诺华超17亿美元投资新疗法；细胞疗法、基因疗法等新锐获得融资丨一周药闻

  内容团队报道

过去一周，全球创新生物医药行业迎来了不少新进展。如基石药业、豪森药业、拜耳（Bayer）、百济神州等公司的创新药在中国获批上市或获批新适应症，诺华（Novartis）投资创新疗法，还有多家新锐公司完成融资，支持自身正在开发的CAR-T细胞疗法、抗体疗法等。本文对这些进展做简单分享。

1、新药进展

美国获批新药

阿斯利康（AstraZeneca）与默沙东（MSD）联合开发的PARP抑制剂奥拉帕利（olaparib）新适应症已经获得美国FDA的批准，作为辅助疗法，治疗已在手术前或手术后接受过化疗的胚系BRCA突变（gBRCAm）HER2阴性高危早期乳腺癌患者。

中国获批新药

基石药业引进的RET抑制剂普拉替尼在中国获批新适应症用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

Sobi公司的干扰素γ（IFNγ）抗体依马利尤单抗注射液在中国获批，针对适应症为难治性、复发性或进展性疾病或对常规HLH疗法不耐受的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）成人和儿童患者的治疗。

百济神州抗PD-1单抗替雷利珠单抗在中国获批第七项适应症，用于治疗不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实体瘤患者。

豪森药业引进的抗CD19抗体伊奈利珠单抗在中国获批上市。在美国，该药已获批用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。

达生物贝伐珠单抗生物类似药在中国获批第5项和第6项适应症，分别为1）联合卡铂和紫杉醇用于初次手术切除后的III期或IV期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的一线治疗；2）联合紫杉醇和顺铂或紫杉醇和托泊替康用于持续性、复发性或转移性宫颈癌患者的治疗。

李氏大药厂引进的血管扩张剂吸入用一氧化氮（英文商品名为INOmax）在中国获批上市，联合通气支持和其他适当的药物用于治疗新生儿的低氧性呼吸衰竭（HRF）且伴有临床或超声心动图证据显示的肺动脉高压，从而改善氧合功能，并降低对体外膜肺氧合（ECMO）的需要。

拜耳的Xa因子抗凝血抑制剂利伐沙班在中国获批新适应症。此前，该药已在中国获批预防和治疗成人静脉血栓、慢性冠状动脉疾病或外周动脉疾病患者髋/膝关节置换术后的患者等适应症。

人福医药控股子公司宜昌人福药业联合德国PAION公司共同开发的注射用苯磺酸瑞马唑仑在中国获批新适应症。此前该药已在中国获批用于结肠镜检查的镇静。

百特医疗（Baxter）的一款磷/碳酸氢钠血滤置换液产品在中国获批上市。

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其它值得关注的新药进展还包括

FDA授予Harpoon Therapeutics公司的在研产品HPN217快速通道资格，用于治疗已接受至少4线疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。这是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的三特异性T细胞激活疗法；

FDA授予施维雅（Servier）的IDH1抑制剂ivosidenib片剂补充新药申请优先审评资格，用于治疗携带IDH1突变的初治急性髓系白血病患者；

FDA授予Horizon Therapeutics公司的创新药Krystexxa补充生物制品许可申请优先审评资格，拟用于与甲氨蝶呤联用，治疗痛风无法控制的患者。Krystexxa（中文名普瑞凯希）是一款治疗痛风的药物，于2010年获FDA批准用于成人慢性痛风患者。

和誉医药在研泛FGFR抑制剂ABSK091获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胃癌。ABSK091是一款针对FGFR亚型1、2和3的高效选择性抑制剂。

2、研发合作

Voyager Therapeutics公司与诺华公司达成许可和研发协议，诺华有权获得Voyager公司腺相关病毒载体（AAV）衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳的开发权益，靶向3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点的衣壳的选择权。Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达17亿美元的里程碑付款。据悉，Voyager公司的AAV衣壳发现平台已经发现了一系列具有独特特征的AAV衣壳，它们具有更好穿越血脑屏障的能力，提高在大脑和脊髓中的转染效果。

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3、新锐融资

金唯科生物（Genevector）宣布完成数千万元人民币的Pre-A轮融资。此轮融资由睿景投资、盈科资本、东湖高新、小明投资（Ming Capital）、四川绘素等共同投资，将用于推进公司在研管线的IND申报。据介绍，金唯科生物是一家致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发公司，公司创始人、董事长为魏于全教授，创始人、首席执行官为杨阳研究员。

荃生物宣布已完成由该公司股东勤智资本领投的数亿元C轮融资。荃生物专注于自身免疫性疾病和过敏性疾病领域的抗体药物研发，目前已经建立了包含12个在研产品的管线，包括生物类似药和1类新药，覆盖银屑病、特应性皮炎、强直性脊柱炎、炎症性肠病、系统性红斑狼疮、哮喘等疾病领域。

卡提医学宣布已完成总额超7000万元人民币的A+轮融资，融资由南京呈益投资联合乾道集团、苏州冠亚投资及海汇投资共同完成，融资资金将主要用于推动卡提医学在研产品临床试验申请（IND）。卡提医学专注于实体肿瘤CAR-T细胞治疗产品研发，针对实体肿瘤微环境进行CAR-T架构设计，自主研发出新型DAP-CAR-T实体瘤CAR-T技术平台，能够提升CAR-T细胞肿瘤微环境的适应力，降低临床副反应并且具有良好的持久性。

拓领博泰宣布完成超亿元A轮融资。本轮融资由龙磐投资领投，中关村协同创新基金、中科创星、源慧资本共同出资。据介绍，拓领博泰于2020年创立，基于Toll样受体免疫调控技术，专注于研发自身免疫疾病治疗的创新药物，提供调控人体免疫反应的创新疗法。

Rondo Therapeutics宣布完成6700万美元的A轮融资。本轮融资资金将用于支持该公司临床前管线的持续发展，推进其先导双特异性抗体候选药物进入到1期临床试验。据悉，Rondo公司的目标是针对实体瘤创建一类新的双特异性抗体，能安全地激发免疫系统产生并维持强大的抗肿瘤反应，克服抑制性肿瘤微环境。

由剑桥大学、卡罗林斯卡学院、和哥德堡大学的线粒体生物学专家联合创建的Pretzel Therapeutics公司完成一轮融资，投资方包括ARCH Ventures Partners，GV，以及剑桥大学、卡罗林斯卡学院和哥德堡大学的风投部门。该公司的目标是基于对线粒体生物学机制的深度理解，开发潜在“first-in-class”疗法，逆转线粒体功能失常，治疗目前缺乏治疗选择的疾病。

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