案例简资科，688321微芯生物

深圳微芯生物科技股份有限公司的主营业务为恶性肿瘤、糖尿病等代谢性疾病、自身免疫性疾病、抗病毒领域、中枢神经系统五大领域的原创新药研发，主要产品均为自主研究发现与开发的新分子实体且作用机制新颖的原创新药。    公司获得2020中国医药工业息中心颁发的“中国医药新锐创新力量”奖；2020年10月，公司获 得“2020中国化学制药行业成长型优秀企业品牌”与“2020中国化学制药行业抗肿瘤和免疫调节剂类优秀产品品牌”两个奖项。

市盈率(动态) 亏损每股收益-0.10元 每股资本公积金2.89元 分类 中盘股市盈率(静态) 522.23营业总收入 3.36亿元 同比增长21.38% 每股未分配利润-0.06元 总股本 4.11亿股市净率 7.94净利润 -0.42亿元 同比下降74.03% 每股经营现金流0.0043元 总市值114.67亿每股净资产3.52元 毛利率93.68% 净资产收益率-2.93% 流通A股3.21亿股

　近年来，药物研发的前沿技术不断推出并占据研发热点。以肿瘤领域的药物研发为例，2022上半年值得关注的研究技术有AI药物、PROTAC/分子胶、热门靶标小分药物、抗体偶联降解药物/巨噬细胞偶联药物等。但在部分疾病领域仍然存在缺乏特效药、复发率高、生存期短或终身服药等问题，因此我国市场仍然存在较大的尚未满足的临床需求，亟需为患者提供可承受的创新机制的治疗药物。原创新药具有新分子结构体，可被专利保护，其新颖的作用机制与已有的临床治疗定位有明显差异，能够为患者带来新的临床获益，改变治疗实践。同时，国家政策也鼓励医药行业积极创新，为相关企业提供支持，未来我国原创新药行业有望继续保持良好的发展趋势。
  （二）主要业务
  微芯生物是由资深留美归国团队于2001年创立的现代生物医药企业。公司专长于原创新分子实体药物研发，致力于为患者提供价格可承受的、临床亟需的、具有革命性疗效的创新机制药物。凭借自主创建的国际先进的“基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台”，微芯生物在肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经性疾病和抗病毒五个重大疾病领域已开发出包括西达本胺（已上市）、西格列他钠（已上市）、西奥罗尼（已进入临床Ⅲ期）和CS12192(Ⅰ期临床试验开展中)在内的多个原创新药产品线。
  1.已上市及临床阶段原创新药研发管线
  2.临床前阶段原创新药研发管线
  （三）主要产品及其用途
  1.西达本胺
  西达本胺是公司独家发现的新分子实体药物，机制新颖，是全球首个亚型选择性组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂和全球首个获批治疗外周T细胞淋巴瘤的口服药物，属于表观遗传调控剂类药物。西达本胺作用于表观遗传相关靶点—组蛋白去乙酰化酶（第I类的1、2、3亚型和第IIb类的10亚型）。组蛋白去乙酰化酶（HDAC）是一类对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥重要作用的蛋白酶，西达本胺作为HDAC抑制剂，通过抑制HDAC的生物学活性产生作用，并由此产生针对肿瘤发生的多条号传递通路基因表达的改变（即表观遗传改变）。具体而言，西达本胺的一般性作用机理主要包括①直接抑制肿瘤细胞周期并诱导细胞凋亡；②诱导和激活自然杀伤细胞（NK）和抗原特异性细胞毒T细胞（CTL）介导的肿瘤杀伤作用；③抑制肿瘤细胞的表型转化及微环境的促耐药/促转移活性。
  西达本胺目前在中国已获批适应症包括血液瘤中的外周T细胞淋巴瘤和实体瘤中的乳腺癌。
  西达本胺在国内正在推进的的注册临床试验如下
  西达本胺目前在日本已获批成年人白血病和外周T细胞淋巴瘤两个适应症。
  西达本胺在境外正在推进的注册临床试验如下
  2.西格列他钠
  西格列他钠是公司自主研发的全新机制降糖药，属于全新化学分子体的国家1类新药及国家“重大新药创制”专项成果，也是全球第一个获批治疗2型糖尿病的PPAR全激动剂。西格列他钠所针对的是胰岛素抵抗这一T2DM发生和发展的核心机制，通过适度激活PPAR三个受体，使得糖、脂、能量和蛋白代谢达到动态平衡。前期临床综合研究结果显示，西格列他钠具有良好的安全性和药代、药效动力学特征，在T2DM患者的血糖和血脂调控上显示了明确的疗效。目前，西格列他钠单药治疗2型糖尿病（运动饮食控制不佳）已获批上市。
  西格列他钠目前正在推进的注册临床试验如下
  3.西奥罗尼
  西奥罗尼是公司自主设计和研发的具有全球专利保护的新化学结构体，是一个多靶点多通路选择性激酶抑制剂，属于小分子抗肿瘤原创新药，可选择性抑制Aurora B、CSF1R和VEGFR/PDGFR/c-Kit等多个激酶靶点。通过抑制细胞周期调控激酶Aurora B，西奥罗尼可以抑制肿瘤细胞的周期进程，降低肿瘤的增殖活性；通过抑制与血管生成相关的VEGFR和PDGFR，西奥罗尼可以抑制肿瘤的新生血管形成，从而减少肿瘤的血液供应和生长；通过抑制与免疫细胞增殖活化相关的CSF1R，西奥罗尼可以抑制肿瘤局部免疫抑制性细胞的生长，从而提高机体对肿瘤的免疫监测和免疫清除功能。综上，西奥罗尼通过上述抑制肿瘤细胞有丝分裂、抑制肿瘤血管生成和调节肿瘤免疫微环境的三种活性机制，实现多通路机制的抗肿瘤药效，从而发挥综合抗肿瘤作用，具有相对同类机制药物更优异的动物药效活性和良好的安全性。目前，公司正在全球同步开发西奥罗尼。
  西奥罗尼在国内开展的注册临床试验如下
  西奥罗尼在境外开展的临床试验如下
  4.CS12192
  CS12192是公司自主设计和研发的具有全球专利保护的高选择性JAK3激酶抑制剂，同时部分抑制JAK1和TBK1激酶，在研的适应症为自身免疫性疾病。自身免疫性疾病是一类以局部或全身性异常炎症免疫反应为特征的炎症免疫性疾病。根据美国自身免疫性疾病协会的统计数据，目前已经有超过100种疾病类型属于自身免疫性疾病，常见的自身免疫性疾病包括类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、系统性红斑狼疮、多发性硬化症、炎症性肠炎等。
  目前，公司正在全球同步开发CS12192。公司在国内正在开展CS12192治疗类风湿性关节炎I期临床试验，同时，在美国则已获批开展用于治疗移植物抗宿主病（GVHD）的I期临床试验。
  5.其他在研产品
  公司围绕恶性肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、中枢神经系统疾病及抗病毒五大领域储备了一系列独家发现的新分子实体的候选药物CS32582、CS271011、CS23546等，正在进行临床前研究或早期探索性研究。
  除小分子化学药外，公司控股公司成都微芯新域生物技术有限公司在大分子生物药特别是抗体药物方面，针对抗肿瘤治疗的单抗、双抗和抗体偶联药物也进行了立项开发。上述早期研发项目正在持续推进中，将为公司的后续产品链扩充和持续发展提供有力支持。
  （四）经营模式
  公司专长于原创小分子药物发现与研究，有机整合了早期研究、临床开发、产品开发及GMP生产、药政事务及药物警戒、营销、商业及市场准入、产品战略及商务拓展、知识产权，发展成为以核心技术为创新研发引擎，丰富的原创新药产品线为基础的可持续发展的现代生物医药（biopharma）企业。公司的主要经营模式具体如下
  1.研发模式
  公司原创新药的研发主要分为早期探索性研究阶段、化学基因组学评价阶段、临床前研究阶段、产品开发阶段、临床开发阶段和上市后持续研究阶段六部分。