CGT周报 | 香雪制药、科弈药业等公司细胞疗法迎进展，科济药业达成新合作

近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如科弈药业、睿源生物、方拓生物等公司创新疗法获批临床；香雪制药等多家公司的CGT产品在临床试验中取得积极结果；科济药业等公司达成新合作等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

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新药进展

科弈药业全资子公司科棋药业申请的KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液在中国获批临床，拟用于治疗已经接受过三线或者更多线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤。这是一款新一代CAR-T产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。此前，该产品已在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的研究者发起的临床研究（IIT）中，获得100%的总体反应率。

睿源生物间充质干细胞药物RY_SW01细胞注射液在中国获批临床，拟用于治疗系统性硬化。此前，该产品已在中国获批开展治疗活动性狼疮肾炎的临床试验。早先，该产品已经完成IIT研究首例受试患者给药入组，初步结果显示了良好的安全性。

方拓生物新型重组腺相关病毒（AAV）基因治疗产品FT-003注射液在中国获批临床，拟用于治疗糖尿病黄斑水肿等。临床前研究数据显示，FT-003注射后可高效感染动物视网膜多层细胞，使其持续表达和分泌抗血管生成因子，降低血管内皮通透性，抑制新生血管的生成。此前，该产品已在中国获批开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的临床试验。

Artiva Biotherapeutics基于同种异体自然杀伤（NK）细胞的新型药物AB-101在美国获批临床，拟用于治疗活动性狼疮肾炎患者的系统性红斑狼疮。AB-101是一种源于脐带血的非基因修饰、同种异体的在研NK细胞疗法，可增强抗体依赖的细胞毒性（ADCC）。此前，该产品已在治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床1/2期试验中获得结果积极。

ImmPACT Bio双特异性CD19/CD20靶向的CAR-T细胞疗法IMPT-514在美国获批临床，拟用于治疗系统性红斑狼疮等。IMPT-514采用了强效双特异性CAR和4-1BB共刺激结构域，旨在治疗活动性难治性系统性红斑狼疮。在临床前研究中，它能够高效地从狼疮肾炎和系统性红斑狼疮患者体内制造出来，并显示出强效的自体B细胞清除能力和适度的细胞因子特征。

ViGeneron公司基因疗法产品VG901获得欧洲药品管理局（EMA）批准临床，拟用于治疗CNGA1相关的视网膜色素变性症（RP）等。VG901是一种基因替代疗法，通过玻璃体内注射（IVT）递送CNGA1基因，从而降低视网膜损伤风险。临床前研究显示，应用单次玻璃体内注射并在治疗后观察6个月的GLP安全性研究证实了VG901具有良好的安全性。

Nexcella公司宣布，其自体CAR-T细胞疗法NXC-201获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗危及生命的多发性骨髓瘤。NXC-201是一款靶向BCMA的CAR-T疗法。此前，该产品已在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤与轻链淀粉样变性（AL）的1期临床试验中获得积极结果，数据显示其具有良好的安全性，且达成90%的总缓解率。

易慕峰宣布，其基于该公司合成性天然杀伤受体（SNR）技术平台研发的新一代自体CAR-T产品IMC008已获得FDA孤儿药资格，用于治疗胃癌患者。该SNR技术平台专为克服肿瘤异质性，有助于突破实体瘤治疗。在动物肿瘤模型中，IMC008已展现出良好的安全性和对异质性肿瘤的清除能力。

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临床进展

香雪制药发布新闻稿称，Cell Reports Medicine刊发了其TCR-T细胞免疫治疗产品TAEST16001的1期临床研究成果。TAEST16001是高亲和力NY-ESO-1特异性TCR-T细胞。试验表明，该产品在晚期软组织肉瘤中显示了良好的抗肿瘤号和耐受性，客观缓解率（ORR）为41.7%，中位无进展生存期（PFS）为7.2个月，中位缓解持续时间（DOR）为13.1个月。另外，多项预先指定的生物标记物与患者反应相关。

Généthon实验室宣布，在研基因疗法GNT0003治疗Crigler-Najjar综合征的1/2期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发表，试验显示该基因疗法具有良好的安全性，并且在最高剂量表现出疗效。Crigler-Najjar综合征是一种由特异性肝酶UGT1A1缺乏引起的罕见遗传性代谢疾病，GNT0003利用腺相关病毒8（AAV8）载体表达编码UGT1A1的转基因，旨在通过一次性治疗，让患者的肝脏细胞自己生成UGT1A1，降低胆红素的水平。

Mustang Bio公司公布其靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法MB-106治疗复发或难治性B细胞NHL和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的1/2期临床试验数据。初步结果显示，CAR-T细胞在6个多月后仍能存活，MB-106的安全性数据良好。4名复发/难治性惰性NHL患者均实现了缓解；2名滤泡性淋巴瘤患者通过PET-CT和骨髓检查均获得了完全缓解；1名华氏巨球蛋白血症（WM）患者达到了代谢学完全缓解；1名毛细胞白血病变异型患者治疗后病情持续稳定。

Pluri公司公布其胎盘扩增间充质样细胞PLX-R18治疗造血细胞移植（HCT）后的血液系统急性辐射综合征（ARS）的1期临床试验积极数据。PLX-R18细胞能分泌大量造血因子，促进造血细胞的再生、成熟和分化，并刺激它们向外周血迁移。1期结果显示，HCT术后造血功能未完全恢复的患者在接受了PLX-R18后长达12个月的时间里血细胞计数都有所增加，输血需求也有所减少。此外，PLX-R18的耐受性良好，安全性也很高。

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合作

科济药业宣布其与美德纳公司已启动了一项合作协议，以研究科济药业靶向Claudin18.2的CAR-T候选产品CT041与美德纳的试验性Claudin18.2 mRNA癌症疫苗的组合效果。CT041是一种靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品，正在中国和北美开展多项临床研究。美德纳正在开发一种试验性的现货型mRNA癌症疫苗，该疫苗编码靶向肿瘤相关抗原Claudin18.2蛋白。

CytoMed Therapeutics宣布与杭州CNK Therapeutics开展研究合作，以增强其异体CAR γδ T细胞的体内持久性。CytoMed公司专注于利用其专有技术开发用于治疗各种癌症的新型供体衍生细胞免疫疗法。根据协议，CytoMed公司可以利用CNK公司的PiggyBac技术，通过非病毒基因编辑方法将CAR基因永久移植到其γδ T细胞中。

除了上述动态，近期细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。

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