新药研发（得其意忘其形）1.致病原因或疾病调控、2

新药研发（得其意 忘其形）
1.致病原因或疾病调控、
2.动物模型、
3.系统筛选、
在20世纪的前半叶，医药界在努力寻找抗生素的过程中，建立起了以致病原因或疾病调控、动物模型、以及系统筛选为基础的工业化的现代制药模式。不管现在或未来的现代制药流程有多细致、多前沿，也都是在这三块基石的基础上发展起来的。在人类从事的所有事业里，新药研发非常独特，它要解决的可能是世界上最顶尖的工程学难题。
第一，这项工程的不确定性特别大，想开发一个吃了能有效的药物非常难。要建一栋房子，从画设计图开始，到最终建完，都是非常确定的。但新药研发可不是这样，不确定性几乎贯穿了它的每一步。
第二个难点，只是“有效”还不够，还要安全。这一点很好理解，新药研发始终伴随着巨大的社会责任，尤其是在安全问题上性命交关，来不得半点马虎。这又是一个不确定性相当大的环节。而要达到既有效又安全的目标，新药研发的每一步都需要大量的资金做支持。
第三个难点。你可能知道研发芯片很烧钱，其实研发新药和它差不了多少。在2018年《全球企业研发费用排行榜》的前20名里，医药企业有5个，占据了四分之一。这些跨国药企每年的研发费用在90亿美金左右，和英特尔、苹果这些公司旗鼓相当。有人会问，钱都花哪儿了，怎么这么烧钱？主要原因是不确定性带来的成功率太低，临床阶段项目的成功率只有10%左右，差不多90%的投入都打了水漂。如果算上临床前的在研项目，成功率就更低了。所以没有巨额资金的支持，根本就不可能研发成功。
第四个难点，就是新药研发的时间很紧迫。时间紧迫不只是因为要尽早地为患者研发药物，还有一个原因是新药的专利保护期。前面说了，找到一个有效又安全的药物特别难，前期的投入又特别大，所以各个药企为了防止被抄袭，都会在临床试验前尽早申请专利。目前药物专利的保护期是20年。注意，这是从申请专利的时候开始计算的，而不是从药物上市的时候开始计算的。也就是说，如果临床试验和审批上市用了10年的时间，那么上市之后的专利保护时间就只剩下10年了。这10年的时间，能不能把前期巨额的资金投入收回来，决定了各个药企能不能继续生存。这就是新药研发的紧迫感。不确定性极强、人命关天、资金消耗巨大，又分秒必争，每个难点放在其他工程问题里，都难如登天，而新药研发却把它们集合在一起，又都推到了极致。所以我才说，新药研发在解决的可能是世界上最顶尖的工程学难题。但即使在这样的情况下，2019年，美国食品药品监督管理局，也就是FDA，还是批准了48个新药上市。这48个新药，就是成功解决了难题的证明。