全球CGT基因与细胞疗法龙头和元生物

细胞与基因疗法东风渐起，旺盛需求助推外包服务蓬勃发展，细胞与基因疗法潜力巨大，有望迎来爆发式增长

基因&细胞治疗（CGT）改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法

基因治疗是指将外基因治疗是指通过基因添加基因修饰、基因沉默等方式修饰 个体基因的表达或修复异常基因达到治愈疾病目的的疗法。

细胞治疗是指采用生物工程的方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、特殊培养等处理后使这些细胞具 有增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能从而达到治疗某种疾病的目的

CGT 药物主要包括携带特定基因的基因治疗载体（如病毒）产品；基因修 饰的人类细胞（如 CAR-T、CAR-NK）产品；经过或未经基因修饰的、具有特定功能 的溶瘤病毒产品。

CGT 最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感 染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。根据治疗途径 CGT 可分为体内基因治疗 和体外基因治疗。

其中体内基因治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接 递送到患者体内；体外基因治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。

CGT 行业开端于 1972 年的 Friedmann 和 Robin 提出的基因治疗概念，随着相关技 术发展，至 90 年代 FDA 批准进行全球首次人体临床试验；

进入 21 世纪，我国上市全 球首个基因治疗药物今又生、2012 年荷兰 UniQure 上市欧洲首个基因治疗药物 Glebera；

此后随着诺华 CAR-T 产品 Kescarta 获批成为全球首个 CAR-T 产品，国内外细胞治疗迅 速发展，目前我国已成为全球细胞疗法研发热度最高地区。

截至目前 FDA 和 EMA 共批准 4 款针对遗传性罕见病的在售 CGT 药物，而在恶性肿 瘤领域内的产品以 CAR-T 为主。

截至 2021 年 4 月，美国 FDA 已批准的在售 CGT 药物有 8 个，其中 6 个 CAR-T，2 个病毒载体疗法，1 个溶瘤病毒疗法。

欧洲药品管理局已批 准的在售基因治疗药物有 9 个，其中 3 个是 CAR-T 疗法。截至 2021 年 7 月，我国批准 上市的 CGT 药物

上海三维的重组人 5 型腺病毒注射液（安科瑞）、深圳赛百诺的重组 基因腺病毒颗粒（今又生）、复星凯特的 CD19 CAR-T 产品（基利仑赛注射液） 和药明巨诺的 CD19 CAR-T 产品（瑞基奥仑赛注射液）。

CGT 有望引领全球新一代疗法发展

从原理上 CGT 能够克服传统小分子和大分子抗体药物在蛋白质水平进行调控的局 限性，可在分子层面通过基因表达、沉默或者体外改造的手段来实现现有疗法升级。

（如 CAR-T 治疗急性淋巴细胞白血病）或“无药可医”疾病的治疗（如对于罕见病的治疗庞 大需求），作为新一代精准医疗 CGT 正快速兴起，发展趋势明晰。

对以小分子和大分子 药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。如同小分子药物、抗体 药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革。

随着技术的逐渐成熟，前期 Kite、诺华等先行企业布局的 CAR-T、基因治疗药物 取得优异的临床效果，并于 2017 年起相继获批上市，展示出庞大的市场潜力和示范效 应。

也使得行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO 十分活跃。在技术、资本和 政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物研发进入临床阶段， 并自 2015 年起呈现爆发式增长。

CGT 临床研发热情高涨，我国项目数位居全球前列

在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药物 研发进入临床阶段，并自 2015 年起呈现爆发式增长。

目前的 CGT 临床治疗布局主要还 是集中在肿瘤领域，而针对系统疾病等领域也有所布局根据 ASGCT 数据统计，截至 2021 年 10 月。

已有 1890 项 CGT 在研项目（从临床前到注册前），其中约 72%（1353 项）处于临床前阶段、14%（264 项）处于临床临床 I 期、13%（239 项）处于临床临床II 期、2%（29 项）处于临床临床 III 期、5 项处于即将注册阶段。

我国在基因治疗领域虽起步稍晚，但已迅速发展为全球最主要的基因药物研发市 场之一，累计临床试验数量仅次于美国，居于全球第 2 位

随着精准医疗的推进、基 础研究和技术开发的进步、药物临床转化热度的提高，预计未来开展的基因治疗临床 阶段试验将持续增加。

研发和生产端的高壁垒带动 CGT 外包的旺盛需求

基因治疗研发和生产外包商产业链上游主要为设备、仪器、试剂耗材供应商，下 游主要为基因治疗新药研发公司。

和传统药物 CRO 相比，基因治疗 CRO 除同样提供药 理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括

目的基因的筛选、确认与功能研究；针对目的基因的模型构建；载体选择和 构建。基因治疗 CDMO 提供临床前研究阶段、临床研究阶段、商业化生产阶段的相关工 艺开发和生产服务。

目前基因治疗上市药物还较少，成熟开发经验不多，且鉴于基因治疗的特点，其 临床转化与生命科学基础研究关联紧密，需深入解析基因功能。

故基因治疗 CRO 服务 现阶段多集中于临床前及更早期研究阶段，所服务客体主要为科研院所和新药公司的 基因治疗先导研究。

基因治疗产品研发聚焦于载体优化和新载体发现

现有基因治疗行业发展水平下，基因递送工具高度依赖于病毒载体，减少临床用 量、降低应用成本、提高安全性与可及性是基因治疗药物开发的重要目标。

在研发端 要求开发出载体靶向性、感染效率和基因表达能力更优的基因治疗载体，这主要取决 于包括载体衣壳、胞膜、骨架蛋白和载体基因组等在内的载体结构优化以及大片段基 因的递送系统设计。

此外临床应用的复杂性决定了对于病毒载体的多样化需求，在要 求主流病毒载体关键性能持续优化的基础上，对于新型病毒和非病毒载体的需求亦日 益提高。

回顾生物药 CXO 产业发展历史可知，相较于仅能提供生产外包的企业而言，具有 强大先进研发平台的企业在提供端到端服务方面具备强大优势。

有利于企业竞争新客 户订单、维持客户黏性。对于 CGT 外包产业而言，载体改造和新载体发现能力同样也 是 CXO 企业满足客户多样化开发需求、保持技术平台核心竞争力的关键。

CGT 领域研发端持续高景气度，围绕载体优化和新载体发现等领域的研发投入与日 俱增；此外众多实验室阶段的初创项目催生庞大的基因治疗载体包装服务，全球 CGT CRO 市场规模持续扩容。

根据公司招股说明书，2016 年至 2020 年，全球基因治疗 CRO 市场规模从 4.0 亿美元增长至 7.1 亿美元。随着基因治疗行业的快速发展未来全球 基因治疗 CRO 市场规模将持续稳步增长。

预计于 2025 年增至 17.4 亿美元。2016 年至 2020 年，中国基因治疗 CRO 市场规模从 1.7 亿元增长至 3.1 亿元，预计将于 2025 年增 至 12.0 亿元。

大规模工业化稳定生产难度高，CDMO 成为产业链发展关键环节

由于基因治疗载体在工艺方面，质粒、细胞、病毒的大规模转染、培养和纯化 过程高度复杂，其工艺开发的考量要素繁多、难控、可参考经验少；

质量方面，由 于病毒自身特性复杂，如空壳病毒的干扰、病毒感染效率差异大等，针对病毒的大规 模质量检测方法开发难度大，而高稳定性、精确性的质量检测方法才能够确保工艺成 功开发和 GMP 生产顺利进行；

工业化生产方面，从小试工艺、中试工艺到 GMP 生产 工艺的放大过程中需要处理一系列基于微生物发酵、培养、反应、收获及纯化环节， 带来了较高的复杂性和不确定性。

其规模化生产门槛极高，使得 CGT 相比传统制药更 加依赖 CDMO。据 J.P.an 统计，基因治疗外包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂 的 35%。

总体而言欧美发达地区的基因治疗 CDMO 行业发展相对更为成熟，市场规模更大， 行业格局更为成型。

根据药明康德投资者资料，2016 年至 2020 年其市场规模从 10 亿 美元增长到 23 亿美元，年复合增长率达 22%；

预计到 2025 年，全球基因治疗 CDMO 市 场规模将达到 101 亿美元，2020 年至 2025 年的年复合增长率将上升至 35%。国内基因 治疗 CDMO 行业经过近年的稳定增长，将迈入高速发展阶段。

根据药明康德投资者交流 资料，预计国内 CDMO 市场规模有望在 2025 年达到 17 亿美元，20-25 年复合增长率达 51%、25-30 年仍可保持近 30%复合增速。

市场份额方面，目前外包业务相对集中于全球巨头如 Catalent、Lonza、Thermo Fisher 和药明康德等，主要是由于巨头在生物药市场方面拥有丰富经验和人才。

且产 能相对较大，GMP 标准完善； Catalent20 年 CGT CDMO 业务收入 7.2 亿美元，市场份 额 32%居首，其次为 Lonza 的 5.2 亿美元占比 23%。

目前在国内 CGT 行业主要经营 CDMO 业务的企业包括 16 家。从这些企业的成长路 径和发展史来看主要是传统 CXO 向 CGT CDMO 领域的延申；早期的 CGT 企业向 CDMO 转型布局；

学术界、产业界人才携技术、资源与团队打造。对国内目前 CGT CDMO 的主要业务情况、进行整理，可以看出“产能设施扩建”是目前应对行业难题即病毒 载体的产能的主要解决手段，也是融资的主要目的。

各家企业均可提供“一体化服务” 业务覆盖到 GMP 级质粒、腺病毒、LV、AAV、溶瘤病毒、CAR-T 等临床级载体和细胞制 剂的开发制备。

全面满足客户的早期研发、临床和大规模商业化生产的需求”，同时各 企业依然有优势业务，如和元生物的溶瘤病毒业务，派真、宜明的 AAV 病毒载体生产。

国内 CGT 研发生产外包先行者，潜心打磨步入收获期， 十年磨一剑，构建行业领先载体平台，围绕载体研发和大规模生产工艺，业务布局全面。

和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础研 究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、药物靶点及药效研究等 CRO 服务。

为基因 药物的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。 公司围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发，打造了基因治疗载体开发技术；

基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的 大规模、高灵活性 GMP 生产体系，向基因治疗领域提供

质粒、腺相关病毒、慢病 毒等载体产品；溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；CAR-T 等细胞治 疗产品的技术研究、工艺开发和 GMP 生产服务。

基因治疗 CDMO 方面，公司依托 GMP 生产平台，提供 Non-IND 服务（非注册临床研 究）、IND-CMC（临床试验申报）及临床 I&II 期样品等 GMP 生产服务。

协助新药企业开 展工艺研究、质量检测、药学研究、临床样品生产，推动基因治疗药物临床试验。此 外，还能够提供药物上市后的大规模 GMP 生产服务，推动新药商业化。

覆盖基因治疗主流药物CRO 和 CDMO 服务覆盖腺相关病毒、慢病毒、腺病毒等基因治疗载体，溶瘤病毒，CAR-T 产品等基因治疗主流药物。

覆盖主流基因治疗产品的技术工艺和 GMP 生产经验腺相关病毒领域，和元拥 有 rAAV2/2、rAAV2/5、rAAV2/8、rAAV2/9 等多种血清型腺相关病毒的技术工艺和 GMP 生产经验

溶瘤病毒领域，和元拥有多种溶瘤腺病毒，包括溶瘤疱疹病毒、溶瘤痘 病毒、溶瘤新城疫病毒的技术工艺和 GMP 生产经验；

细胞治疗领域，可提供质粒、 慢病毒的工艺开发及 GMP 生产服务，及 T 细胞分离、感染、扩增等 CAR-T 全流程服务。

三阶段发展步步为营，业务成长规划思路清晰

公司成立于 2013 年，近十年发展经历三大阶段。13-15 年公司以基因治疗 CRO 业 务为主，打造并完善基因治疗早期研发所需基础技术平台。服务于高校、医院等机构 开展疾病机理、基因功能修饰等基础性、先导性研究工作；

16-19 年则为基因治疗 CDMO 业务准备期，乘行业需求快速上升的东风，公司积极打造 CDMO 工艺团队和建设 GMP 产 能，重点建成了基因治疗载体工艺开发技术平台、质控研究技术平台等技术平台；

于 2018 年启动公司首个新药临床申报 CDMO 服务项目，于 2019 年建成基于“一次性技术” 的高灵活性 GMP 平台和完善的质量管理体系，同时启动首个中、美 IND 双报 CDMO 项目。

20 年后即进入公司基因治疗 CDMO 业务成长期，公司继续深化已有平台技术，加强 新技术、新工艺和新方法在基因治疗载体在生产工艺和质量检测方面的应用开发。

进 一步加强和完善 GMP 质量管理体系以及项目管理体系，提升 CDMO 项目交付能力。同时 打造细胞治疗工艺技术平台，为客户提供多样化高质量服务。

股权结构稳定，子公司聚焦主营业务

公司实际控制人为董事长潘讴东，通过直接持有以及一致行动人持有合计持股 34.12%总股本，创投基金正心谷、华睿和倚锋分别持有 10.24%、8.61%和 6.82%股份。

子公司方面，公司共有 3 家控股子公司及 1 家参股公司。其中和元纽恩和和元智造业 务分属 CRO 和 CDMO，和元久合为公司在华南开拓 CDMO 业务的子公司；

艾迪斯成立于 2018 年 ，专业从事 ADC 抗体偶联药物研发，原属公司控股，2020 年 5 月公司为进一 步聚焦基因治疗 CRO/CDMO 主业将艾迪斯 39.93%转让给上海和迪，当年确认投资收益 0.72 亿元。

核心技术团实力强大，助力公司打造两大核心技术集群

公司基于 CRO/CDMO 技术平台、GMP 生产平台，形成了基因治疗载体开发技术； 基因治疗载体生产工艺及质控技术两大核心技术集群

为新药企业提供覆盖多种主 流疗法、贯穿药物研发生命周期的 CRO/CDMO 服务，持续成长为全面的基因治疗综合服 务平台。

综合全球发展情况来看，在基因药物的开发和生产上面临技术瓶颈包括开发更高效、更安全、更低剂量的基因治疗载体；发掘或改造新的病毒或非病毒基因治 疗载体；基因治疗载体的大规模制备工艺和质量控制。

针对两大瓶颈，公司从基因治疗载体的基础底层技术和产业化技术层面自主研发两大类集群基因治疗载体开 发技术；

基因治疗载体生产工艺及质控技术，针对 LV、AAV 和 AdV 等常用病毒载体， 对产量、感染性和新型血清型等关键特性进行研发，同时发掘或改造新的病毒或非病 毒基因治疗载体。

基因治疗载体的生产及质控是生物制药领域难度最大、技术壁垒最高的过程之一， 载体的生产涉及十分复杂的工艺，难度极高，且制备周期较长。

这直接导致了全球范 围内的病毒载体 GMP 产能接近瓶颈，同时也是阻碍整个基因治疗行业的主要障碍。

公 司基于多年积累的基因治疗载体制备和工业化生产经验，不断深化基因治疗载体生产 工艺及质控技术的升级优化，拥有着行业内领先的工艺和技术。

公司核心技术人员主要由贾国栋博士所带领的六人团队构成，从履历上来看均有 深厚的学术背景和产业背景。

在研发端杨兴林博士在基因组编辑技术、功能基因组高 通量筛选、病毒载体设计、病毒载体优化及高通量病毒载体突变文库构建和筛选等方 向有着丰富的研究经验，精通慢病毒、腺病毒、腺相关病毒等病毒载体优化及改造；

生产工艺方面贾国栋博士负责或参与完成多个国际一流 GMP 生产车间和基地的建设和 试运行，构成公司各项技术平台搭建的基础。

技术升级产能提升规模效益显现，营业收入利润快速增长

主营业务由 CRO 转为 CDMO，规模效应显现实现扭亏为盈 近年来，国内基因治疗行业加快发展，行业融资规模、新药临床试验不断增加带动 CDMO 需求持续上升。

以 CDMO 为核心的基因治疗研发和生产外包服务行业也得以 快速发展。得益于研发与技术的先发优势和项目经验，公司订单量逐年提升，近年来 营收保持快速增长。

归母净利润方面，由于早期公司经营规模较小，CDMO 项目主要处于前期工艺开发 阶段，且保持了较高的技术研发投入，因此处于亏损状态。

20 年公司得益于前期承接 订单交付增加实现扭亏为盈，且剥离艾迪斯带来较多投资收益， 21 年受益于 CDMO 项 目持续交付和新订单的启动推进实现稳定盈利，扣非后归母净利润为 0.41 亿元（+54%）。

根据业务类型，公司营收大体可分为基因治疗 CRO 服务和 CDMO 业务，同行业发展 趋势一致，早期公司以CRO订单为主。

随着在手项目进展以及公司自 2016年起搭建 CDMO 服务所需的技术、工艺团队，提早布局 GMP 产能，并积极开拓基因治疗 CDMO 服务业务， 公司基因治疗 CDMO 服务收入占比逐年提升。

度过前期建设期，规模效应逐渐体现

毛利率方面，定价上公司综合考虑工作量、成本及合理利润来报价，因此常规状 态下项目毛利率会相对稳定，而各项目毛利率由于工艺难度、所处阶段的定价策略及 成本风险特点而存在差异。

分拆来看，CRO 业务相对成熟，毛利率稳定在 65%左右；CDMO业务中 Pre-IND 前期项目毛利率一般较低，随项目推进 CDMO 服务的定价将提高，成本 则由于工艺熟练度的提升及规模效应而下降，其毛利率一般会提高。

公司 Pre-IND 阶段 CDMO 业务近年毛利率波动，2018 年由于起步阶段主要执行项目 上海邦耀生物的 IND-CMC 项目开发投入相对较高，毛利率较低；

2019 年则由于公司 9 号楼基因治疗 CDMO 服务平台完成建设并投入使用，当期折旧摊销、房屋租赁费用等固 定成本增加较多。

但新增产能由于设施磨合、商业进度等因素尚未能全部转化为收入 贡献，导致当期的主要在执行项目杭州功楚生物、贵州中泽微环生物的 IND-CMC 服务 成本高、毛利率为负。

2020 年后公司获取订单数量、合同金额大幅增长，同时工艺开 发经验积累，规模效应显现。期间费用率方面，2020 年前公司经营规模较小。

费用端职工薪酬、股份支付费用 和子公司艾迪斯的委外研发费用支出额相对较大，导致公司各项费用率较高；

2020 年 后公司收入规模迅速扩张，销售费用和管理费用支出维持相对稳定，对应费用率得以 改善，研发费用也由于艾迪斯的剥离有所减少。2021 年公司整体期间费用率进一步降 至 33.04%。

业务以国内为主，客户质量优异

销售模式上，公司直销占比超过 99%，2019 年与上海诶斯生物合作拓展经销模式 （仅在 CRO 业务），涉及客户主要是院校、医院、科研机构等。

客户方面目前公司收入 贡献主要以国内客户为主，积聚了包括深圳亦诺微、上海复诺健、康华生物等知名基 因治疗新药企业。

以及中国科学院、复旦大学、浙江大学、中山大学等知名院校在内 的优质客户。同时公司也积极探索国际业务，预期未来将构建内外双轮驱动格局。

聚焦行业难点专注载体技术的开发，进一步提升 GMP 产能迎接旺盛需求

CRO 服务业务保持稳定增长，基因治疗载体研制服务是基因治疗 CRO 的基础核心业务

相对于 CDMO 业务，基因治疗 CRO 服务阶段侧重覆盖临床前及更早期研究，服务客 体主要为基因治疗新药研发及基因治疗先导研究。

对于目前 CGT 上游 CXO 企业而言， 一体化全产业链布局成为必备核心竞争力，通过 CRO 业务服务科研院所，加强对基础 科学、基因治疗先导研究发展趋势的追踪。

可保持自身技术的先进性；通过覆盖先导研究，可升 CRO/CDMO 业务布局和技术研发、储备方向的精准性。公司 CRO 服务可分为基因治疗载体研制服务和基因功能研究服务。

载体研制服务 是基因治疗 CRO 的基础核心业务，为客户提供质粒、病毒等各种基因表达载体的设计 和构建、包装、生产等服务。

用于体内基因表达的调控操作、基因治疗药物靶点发现、 基因治疗药物筛选和药效药理研究。基因功能研究服务是对载体研制服务的拓展及延伸。

公司可为研究者提供细胞功能学实验、动物模型构建、指标检测等服务，服务种 类众多，满足客户对特定目的基因的研究需求。

随着近年国内国内基因治疗新药研发 热度提升，临床试验数量持续增加，带动基因治疗 CRO 市场需求上升，公司 CRO 服务 业务收入规模也实现快速增长。

收入以科研院所为主，项目平均创收保持稳定

国内 CGT 行业发展仍处于起步阶段，前端新技术研发和探索较多出自于科研院校 等主体，其对于 CRO 服务的需求也相对旺盛。

公司载体研制服务、基因功能研究服务 的前五大客户主要为院校、医院及科研机构，根据招股书数据，18-21H1 公司载体研制 服务收入中超过 80%来自科研院所。

从完成项目数来看，近年载体研制服务项目数维持相对稳定，对应项目平均创收 也稳定在 0.7 万元/个上下；

基因功能研究服务项目数则保持快速增长，整体来看项目 平均创收有所波动，总体保持稳定；2019 年后公司拓展 RNA 检测服务为客户提供基因 表达的定量检测、基因操作靶点的检测服务等，项目相对较小、收费也更低。

CRO 和 CDMO 业务互相转化成效显著

从产业转化逻辑来看，目前科研机构所研究的先导性成果未来会有概率转化成基 因治疗管线，对于公司而言所布局 CRO 服务业务未来随着项目进展有几率进入 IND 以 及临床阶段

考虑到研发和生产外包具备一体化协同效应，对于存在生产外包需求的 客户而言，通常会存在客户黏性，即选择研发阶段合作的 CRO 企业继续进行 CDMO 阶段 的合作；

同时现有合作的 CDMO 客户在新研发项目的外包上也会更倾向于选择所合作的 CXO 企业。因此 CRO 和 CDMO 项目存在互相促进和转化的情况，对于 CXO 企业而言一体 化全产业链布局的业务模式是核心竞争力之一。

公司早期主要从事基因治疗 CRO 服务业务，在 2016 年战略布局基因治疗 CDMO，开 展相关技术研发和 GMP 车间建设工作。

通过提供载体大规模制备工艺开发和 GMP 生产 服务，在助力基因治疗药物开发和产业化的同时，能够深入把握前沿技术工艺的发展 方向，持续积累技术诀窍 Know-how。

目前公司已形成院校合作＋基因治疗先导研究＋ 基因治疗产业化布局，近年 CRO 和 CDMO 项目的互相转化成效显著。

布局 GMP 规模效应凸显，CDMO 业务顺势迎来爆发，CDMO 业务快速发展，IND-CMC 成为支柱业务

基因治疗 CDMO 主要是为客户提供所研发药物的 IND 申报、工艺开发、放大及验证 和临床及商业化大规模产业化生产服务。

基因治疗生产涉及质粒转染和纯化、生产细 胞大规模培养、质粒转染、病毒纯化等多个环节的工艺开发和质控方法开发。

过程复 杂，难度大、壁垒高，且后端 GMP 生产对初创型企业而言资金要求和技术经验要求高， 目前国内外通常为委托 CDMO 企业完成。

得益于前期技术积累和项目资源储备，在战略布局基因治疗 CDMO 之后逐渐成长为 公司的核心业务，随着近年生产基地 9 号楼、8 号楼（一期）的投入使用以及产能利用 率的逐步提高，公司 CDMO 订单数迅速增长。

目前已累计合作 CDMO 项目超过 90 个，执 行中的 CDMO 项目超过 50 个，覆盖多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T 等基因药物。

公司于 2020 年迎来新签订单爆发，主要得益于客户亦诺微管线取得美国 FDA 临床 批件使得公司知名度迅速上升。

截至2021年8月公司在手合同未执行金额超过3亿元， 以 IND-CMC 阶段项目为主、主要优势领域为工艺难度更高的溶瘤病毒。

其中与亦诺合作的溶瘤病毒项目已在中、美、澳同期开展临床 II 期试验，是首个由中国团队研发 并获得美国 IND 许可、首个在中、美、澳三地同期开展临床试验的溶瘤病毒药物。

根据项目进度情况，公司提供的 CDMO 业务主要可分为新药 Pre-IND 和 Post-IND 服务，其中Pre-IND服务进一步可分为Non-IND、IND-CMC和Pre-IND配套服务。

Post-IND 服务目前则以临床 I&II 期生产服务，服务的药物管线尚未进入临床 III 期试验。CDMO 中的服务创收大部分来自于 IND-CMC 服务。

2020 年收入达到 0.79 亿元，占公司 CDMO 业务收入的 78%、占公司总营收的 55%。得益于部分客户项目进展，近年公司临床 I&II 期生产服务收入也取得较大突破。

毛利率方面，Pre-IND 配套服务（主要包括细胞或毒株三级建库服务、稳定性研究 服务等个性化需求满足）和临床 I&II 期生产服务毛利率相对较高。

临床阶段毛利率高 主要是前期的工艺开发、工艺放大的生产技术转移在 IND-CMC 服务阶段基本完成；

Non-IND 和 IND-CMC 服务毛利率近年表现波动，主要是 2019 年 9 号楼基因治疗 CDMO 服务平台完成建设并投入使用。

受在执行项目少、平台投入初期产能未能得到释放等 因素影响，制造费用增加较多，项目平均成本高于项目平均创收，毛利率为负。

IND-CMC 服务和临床 I&II 期生产服务业务

目前 IND-CMC 服务和临床 I&II 期生产服务是公司 CDMO 业务的核心。其中 IND-CMC 服务是在实验室规模工艺开发及检测方法开发的基础上。

于 GMP 开展工艺放大测试、 完成 3-4 批次的 IND 申报样品生产及质控放行，侧重于工艺（质粒、菌株库、细胞培 养工艺的路线、参数、控制方法的研究）、分析方法（各类理化检测参数、范围标准的 研究）开发；

临床和商业化阶段业务侧重于在现有工艺和分析方法的基础上，进行稳 定、多批次的生产，通常依赖于 IND-CMC 阶段的能力、经验及成果。

从项目数来看，公司从 2018 年以来完成的 IND-CMC 项目数逐年提升，执行的项目 数也增至 2020 年的 19 个。

由于公司执行项目收入和成本的确认与项目进度有关，项 目执行早期收入确认较少，通常以成本计算，故毛利率也相对较低，因此在前几年项 目总数相对较少时计算平均收入和成本也相对有所波动。

近年来得益于项目平均合同 金额增加、客户新药开发的持续推进，公司项目平均创收也迅速提升至 1300 万元/个 左右。

未来随着公司积累较多的前期项目执行至后期或完成，规模效益逐步体现，预 计整体毛利率也将步入稳中有升阶段。

截至21年9月公司公司I/II期服务项目主要是亦诺微和复诺健的溶瘤病毒项目。 其中亦诺MVR-T3011 瘤内注射的临床 II 期已于 2021 年 5-6 月完成中国和美国的首 例给药。

其 MVR-T3011 IV 静脉注射于 2021 年 8 月在美国完成首例给药，亦成为全球 首个静脉给药的产品；

复诺健 VG161 管线于 2019 年获得澳洲临床批件，于 2020 年获 得 NMPA 临床批件，目前正开展中国 II 期临床试验以及准备美国 IND-CMC。

公司目前暂无临床 III 期和商业化项目，未来随着目前合作 I/II 期项目进展，公 司有望进一步提升订单价值、积累商业化生产经验。

从能力上来说，临床 III 期和商 业化阶段生产在工艺表征、商业化工艺放大、持续质量验证等多个技术考量点上异于 临床前和临床 I&II 期阶段生产。

公司已经开展工艺表征等工作，且生产规模已达到临 床 III 期要求，同时已具备小试到中试的工艺放大经验、多个质量方法开发经验及完 善的质量管理体系，为临床 III 期及商业化生产做好了部分技术储备工作。

募资进一步提升生产能力，高效满足基因治疗药物多样化生产需求

公司拥有近 4500 ㎡的基因治疗载体研发生产综合平台、近 7000 ㎡ 的基因治疗产 品 GMP 生产平台。

包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3 条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库生产线 3 条、灌装线 1 条，GMP 产能规模已达国外同类企业水平。

此外，为应对快速增长的基因治疗 CDMO 市场需求，本次 IPO 公司拟募资 12 亿元，其中 10 亿元投入上海临港 77000 平方米的精准医疗产业基地建设项目，项目总投资额 15 亿元。

一期计划于 2023 年初投产，二期计划于 2025 年初投产，设计 GMP 生产线 33 条，反应器规模最大可达 2000L。

该基地将通过升级研发、生产和检测设备，配备数字 化、息化生产管理系统，进一步优化 GMP 生产质量管理体系，高效满足基因治疗药 物多样化生产需求，持续提升服务能力。

细胞基因治疗行业方兴未艾，新技术新工艺研发持续提升竞争力

全球来看，细胞基因治疗不管是下游药物设计还是上游生产工艺开发均处于相对 早期阶段，存在较多亟待突破的问题。

正因如此整个行业新技术、新工艺更新频率快对于上游 CXO 企业而言客户需求丰富多样、日新月异，且特异性较强，因此持续 研发储备各项新技术和工艺成为核心竞争力之一。

公司每年投入于新工艺和新技术的研发费用稳步增加，2020 年突破 1000 万元，占 营收比重（除开已剥离的 ADC 药物研发投入）为 8.79%。

在研项目主要分布于载体结构研发、载体效价研发、载体容量研发、工艺研发和新型培养工艺在基因治疗病毒生产中的应用等。

预计未来公司收入规模扩大后仍将持续加大力度投入于行业新技术、新 工艺等创新探索，相应研发投入占比也将有所提升。

投资分析和盈利预测

关键假设

载体研制服务假设 22/23/24 年完成项目数分别为 5000/6000/7200 个，项目 平均创收稳定在 0.71 万元，毛利率稳定在 68.82%；

基因功能研究服务假设完成项目数分别为 1700/2100/2600 个，项目平均创 收稳定在 0.99 万元，毛利率分别为 49.33%/49.18%/49.57%；

Non-IND 服务假设 22/23/24 年收入增速为 80%/60%/45%，毛利率稳定在 40%；

IND-CMC 服务考虑现有产能限制和临港基地 23 年投产，假设 22/23/24 年完 成项目数分别为 13/23/37 个，项目平均创收稳定在 1309 万元，毛利率分别为 46.53%/35.07%/50.35%；

Pre-IND 配套服务假设 22/23/24 年收入增速为 50%/40%/40%，毛利率稳定在 60%；

临床 I&II 期生产服务假设 22/23/24 年收入增速为 60%/120%/70%，毛利率分 别为 63%/60%/64%；

生物制剂、试剂及其他假设 22/23/24 年收入增速为 50%/40%/30%，毛利率分 别为 68%/70%/70%；

其他业务假设 22/23/24 年收入增速均为 30%，毛利率稳定在 48%。

综上，预计公司 21/22/23 年营收分别为 3.52/6.11/9.57 亿元，同比增速为 38.14%/73.56%/56.60%，毛利率分别为 53.22%/46.81%/55.39%，归母净利润分别为 0.85/1.14/2.41 亿元。