显著缓解肝病症状，创新疗法递交监管申请

近日，Mirum Pharmaceuticals宣布递交maralixibat（商品名Livmarl）的补充新药申请（sNDA），用于治疗两个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁淤积性瘙痒症状。新闻稿指出，如果获得批准，Livmarl将可用于治疗Alagille综合征和PFIC这两种罕见肝病的胆汁淤积性瘙痒症。

进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性疾病，患者的肝细胞分泌胆汁的能力降低，胆汁在肝脏内淤积从而导致肝病。PFIC的体征和症状通常在婴儿期开始，患者会出现严重的瘙痒、黄疸、生长缓慢或无法生长，以及肝脏功能逐渐丧失。据估计，在美国和欧洲，每5万至10万个新生儿中就有一个PFIC患者。目前已鉴定出六种类型的PFIC，上述PFIC亚型都有着类似的疾病特征，即胆汁流动受损和进展性肝病。

Livmarl是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）的口服抑制剂，经美国FDA批准用于治疗1岁及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症。该药也被欧盟委员会批准用于治疗两个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒症。Livmarl是首个被批准用于治疗与Alagille综合征有关的胆汁淤积性瘙痒的药物，此前，它已获得了治疗ALGS和2型PFIC的突破性疗法认定，以及ALGS、PFIC和胆道闭锁的孤儿药资格。

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此次提交的sNDA是基于3期研究MARCH PFIC的数据，该研究纳入了93名具有一系列遗传性PFIC亚型的患者，包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6以及其他未鉴别的突变类型。数据显示，接受Livmarl治疗的患者在瘙痒（p<0.0001）、血清胆汁酸（p<0.0001）、胆红素（p=0.0471）和以体重Z评分（Z-score）评估的生长（p=0.0391）方面有统计学意义上的改善。此外，sNDA还包括了在PFIC2患者中开展的2期研究INDIGO的数据，所有的血清胆汁酸治疗响应者在接受Livmarl治疗超过5年后实现了无移植生存。

Mirum公司的总裁兼首席执行官Chris Peetz先生表示“继突破性的MARCH临床数据之后，我们很高兴有机会为PFIC群体提供一种治疗方案，这种方案可以大大减轻瘙痒，并为减少PFIC的疾病负担带来希望。MARCH试验通过纳入有史以来最广泛的基因类型，大大增进了我们对PFIC治疗方案的理解。我们正在加紧工作，将Livmarl带给PFIC患者。”

参考资料

[1] Mirum Pharmaceuticals Submits Supplemental New Drug Application to FDA for LIVMARLI in Patients with Cholestatic Pruritus in Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis，Retrieved Feb 15th, 2023, from

内容团队报道

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