113个大品种带量采购 不降价就纳入重监控；“走出”抑郁阴影！ NMDA受体靶向新药达到...

大公司

首款血友病基因疗法

在美国递交上市申请

药明康德BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今年11月，BioMarin刚刚向欧洲药品管理局（EMA）递交valoctocogene roxaparvovec的上市许可申请（MAA）。

这一申请是基于正在进行的3期临床试验的中期数据分析，以及1/2期临床试验的最新3年疗效数据。在国际血栓和止血学会2019年会（ISTH2019）上公布的最新数据显示，在1/2期临床试验中接受一次剂量为6e13 vg/kg的基因疗法治疗的患者，在接受治疗后第三年，年出血率（ABR）和使用因子VIII的需求继续得到控制。在接受治疗的3年过程中，ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要预防性因子VIII注射。

卫材双效食欲素受体拮抗剂

Dayvigo（lemborexant）获美国FDA批准！

生物谷日本药企卫材（Eisai）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Dayvigo（lemborexant），该药是卫材内部发现和开发的一款食欲素受体拮抗剂，被用于治疗成人失眠症，这是一种睡眠觉醒障碍，特征为入睡和/或维持睡眠存在困难。根据美国管制(特殊)药品监督管理局（DEA）的计划，Dayvigo将以5mg和10mg片剂预计在未来3个月内上市。

卫材神经业务组觉醒障碍全球负责人Tushar Patel表示“由于疗效和安全性问题，失眠症治疗方面仍然存在着显著未满足的医疗需求。Dayvigo是一种既能解决入眠问题又能解决睡眠维持问题的产品，该药的作用机制，不会损害早晨的姿势稳定性和认知能力。”

“走出”抑郁阴影！

NMDA受体靶向新药达到3期主要终

药明康德Axsome Therapeutics公司宣布，其口服创新NMDA受体拮抗剂AXS-05，在治疗抑郁症（MDD）患者的3期试验GEMINI中，使患者的抑郁症症状得到了快速且持久的显著改善，达到试验的主要终。基于该试验的积极结果，Axsome计划在2020年下半年递交AXS-05的新药申请（NDA）。新闻稿指出，AXS-05有潜力成为治疗抑郁症的首款，也是唯一一款具有多重作用机制的口服NMDA受体拮抗剂。

AXS-05由右美沙芬（dextromethorphan）和安非他酮（bupropion）构成，并且使用了Axsome公司的代谢抑制技术。右美沙芬是一种非竞争性NMDA受体拮抗剂，它同时也是sigma-1受体激动剂、烟碱型乙酰胆碱受体拮抗剂，和5-羟色胺和去甲肾上腺素转运蛋白的抑制剂。安非他酮能够提高右美沙芬的生物利用度，同时也是去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，和烟碱型乙酰胆碱受体拮抗剂。此前，AXS-05已获得美国FDA授予治疗MDD的突破性疗法认定，以及治疗“抵抗性抑郁症”和阿尔茨海默病患者的躁动（agitation）的快速通道资格。

新政策

安徽出狠招，113个大品种带量采购

不降价就纳入重监控

健识局安徽省医保局发布通知，公布该省18家省属医疗机构带量采购谈判议价试实施方案。

此次安徽省带量采购涉及66 种抗生素类药品和47 种抗癌药，共计113品种，都是采购金额高的大品种。

谈判成功药品有望获得该品种在安徽省60%至70%的市场份额。关于剩余用量，根据方案，医疗机构仍可在省药采平台上采购其他价格适宜的挂网药品。

作为医改“先锋”安徽省可谓出手就是狠招。在上述方案中就有诸如谈判议价失败或不参与谈判议价药品将被重监控，坚持“两票制”鼓励“一票制”等。都是令企业头疼不已的杀招。而其中关于医院可以按照医保支付标准出售中标药品的规定，更是吹响了新一轮大降价的号角。医保支付标准是医保支付部分和个人自负部分的总和。医院按照医保支付标准销售药品，就意味着可以赚取差额。

尽管有恢复药品加成之嫌疑，但是其背后是医保支付杠杆发力。分析人士认为，此举将最大限度激发医疗机构使用中标药，倒逼未中标药品降价的积极性。在医疗机构是议价主体的前提下，相关药品将迎来空前的降价压力。

事实上，安徽此次带量采购是抗癌药省级集中采购谈判议价政策“17+13+X”的第三步骤，也就是动态开展的“X”。这也意味着，按照上述规则，未来将有更多药品面临降价风暴，未中标药品还面临市场、价格的双重利空。

新技术

新研究详细揭示染色体在细胞分裂后

的自我重新组装机制

生物谷在一项新的研究中，美国费城儿童医院儿科血液学主任Gerd A. Blobel博士及其同事们发现了一种基本生物学过程---细胞核及其染色体物质在细胞分裂后如何自我重新组装---的关键机制和结构细节。这些新的发现为人类健康和疾病提供了重要的新见解。

这项新的研究检测到染色质中结构的形成转录活性区室和转录沉默区室的出现和扩展；在基因组调节区域之间建立联系；有助于塑造基因组的结构蛋白CTCF和黏连蛋白（cohesin）的变化。Blobel说“我们的发现描述了染色体在有丝分裂后自我重建的动态层次框架。”
除了描述细胞生物学中的关键过程外，这项新的研究还深入研究了Blobel所说的“染色质结构和基因转录之间的复杂相互作用”。转录，即DNA中编码的息转移到RNA中，在有丝分裂期间暂时停止，但在有丝分裂之后会在子细胞中重新激活。由于破坏正常基因组结构或转录的基因突变可以在疾病中发挥关键作用，因此更好地了解染色质结构具有潜在的临床重要性。

抑制大脑炎症的药物或可逆转痴呆

中国生物技术网近日，发表在《Science Translational Medicine》上的两篇背靠背研究中，来自美国加州大学伯克利分校和以色列本古里安大学的科学家团队表明，抑制大脑炎症的药物可以减缓甚至逆转随年龄增长而出现的认知能力下降。服用这种药物的老年小鼠大脑炎症迹象更少，学习新任务的能力更强，几乎与年龄只有其一半的小鼠一样熟练。

该研究通讯作者、加州大学伯克利分校综合生物学教授Daniela Kaufer说“我们倾向于用待神经退化的方式来待衰老的大脑，衰老涉及到大脑功能丧失和细胞死亡。但我们的新数据却从另外一个角度说明衰老大脑为何功能退化是由炎症‘雾化’的。当消除炎症‘雾’时，衰老大脑在几天之内就会变得像年轻大脑一样。就大脑中存在的可塑性能力而言，这是一个非常乐观的发现。我们可以逆转大脑老化。”

一种廉价降压药

或可以减少酒精对大脑的伤害

中国生物技术网 该研究通讯作者、QUT神经科学家Selena Bartlett教授说“这是一种价格低廉的药，在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚已经可以买到。它是一种β受体阻滞剂，用于治疗高血压、心绞痛和心律失常。”研究团队已经研究该药物多年，并且已经在动物模型中证明，对长期饮酒者来说，它可以减少酒精的摄入量。在这项新研究中，该团队分析了这种药物对其他酒精相关问题——焦虑和神经发生（人类大脑形成新神经元的能力）的影响。

Bartlett教授解释说:“我们发现，吲哚洛尔能减少小鼠与酒精相关的焦虑行为，还能减轻饮酒对新生未成熟脑细胞的损害。下一步将用吲哚洛尔进行临床试验，我们已经开始与一名医学专家讨论如何推进这一过程。”