华东医药与科济药业战略合作产品赛恺泽？II期临床试验研究成果亮相2024 EHA

近日，华东医药战略合作伙伴科济药业，一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液，产品编号CT053，一种靶向BCMA的自体CAR-T细胞产品）的更新成果已在第29届欧洲血液学协会（“EHA”）年会上进行报告。

赛恺泽®研究成果

赛恺泽®LUMMICAR STUDY 1研究结果已于欧洲中部夏令时间2024年6月15日17:30-17:45，在第29届EHA年会上进行口头报告。标题为“针对复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的全人源BCMA靶向CAR-T细胞（zevorcabtagene autoleucel）的2期研究” （“Phase 2 study of fully human BCMA-targeting CAR-T cells (zevorcabtagene autoleucel) in patients with relapsed/refractory multiple myeloma”）。[1]

正在进行的I/II期研究LUMMICAR-1的II期队列（n=102）的初步结果显示，在既往经过至少3线治疗的R/R MM患者中，赛恺泽®具有令人服的疗效和可接受的安全性。

于2020年12月1日至2022年3月2日期间，102例既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的R/R MM患者接受了赛恺泽®治疗，既往治疗线数中位值为4线（范围3.0到15.0）。91例患者（89.2%）为双耐药，23例患者（22.5%）为三耐药。总计有61例患者（59.8%）伴有高危细胞遗传学异常，39例患者（38.2%）为国际分期系统（ISS）的III期疾病，24例患者（23.5%）曾接受过造血干细胞移植，11例患者（10.8%）伴有髓外病变（EMD）。26例（25.5%）患者接受过桥接疗法。

安全性

赛恺泽®总体耐受性良好。7例（6.9%）患者出现3级及以上细胞因子释放综合征（CRS）。无赛恺泽®相关的≥3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）及其他神经毒性发生。有1例患者于输注后149天发生与赛恺泽®相关的肺炎导致死亡。

有效性

截至2023年10月25日，总体缓解率（ORR）为92.2%，其中73例（71.6%）患者达到严格意义的完全缓解（sCR，n= 70）或完全缓解（CR，n=3），20例（19.6%）患者达到非常好的部分缓解（VGPR），1例（1.0%）患者达到部分缓解（PR）。与该队列的最初结果相比，观察到缓解有加深的趋势。中位随访时间为20.3个月（范围0.4到27）时，缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）尚未成熟。所有患者12个月和18个月的PFS率分别为76.3%（95% CI66.45, 83.56）和61.9%（95% CI51.19, 70.85）。所有患者12个月和30个月的OS率分别为 90.2% (95% CI: 82.55, 94.60) 和 79.4% (95% CI: 69.69, 86.29)。在达到CR/sCR的患者中，12个月和30个月的OS率分别为95.9%(95% CI: 87.80, 98.66) 和 87.7% (95% CI: 76.56, 93.77)。出现缓解的中位时间和达到CR/sCR的中位时间分别为29.0天（范围26到93）和146天（范围28到609）。所有73例CR/sCR患者在10-5阈值时均达到MRD阴性。

结论

较长时间的随访数据再次证实，赛恺泽®在既往经过多线治疗的R/R MM患者中产生了令人鼓舞的安全性及深入而持久的缓解，并且数据会随着随访时间的延长逐渐成熟。

关于赛恺泽®

赛恺泽®是一种用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的全人源自体BCMA CAR-T细胞产品。国家药品监督管理局于2024年2月23日批准赛恺泽®新药上市申请，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。科济药业正在北美推进1b/2期临床试验（LUMMICAR STUDY 2），以评估泽沃基奥仑赛注射液用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性及疗效。

泽沃基奥仑赛注射液于2019年获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）及孤儿药产品称号。

参考文献[1] W Chen, et al. EHA 2024. 2024 Jun; Oral presentation S209