CGT周报 | 再生元、赛神医药、Vertex等达成授权合作

本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来诸多进展，再生元（Regeneron）、赛神医药、Vertex公司等达成授权合作；治疗黑色素瘤的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法完成美国FDA滚动上市申请；多款CGT疗法在中国获批临床等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

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授权合作

Vertex Pharmaceuticals公司和CRISPR Therapeutics公司共同宣布，双方已就CRISPR Therapeutics的基因编辑技术CRISPR/Cas9的使用达成一项超3亿美元的新的非独家许可协议，用于加速Vertex公司针对1型糖尿病（T1D）的低免疫（hypoimmune）细胞疗法的开发。CRISPR/Cas9是一种革命性的基因编辑技术，可以对基因组DNA进行精确、定向的改变。Vertex公司的1型糖尿病产品组合中有多个项目，包括已进入临床的VX-880和VX-264，及尚处于临床前开发阶段的低免疫细胞疗法项目。

再生元和Sonoma Therapeutics宣布达成合计达1.2亿美元的合作，将其科学与临床专业知识及各自的技术平台应用于发现、开发和商业化治疗自身免疫性疾病的新型调节性T细胞（Treg）疗法。此次合作将汇集再生元VelociSuite技术用于发现和表征全人抗体和T细胞受体（TCR），以及Sonoma公司开创性方法用于开发和制造基因修饰Treg细胞疗法。

Secarna Pharmaceuticals与赛神医药（SciNeuro）宣布签署多靶点研究和选择协议，针对中枢神经系统疾病中起关键作用的靶点开发新型反义寡核苷酸（ASO）疗法。Secarna公司将利用其锁定核酸发现和开发平台LNAplus，针对赛神医药选择的与CNS疾病治疗相关的靶标，生成反义寡核苷酸候选物并进行谱型分析，随后赛神医药可以选择获得全球独家的开发和商业化权利。

新药进展

Iovance Biotherapeutics公司宣布已经完成向FDA提交其肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法lifileucel的滚动生物制品许可申请（BLA），以治疗那些在接受抗PD-1/L1治疗和靶向治疗期间或之后发生进展的晚期（不可切除或转移性）黑色素瘤患者。Iovance公司的TIL疗法从患者体内获取肿瘤组织并且提取TIL，然后在体外使用IL-2细胞因子刺激TIL的扩增。这一体外刺激手段不但增加了TIL的数量，还能激活TIL的抗肿瘤能力。然后这些TIL被注回患者体内，更有效地杀伤肿瘤细胞。

阿斯利康（AstraZeneca）与Ionis Pharmaceuticals联合宣布，其反义寡核苷酸疗法eplontersen在治疗遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）临床3期试验的积极结果。分析显示，在试验经过66周后，eplontersen达成其共同主要终点——改良神经病变损害评分+7（mNIS+7）。Eplontersen为一款一月一次，可由患者自己皮下注射的在研反义寡核苷酸药物，可用以抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的ATTRv-PN。FDA已于今年3月接受了该产品的新药上市申请（NDA）。

科士华生物（TCRx Therapeutics）发布新闻稿称，FDA正式授予其KSH01 HD-TCR T细胞药物孤儿药资格。根据科士华生物新闻稿，该项孤儿药资格的授予主要基于这款T细胞产品在终末期肿瘤药效学研究中的积极效果。KSH01 HD-TCR T细胞药物的适应症包括食管癌、胃癌、黑色素瘤、肉瘤、膀胱癌、喉癌等多种晚期实体瘤，其核心序列是依托科士华生物的核心技术平台TCR-XFinder及TCR-XPl T细胞数据库，从患者体内快速筛选出的具有强效抗肿瘤活性的天然来源TCR序列。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，多款CGT产品获批临床，例如亦诺微医药溶瘤病毒产品C5252疱疹病毒注射液，拟开发治疗复发恶性高级别脑胶质瘤；康万达医药溶瘤病毒产品重组人IL-21溶瘤痘病毒注射液（hV01），拟用于治疗具有可注射病灶的晚期难治/复发性恶性实体瘤；锦篮基因AAV基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液，拟用于治疗晚发型庞贝病；上海细胞治疗集团研发的自分泌PD1抗体靶向间皮素嵌合抗原受体T细胞注射液，拟用于治疗间皮素阳性晚期恶性实体肿瘤等。

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其它进展

碱基编辑领域先驱刘如谦博士领衔的研究团队在《科学》期刊上发表最新研究，展示了单碱基编辑系统通过一次性治疗，治愈脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜力。在细胞实验和动物实验中，这项研究不但展现了单碱基编辑的高效性，安全性，还将SMA模型小鼠的最长生存时间延长了10倍。

基因编辑领域先驱张锋教授团队在顶尖学术期刊《自然》上发表最新研究，带来了一种全新的蛋白递送系统，它具有将任何蛋白精准递送到任何指定人类细胞的潜力，有望解决基因疗法、癌症药物递送等多重挑战。而这项突破性技术的灵感来自于大自然中看起来不起眼的细菌。

神济昌华宣布完成由和玉资本（MSA Capital）和上海丰仓创新基金共同领投的数千万天使轮融资。神济昌华成立于2021年11月，专注于神经系统疾病的基因治疗技术和药物研发，目前已搭建数条神经系统疾病基因治疗管线。其中，针对原创肌萎缩侧索硬化（ALS）治疗靶点的基因治疗产品SG001已经在多个动物模型实现了良好的治疗效果，近期将开展研究者发起的临床研究（IIT）。

除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。

内容团队报道

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