3月有哪些新药有望获得美国FDA批准？

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去年，美国FDA批准了50种新药。2022年第一季度，FDA已经继续批准了7种新药，并预计在本月底之前再做出5项审评决定，详见下表。

1. 新药名称relatlimab＋nivolumab固定剂量组合疗法（FDC）

研发公司百时美施贵宝

治疗疾病不可切除或转移性黑色素瘤

目前PDUFA日期排在第一位的是百时美施贵宝的relatlimab+nivolumab固定剂量组合疗法（FDC），用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤。这一生物制品许可申请（BLA）得到了积极的3期安全性和有效性数据的支持，这些数据显示这一组合治疗方式在转移性黑色素瘤中相对于抗PD-1抗体单一疗法具有统计学意义和临床意义的无进展生存益处。FDA预计将在2022年3月19日之前做出决定。经批准后，这可能是抗LAG-3单克隆抗体与抗PD-1单克隆抗体的潜在首个FDC疗法。

2. 新药名称加奈索酮（ganaxolone）

研发公司Marinus Pharmaceuticals

治疗疾病与CDKL5缺乏症相关的癫痫发作

Marinus Pharmaceuticals公司的加奈索酮（ganaxolone）口服混悬剂是一种γ-氨基丁酸（GABAA）受体别构调节剂。2021年7月Marinus公司在美国提交了新药申请（NDA），用于治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症相关的癫痫发作，这是一种罕见的遗传性癫痫，迄今尚未有治疗方式获批。2021年9月，Marinus公司宣布，美国FDA已经授予ganaxolone的NDA优先审评资格，预计其PDUFA日期为今年3月20日。该药物预计将于2022年6月上市，具有潜力满足多种罕见癫痫未满足的需求。

3. 新药名称udenafil

研发公司Mezzion Pharma

治疗疾病单心室心脏病

Mezzion Pharma公司的udenafil是一种长效、选择性、口服5型磷酸二酯酶（PDE5）抑制剂，用于提高12岁及以上患有单心室心脏病（SVHD）、已接受了方谭氏（Fontan）手术的患者的运动能力。虽然方谭氏手术创造了稳定的循环，患者单心室可将血液泵入身体，但由于运动能力下降，在方谭氏手术方完成后的二三十年内，患者住院和心源性死亡的风险增加。2022年2月Mezzion与FDA举行了后期审查会议（Late-Cycle review Meeting），在会上解释了提交的数据。如果在2022年3月26日或之前获得FDA批准，udenafil将是潜在的第一个获批治疗这种罕见儿科疾病人群的疗法。

4. 新药名称vadadustat

研发公司Akebia Therapeutics/大冢制药

治疗疾病肾性贫血

Akebia公司与大冢制药的vadadustat，是一种潜在的“first-in-class”缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂，用于口服治疗慢性肾病（CKD）引起的贫血。这种药物已经在日本上市销售。3期临床结果表明，透析依赖人群达到了安全性和有效性终点。该药物的PDUFA日期为今年3月29日。

5. 新药名称efbemalenograstim alfa

研发公司亿一生物

治疗疾病化疗引起的中性粒细胞减少症

最后，亿一生物的efbemalenograstim alfa是一种二聚体重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）与人IgG2-Fc片段构成的融合蛋白，预计FDA将于2022年3月30日做出决定。基于两项全球3期临床试验的安全性和有效性数据，该公司于2021年3月提交了BLA，用于化疗引起的中性粒细胞减少症。该药物在欧盟的新药上市申请（MAA）也在审查当中。上个月，中国国家药监局（NMPA）受理了该药在中国的上市申请。由于其独特的结构，如果获得批准，它将提供一种长效治疗选择，以替代目前的聚乙二醇化G-CSF治疗方式。

参考资料

[1] New Drugs at FDA: CDER’s New Molecular Entities and New Therapeutic Biological Products. Retrieved March 11, 2022 from,

[2] Corporate Presentationof Marinus. Retrieved March 11, 2022 from,

[3] Marinus PharmaceuticalsSubmits New Drug Application (NDA) to FDA for Ganaxolone for the Treatment of Seizures Associated with CDKL5 Deficiency Disorder and Provides Pipeline Update. Retrieved March 11, 2022 from,

[4] Corporate Presentationof Marinus. Retrieved March 11, 2022 from,

[5] Mezzion&39;s New DrugApplication (&34;NDA&34;) for its Orphan Drug Udenafil for the Treatment of Single Ventricle Heart Disease (&34;SVHD&34;) has been Accepted for Filingby the FDA. Retrieved March 11, 2022 from,

[6] Late-Cycle review Meeting Notice. Retrieved March 11, 2022 from,

[7] Akebia Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full-Year 2021 Financial Results and Recent Business Highlights. Retrieved March 11, 2022 from,

[8] BETTERING THE LIVES OF PEOPLEIMPACTED BY KIDNEY DISEASE. Retrieved March 11, 2022 from,

[9] Update on US regulatory review of roxadustat in anaemia of chronic kidney disease. Retrieved March 11, 2022 from,

[10] Evive Biotech Submits Biologics License Application to US FDA for Ryzneuta(TM). Retrieved March 11, 2022 from,

[11]欧洲药品管理局正式受理亿一生物Ryzneuta™的上市许可申请。RetrievedMarch 11, 2022 from,

[12] F-627上市申请获得国家药监局正式受理。Retrieved March 11, 2022 from,   

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