2020，国家药监局1号件来了；中国高钾血症新药！ 阿斯利康利倍卓？(环硅酸钠锆)获批丨贝壳日报

大公司

Keytruda今日获FDA批准

治疗特定高危膀胱癌患者

药明康德今日，美国FDA宣布，批准默沙东（MSD）公司开发的重磅PD-1抑制剂Keytruda，治疗特定高风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。这些患者携带位癌（CIS），对卡介苗（BCG）疗法没有响应，不愿或不能接受膀胱切除术。默沙东公司的新闻稿指出，这是获批治疗这类患者的首款PD-1抑制剂。

Keytruda是默沙东公司开发的重磅PD-1抑制剂。它已经获批治疗20多项适应症，其中包括治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。将Keytruda的应用范围扩展到早期癌症患者是默沙东的重要研发策略之一。Keytruda治疗NMIBC也是这一策略的体现。Keytruda治疗NMIBC的监管申请也获得了FDA的优先审评资格。

中国高钾血症新药！

阿斯利康利倍卓®(环硅酸钠锆)获批

赛柏蓝阿斯利康近日宣布，其新型口服降钾药物利倍卓®（Lokelma®，通用名环硅酸锆钠散）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗成人高钾血症。高钾血症药物治疗领域经历了近60年的空白期，作为中国首个上市的创新型药物，环硅酸锆钠散的获批标志着高钾血症治疗在中国迎来新时代。

此次获批是基于全球临床试验结果和一项中国药效学研究。研究数据显示环硅酸锆钠散服药1小时后即开始起效，达到正常血钾水平的中位时间是2.2小时，48小时内98％的患者达到正常血钾水平。近九成患者治疗1年维持血清钾

人工智能设计个体化癌症疫苗

已进入临床试验阶段

药明康德日前，Transgene公司联合NEC Corporation宣布，基于个体化免疫治疗平台myvac™设计的免疫疗法TG4050进入1期临床试验阶段。TG4050是一种基于病毒的治疗性疫苗，它表达利用NEC公司的AI算法选择的肿瘤新抗。

TG4050将在两项临床试验中，分别用于治疗接受手术和一线化疗后的卵巢癌患者，以及经手术及辅助治疗后的头颈癌患者，评估TG4050的安全性和免疫性，并为与其他疗法构成组合疗法做铺垫。

Transgene公司的个体化免疫治疗平台——myvac™技术，旨在利用患者自身的癌症特异性基因突变来刺激患者的免疫系统，从而识别并消灭肿瘤。他们利用在病毒载体方面的专业知识，将选定的新抗序列整合到病毒载体的基因组中，并启动了个体化肿瘤疫苗TG4050的临床开发。

新政策

2020，国家药监局1号件来了

赛柏蓝1月7日，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导则（试行）的通告(2020年第1号)》。

 国家药监局在通告中表示，为进一步指导和规范真实世界证据用于支持药物研发和审评的有关工作，保障药物研发工作质量和效率，国家药品监督管理局组织制定了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导则（试行）》，现予发布。 

指导则的起草说明提到，2015年44号等均鼓励研究和创制新药，随着药物研发的快速发展，新药加速上市，同时对药物研发工作的质量和效率提出了更高的要求。 随机对照临床试验（RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的金标准，但其研究结论外推于临床实际应用时可能会面临挑战，或者存在传统的药物临床试验可能难以实施或需高昂的时间成本等问题。 

新技术

推翻常规认知！

并非所有加工肉类都会致癌！

生物谷近日，一项刊登在国际杂志Nutrients上的研究报告中，来自贝尔法斯特女王大学通过研究在发现用亚硝酸盐处理的加工肉类和未用亚硝酸盐处理的加工肉之间存在明显差异后，对WHO将加工肉类分为致癌物质的建议提出了一定质疑。

研究者Brian Green等人分析了现有的章，这些章阐明了加工肉类和肠癌、结肠癌之间的关联，研究者发现，并不是所有的加工肉类都存在相同的致癌风险，他们首先对分析加工肉类摄入与癌症风险的研究进行了分析，大约一半的研究都证明加工肉类与结直肠癌患病风险有关，这就解释了近年来媒体上出现的相互矛盾的说法。

后期研究人员还需要进行大量研究来证明加工肉类和癌症风险之间的关联，基于目前的研究结果，研究人员认为，后期他们需要对迄今为止的亚硝酸盐相关证据进行彻底的审，而且他们也指出，法兰克福香肠等含有亚硝酸盐的加工肉类与机体患结直肠癌风险之间存在紧密的关联，后期研究人员计划进行一项临床前研究来深入探讨含有含有亚硝酸盐的肉类对患结直肠癌风险的影响。

中国专家率先发现

黄连素有助预防结直肠癌切除后复发

中国新闻网记者9日获悉，上海交通大学医学院附属仁济医院消化科房静远团队牵头研究结果证实中国传统的中药黄连的提取物小檗碱(BBR,黄连素)，具有一定的预防结直肠癌前疾病腺瘤肠镜下切除后复发的作用。

该研究为腺瘤切除术后的化学预防提供了新的选择。据悉，结直肠癌是全球最常见的恶性肿瘤之一，其发病率有增长趋势。约90%以上的结直肠癌来源于结直肠腺瘤。在超过50岁人群中，腺瘤患病率约30到40%，肠镜下切除之可预防结直肠癌。房静远表示，但切除后1年腺瘤复发(再发)率30%以上、3年复发率50%左右。

据了解，国际上，相关学者和医生们一直在研究和开发化学预防其复发的药物和方法，所发现的药物多因为副作用或价格昂贵而难以普及应用。因此，结直肠癌预防成为公共卫生领域非常重要难题。

科学家鉴别出引发儿童肾脏癌症的

新型机制

生物谷近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自洛克菲勒大学的科学家们通过研究发现了基因调节过程中的一个问题，其或会促进正常细胞恶变，并产生维尔姆斯瘤（Wilms&39; tumor，一种最常见的儿童肾癌），相关研究结果或能帮助开发新型疗法。

本研究结果也引发了研究者关于其它类型癌症的问题，研究者发现，相关的阅读蛋白或能通过获得一种新的特性并变得活跃来引发问题。研究者Liling Wan说道，我们此前并未观察到过这种机制，如今我们提出了一个问题，即这种类型的分子机制是否也被其它类型的癌症劫持了？多年前，研究人员发现，名为ENL的阅读蛋白会通过激活促癌基因来参与儿童白血病的发病过程中，如今研究者转向对维尔姆斯瘤的研究，他们发现，某些维尔姆斯瘤患者也会携带编码ENL的基因的突变。

如今研究者阐明了这种癌症中此前未知的一种机制，研究人员想知道这是否能够让癌细胞回归正常状态，比如利用药物来干扰ENL结合基因组并形成聚集物的能力。到目前为止，研究人员有证据表明，在任何过程进行干预或许就能稳定基因表达水平，并让细胞正常发育。