的产品组合及强大的研发管线，未来我们希望将更多创新药尽快带入中国市场，以助力中国心血管事件拐点早日到来。”

内容团队报道

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