红杉资本近年投资分析｜细胞与基因治疗将成为下一个时代核心驱动力

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2023年2月7日/医麦客--星耀研究院新闻 PharmaBIGStar News/--细胞与基因治疗等新技术药物集现代制药工业之大成，能够直接对造成患者疾病的根源进行治疗，进而实现一般临床手段难以达成的治疗效果，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。近年来，除医药领域外，一些互联网大佬都开始对生命科学领域展示出兴趣，无论是字节跳动创始人张一鸣，还是美团创始人王兴，都开始研究生命科学方面相关的知识，著名投资人沈南鹏也开始重点关注这一领域，尤其是在AI与生命科学的交叉点，投资者看到了未来技术的发展方向。

业内人士认为，过去几年互联网发展带来的红利逐渐消退，而生物技术等硬科技的发展将大放异彩，随着生物技术的发展和革新，企业也迎来新的机遇和挑战。就未来的投资方向，红杉全球执行合伙人沈南鹏与全球生物医药顶级投资人、思想家Robert Nelsen以及桥水基金创始人瑞·达利欧进行了对话，这些大佬的对话传递出了一些极具参考价值的消息，同时也透露出细胞与基因治疗等创新生物技术将成为继互联网之后下一个兵家必争之地。

沈南鹏认为“中国医疗健康创新处于爆发前夜，未来10-20年，医疗健康将变成一个由细胞、基因和生物工程技术驱动的领域。此外，生物技术与数字化技术的结合将会越来越紧密，机器学习领域有望出现一批真正的全球性公司，也将孕育诸多机会。”从红杉中国近几年在生命科学领域投资也不难看出，细胞治疗、基因疗法、AI制药、再生医学等新兴技术，成为了投资的重点。

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红杉中国近3年生物医药领域投资

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近3年来，生物医药行业关于“寒冬”、如何“过冬”的讨论从未间断过。在一级市场，投资者出手更加谨慎，创新药企融资的难度增加；在二级市场，新股上市破发频现，部分上市公司市值缩水。医药行业投融资市场较过去几年，表现出更为谨慎且增速放缓的态势。而就是在这寒冬之下，细胞与基因治疗等创新生物技术领域的投融资热度仍在。

▲ 红杉中国在医疗健康领域投资趋势(来源IT橘子)

在2020年之后，红杉中国大幅增加了在细胞疗法、基因疗法、RNA疗法、AI以及再生医学赛道的投资，尤其是细胞与基因治疗领域。而2021年，传奇生物的BCMA CAR-T疗法上市申请获FDA和欧盟EMA优先审评，复星凯特、药明巨诺CD19 CAR-T疗法在国内获批上市，中国细胞治疗产业正式站在了世界前沿。在沈南鹏看来“在创新药研发领域，中国领先的医药企业聚焦在细胞疗法、基因疗法、免疫治疗等方面。”

▲ 红杉中国所有投资行业分布(来源网络)

事实上，红杉中国的投资领域十分广泛，涵盖了19个领域，而其中医疗健康占比最大，为32%。虽然医药行业壁垒高，投资周期长，但红杉中国善于在早期慧眼识珠，发掘优质企业。在投资轮次上，红杉中国主要集中在A轮、B轮和C轮，以泛A轮最多。纵观其投资历程，不断向更早期加码且擅长早期投资，善于陪伴企业成长是红杉中国布局医疗健康领域的重要特点。在十几年的投资历程中，红杉中国在生物制药领域投出了贝达药业、达生物、华大基因、再鼎医药、药明巨诺、纽福斯、瑞吉生物等一系列公司。

▲ 红杉中国近几年在生物制药领域投融资

(据公开资料整理)

从投资回报来看，红杉中国已经在医疗健康领域投出超180家公司，收获数十起IPO，部分企业投资回报超百倍。时间来到2020年，红杉中国将目光更多地投向了新兴生物制药技术，细胞与基因治疗、mRNA、AI成为了其重要的投资方向。不论是细胞与基因治疗，还是mRNA和AI制药，均已展现出了良好的前景并成为了全球药企角逐的重要战场。

分析红杉中国在近几年所投资的生物医药企业不难发现，聚焦未满足临床需求，赛道潜力大，具备核心技术平台，创新能力强、进展迅速是这些企业重要的标签。例如，纽福斯治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变的基因治疗产品已进入临床3期，该疾病目前仍然缺乏明确有效治疗方法；斯微生物针对变异株的新冠mRNA疫苗已在老挝获紧急使用授权；华毅乐健血友病A基因疗法已经获批临床，这也是国内首款针对血友病A的基因疗法……

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看未来

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将目光投向未来，红杉中国投向何处，一定程度上意味着创新在何处，机会在何处。细胞与基因治疗、核酸药等创新药物形式相较于传统小分子药，具有底层原理上的优势，有望引领下一轮生物医药革命。在近期毕马威评选的50家创新中国生物科技参选企业中，涵盖了细胞治疗、基因编辑、抗体偶联小分子药物、纳米抗体平台， siRNA药物等，而这些新兴技术形式药物正是驱动中国创新药发展的重要动力。

目前，上述这些新技术形式已经初步展现其潜力，全球范围内已有多款细胞与基因治疗产品上市，惠及了全球数以万计的患者，BMS、吉利德等企业CAR-T产品仍在持续放量，国内企业传奇生物2022年CAR-T疗法销售额超9亿元，纽福斯、朗生物、天泽云泰等多家企业的基因疗法展现出长期治疗潜力。

但这些领域的发展仍然存在一些亟待解决的重要问题，例如，在细胞治疗赛道，研究人员正在致力于降低生产成本，攻克通用型和实体瘤等难关；在基因治疗赛道，研究人员正在致力于优化递送载体和生产工艺等，这些未被满足的需求或将成为未来创新的重点所在。

此外，生命科学与AI的联结将会更为紧密。麦肯锡认为细胞和基因疗法的前景广阔，但仍需要大量的创新让细胞与基因疗法的潜能充分释放，在研发中扩展数字化与分析的使用或是解决方法之一。AI将通过提高速度、减少临床失败、降低整个研发价值链的成本以及实现可持续的技术平台，有望成为提高新药价值链研发投入回报的重要推动者。目前，AI已经在细胞与基因治疗领域展现出良好的发展潜力，随着AI的广泛应用和研究的逐渐深入，AI将与细胞与基因治疗或将碰撞出璀璨火花。

目前AI已经成为市场热点所在，ChatGPT近期火遍全网，诞生不到2个月，它已经撼动了许多领域。而类似的AI工具，可能将要变革生物医药领域。在不久前，科学家们利用与ChatGPT背后AI模型类似的算法，创建了一款能生成人工蛋白的AI系统，这个AI系统就好比“生物学的ChatGPT”， 将颠覆创新蛋白的生成模式。放眼未来，AI与生物制药的联结将会更加紧密，同时也将带来更多变化。业内人士认为，生物技术与息数字化领域的结合越来越紧密，企业也迎来新的发展机遇和挑战。

参考来源

1.各企业官网

2.医健趋势

3.

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