上海医药CDK4/6抑制剂获FDA孤儿药资格

3月29日，上海医药发布公告称，其自主研发的SPH4336用于脂肪肉瘤适应症获得美国FDA授予孤儿药资格。公开资料显示，这是一款CDK4/6抑制剂，正在中国开展针对晚期实体瘤的1期临床试验，以及在美国开展针对局部晚期或转移性脂肪肉瘤的2期临床试验。

脂肪肉瘤（LPS）是软组织肉瘤中常见的组织学类型，约占软组织肉瘤的20%。手术切除是当前脂肪肉瘤治疗的主要手段，可用的靶向治疗及免疫治疗的药物及疗效均非常有限。晚期脂肪肉瘤患者往往预后差、复发率高。因此，全面了解脂肪肉瘤的病理特点，探索并开发新型、有效的针对脂肪肉瘤的治疗方案，是亟待解决的临床问题。

SPH4336是一种新型高选择性口服抑制剂，具有广谱的抗肿瘤作用。该产品对CDK4/6靶点具有较高的选择性，同时具有广谱抗Rb阳性肿瘤活性。在临床病人来源的脂肪肉瘤PDX的裸小鼠皮下移植瘤模型上，SPH4336显示出较好的抗肿瘤作用。在中国开展的针对晚期实体瘤的1期临床试验数据显示，该产品具有良好的药效、较高的安全性和优良的药代动力学性质，即将进入中国1b/2a期脂肪肉瘤临床研发。

今年3月，上海医药与康方生物旗下康方药业签订新药联用开发合作协议，共同推进CDK4/6抑制剂SPH4336片联合PD-1/CTLA-4双特异性抗体新药开坦尼（卡度尼利单抗注射液），针对高分化脂肪肉瘤（WDLS）/去分化脂肪肉瘤（DDLS）等肿瘤适应症。

上海医药在公告中表示，本次SPH4336获得FDA孤儿药资格，能够加快推进临床试验及上市注册的进度。

参考资料

[1]上海医药集团股份有限公司关于SPH4336获得美国FDA孤儿药资格认定的公告. Retrieved Mar 29 2023 from

[2]上海医药集团股份有限公司关于与康方药业签订新药联用开发合作协议的公告 Retrieved Mar 8， 2023, from

内容团队报道

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