超6亿美元！因赛特携手Syndax开发治疗慢性移植物抗宿主病和其他纤维化疾病的单抗疗法

▎药明康德内容团队编辑

9月27日，Syndax Pharmaceuticals（以下简称“Syndax”）和因赛特（Incyte）联合宣布，双方已达成一项全球合作与独占许可协议，共同开发和商业化Syndax旗下的抗CSF-1R单克隆抗体axatilimab，用于治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）和其他纤维化疾病。根据协议条款，Syndax将获得1.17亿美元的预付款、3500万美元的股权投资以及最多4.5亿美元的潜在监管、开发和商业里程碑付款。

合作条款显示，因赛特将主导axatilimab所有适应症的全球商业活动。Syndax将从美国以外的销售中获得两位数的特许权使用费，并将保留在美国联合推广axatilimab的选择权。两家公司计划在2022年启动更多axatilimab针对cGVHD的临床试验，包括axatilimab与JAK抑制剂联用治疗类固醇难治性cGVHD等；除了cGVHD之外，Syndax计划明年初开始对特发性肺纤维化（IPF）进行axatilimab概念验证的2期临床试验。Syndax将为axatilimab针对IPF适应症的初始开发提供资金，因赛特将可以选择共同资助该适应症的后期开发。

慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是同种异体造血干细胞移植（HSCT）后严重、潜在致命的并发症。接近40%的HSCT移植患者可能患上cGVHD，在美国影响约14,000例患者。Syndax和因赛特正在寻求开发axatilimab作为cGVHD患者以及其他免疫介导疾病的骨干疗法，其中集落刺激因子-1受体（CSF-1R）依赖性单核细胞和巨噬细胞被认为有助于器官纤维化。

特发性肺纤维化（IPF）是一种严重的、生命限制性慢性肺部疾病，以肺组织纤维化和瘢痕形成为特征，诊断后中位生存期为3-5年。IPF患者会出现使人衰弱的症状，包括进行性呼吸短促，尤其是劳累、慢性咳嗽、疲乏、虚弱和胸部不适。新闻稿显示，目前获批的药物可减缓但不会阻止疾病进展，唯一的治愈性疗法是肺移植，这是不到5%患者的选择。估计IPF可能影响7个药品市场（美国、日本、英国、西班牙、德国、意大利和法国）约260,000例患者。

Syndax首席执行官Briggs W. Morrison博士表示，“这种合作伙伴关系可以显著扩大axatilimab在cGVHD的多个治疗线中的应用，以及单核-巨噬细胞系在纤维化疾病过程中发挥重要作用的额外适应症，例如用于特发性肺纤维化。我们很高兴与因赛特团队合作，结合我们的专业知识，努力为患者提供新的治疗选择和迫切需要的干预措施。”因赛特首席执行官Hervé Hoppenot先生表示“我们很高兴能与Syndax合作，也希望能有机会为患有危及生命疾病（如GVHD）的患者带来另一种潜在的治疗方法。”

Axatilimab是一种在研单克隆抗体，最初由优时比（UCB）开发，2016年Syndax与优时比签署全球独占许可协议（exclusive worldwide license）获得该药开发权利。Axatilimab获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗cGVHD和IPF。Axatilimab靶向CSF-1R（一种细胞表面蛋白），被认为可以控制单核细胞和巨噬细胞的存活和功能。在临床前模型中，抑制CSF-1受体号传导可减少介导疾病的巨噬细胞及单核细胞前体的数量，并阻止皮肤和肺部cGVHD的进展。最近，Syndax完成了axatilimab用于cGVHD患者的1/2期临床试验，其中1期临床结果显示，axatilimab在对多种治疗药物无效的cGVHD患者中有良好的耐受性和高应答率。目前它正在进行针对cGVHD患者的全球关键性2期临床试验，预计将在2023年获得顶线数据。

参考资料:

[1] Syndax Pharmaceuticals and Incyte Announce Global Collaboration to Develop and Commercialize Axatilimab for Chronic Graft-Versus-Host Disease and Other Fibrotic Diseases. Retrieved 2021-09-27, from 

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