全球监管动态？| 个体化医药迎来大爆发，现有的新药开发模式准备好了吗

本期看点

1. 塔夫茨药物开发研究中心指出，个体化医药近年来发展迅猛，不过目前药物开发模式急需进行有针对性的优化。

2. 欧洲药品管理局将启动试点项目，在上市申请的评估中纳入对原始数据的分析。

3. FDA关于医疗器械网络安全的指南草案收到来自患者和医疗器械开发商的超过1800项反馈意见。

个体化医药发展迅速，但现有药物开发模式急需进一步优化

塔夫茨药物开发研究中心（Tufts Center for the Study of Drug Development）的执行主任Keh Getz先生近日指出，个体化医药无论在监管申请递交还是在获批疗法数量上都出现了爆发式的增长。获批新分子实体中的个体化药物比例从2013年的9%上升到2021年的39%，而在研个体化疗法占研发管线的比例从2013年的23%提高到2021年的64%。

然而Getz先生同时指出，目前的药物开发模式并没有针对个体化医药进行优化，临床开发速度并没有加快，患者招募和保留比例都达到历史最低点。塔夫茨药物开发研究中心还观察到更高水平的效率低下和表现波动性。

Getz先生表示，新冠疫苗开发的经验显示监管机构与药物开发商的更多互动，以及业界内部的更多合作，数据分享和共同承担开发风险，可能帮助提高药物开发的速度。

欧洲药品管理局启动试点项目，在审评过程中分析原始临床数据

日前，欧洲药品管理局（EMA）宣布启动为期两年的概念验证试点项目，将在上市申请的审评过程中纳入对临床研究中获得的原始数据进行分析。此前，EMA的人用药品委员会（CHMP）获得的数据是提交上市申请的药物开发商经过统计分析之后提供的临床分析总结。这些数据报告形式并不支持对数据进行进一步的分析。

EMA指出，在有些监管审评过程中，监管人员获取原始数据可能帮助理解递交的证据，并且更好地帮助评估产品获益/风险比。不但可能加快对创新药物的批准，增强公众对审评结果的心，还可能帮助减少药物开发商的工作量。

从今年9月开始，EMA将启动为期两年的试点项目，预计将在约10项递交给EMA的上市申请的审评过程中纳入对原始数据的评估。

患者和医疗器械开发商对FDA医疗器械网络安全指南草案做出反馈

日前，美国FDA发布了针对医疗器械的网络安全的指南草案。由于新一代医疗器械大量使用网络和其它方式传输数据，因此被攻击的风险提高，受到攻击后的后果也更为严重。FDA的指南草案旨在对医疗器械开发商在递交申请时需要对网络安全的考量做出指导。

FDA的指南草案收获了超过1800条评论，其中大部分来自糖尿病患者和他们的护理人员。由于糖尿病患者需要依靠医疗器械持续监控血糖水平，他们的担忧是对医疗器械网络安全的考量可能导致获取数据方面的困难。医疗器械开发商则希望FDA在针对低风险医疗器械的网络安全考量方面提供更多息。

FDA发布针对药物使用说明的指南

美国FDA近日发布了针对药物和生物制品使用说明的最终指南。使用说明是写给患者和他们的护理者的内容，他们使用的药物或者生物制品可能需要复杂或者详细的使用说明。

指南指出使用说明在考虑到与FDA处方标签兼容的同时，也需要使用更为浅显易懂的文字，照顾到阅读水平较低的患者的需求。

美国FDA近日发布了针对药物和生物制品使用说明的最终指南。使用说明是写给患者和他们的护理者的内容，他们使用的药物或者生物制品可能需要复杂或者详细的使用说明。

指南指出使用说明在考虑到与FDA处方标签兼容的同时，也需要使用更为浅显易懂的文字，照顾到阅读水平较低的患者的需求。

参考资料

[1] Oligonucleotides: FDA drafts clinical pharmacology guidance, Retrieved July 1, 2022, from

[2] CAR T cell product development guidance: Comments ask for CMC details, Retrieved July 1, 2022, from

[3] DIA: Experts offer advice on conducting decentralized trials, Retrieved July 1, 2022, from

[4] PFDD: Draft guidance seeks to demystify clinical outcomes assessments, Retrieved July 1, 2022, from

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