符合附条件批准！五款新药拟纳入优先审评 ，来自和黄医药、恒瑞医药、基石药业、君实生物、百济神州

▎药明康德内容团队报道

根据中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站最新息公示，有五款创新药的上市申请被纳入拟优先审评品种名单，分别为和黄医药的MET抑制剂沃利替尼、恒瑞医药的TPO-R激动剂海曲泊帕乙醇胺、基石药业的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂阿泊替尼、君实生物的PD-1抗体特瑞普利单抗、以及百济神州的PARP抑制剂帕米帕利胶囊。

值得一提的是，这五款药纳入拟优先审评的理由均为“符合附条件批准的药品”。除了海曲泊帕乙醇胺外，其它四款药均为抗癌药。其中，百济神州的帕米帕利胶囊是刚提交上市申请即拟纳入优先审评。

1、沃利替尼片

药物作用机制/靶MET抑制剂

公司和黄医药

沃利替尼是和黄医药开发的一种强效且高选择性的口服小分子MET抑制剂，MET是一种在许多类型实体瘤中表现出功能异常的受体酪氨酸激酶。今年五月，和黄医药向NMPA提交了沃利替尼的新药上市申请，用于治疗间充质上皮转化因子（MET）外显子14跳变的非小细胞肺癌（NSCLC），这也是沃利替尼在全球范围内递交的首个新药上市申请。

根据和黄医药早前发布的新闻稿，本次在中国提交的新药上市申请是基于一项开放标签的2期注册研究数据支持，该研究旨在评估沃利替尼治疗MET外显子14跳变的肺肉瘤样癌（PSC）及其他类型非小细胞肺癌患者的疗效和安全性，由上海交通大学附属胸科医院肿瘤科陆舜教授牵头。

在今年的美国临床肿瘤学会（ASCO）上，陆舜教授发表了该研究70名患者的更新分析数据。研究显示，沃利替尼具有较好的临床疗效以及可接受的安全性特征独立委员会(IRC)评估的客观缓解率（ORR）为49.2%；疗效可评估患者中观察到的疾病控制率（DCR）为93.4%；中位缓解持续时间（DoR）为9.6个月。

2、海曲泊帕乙醇胺片

药物作用机制/靶TPO-R激动剂

公司恒瑞医药

海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药自主研发的一种口服吸收的小分子非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂，具备高效、低毒的特，拟用于治疗对糖皮质激素类药物、免疫球蛋白或脾切除疗效欠佳的慢性发免疫性血小板减少症（ITP）。ITP是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，常见的症状包括过度淤青、出血和疲劳。患有慢性ITP的人要面临严重出血事件的风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。TPO-R激动剂是这类患者的一种新型治疗选择。

根据药物临床试验登记与息公示平台，恒瑞医药已经登记开展了13项关于海曲泊帕乙醇胺片的临床研究，其中针对恶性肿瘤化疗所致血小板减少症、发免疫性血小板减少症等适应症的研究均已进入3期临床阶段。目前，恒瑞医药已向NMPA提交了五项海曲泊帕乙醇胺片的上市申请，本次纳入拟优先审评的是CXHS2000014、CXHS2000015两个受理号。

3、阿泊替尼片(avapritinib)

药物作用机制/靶KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂

公司基石药业

Avapritinib是Blueprint Medicines开发的一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年初，avapritinib获得美国FDA批准，是目前首个且唯一一个在美国上市的胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物。根据Blueprint Medicines近日在《柳叶刀肿瘤学》（The Lancet Oncology）上发表的数据avapritinib用于PDGFRA D842V突变型晚期胃肠间质瘤（GIST）患者，24个月的总生存（OS）率达到81%，且耐受性良好。

今年四月，基石药业向NMPA提交了avapritinib的新药上市申请，覆盖两个适应症①用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及②四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。值得一提的是，这也是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请。

4、特瑞普利单抗注射液

药物作用机制/靶PD-1抑制剂

公司君实生物

特瑞普利单抗是君实生物自主研发的PD-1单抗，已于2018年底在中国获批上市，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤，是君实生物首个商业化的产品。今年上半年，君实生物分别向NMPA提交了特瑞普利单抗的两个新适应症上市申请一个是治疗既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者；另一个是治疗既往接受过治疗的局部进展或转移性尿路上皮癌患者。

根据君实生物早前发布的新闻稿，鼻咽癌适应症的上市申请是基于一项多中心、开放标签、2期关键注册临床研究（POLARIS-02）。研究显示，依据实体瘤疗效评价标准，由独立评审委员会（IRC）评估的肿瘤客观缓解率（ORR）已达到研究主要终，且安全性数据与特瑞普利单抗过往报道相似。

尿路上皮癌适应症的申请是基于一项开放性、单臂、多中心、2期关键注册临床研究（POLARIS-03）。根据在今年2月的美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）上公布的临床入组结束后的分析数据，至数据截止日在符合评估条件的148例患者中，总体客观缓解率（ORR）为25.7%，PD-L1阳性患者（46例，31.1%）ORR达到41.3%，安全性数据与特瑞普利单抗过往报道基本一致。

5、帕米帕利胶囊

药物作用机制/靶PARP1和PARP2抑制剂

公司百济神州

帕米帕利是百济神州科学家在北京研发中心自主研发的一款在研PARP1和PARP2抑制剂。临床前模型显示，该药物具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。据悉，帕米帕利目前正作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤进行全球临床开发。迄今为止，已有1200多例患者入组帕米帕利临床试验。

根据百济神州新闻稿，帕米帕利本次申请的适应症为用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系BRCA突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或发性腹膜癌患者。值得一提的是，这是继PD-1抗体替雷利珠单抗和BTK抑制剂泽布替尼之后，百济神州在中国申请上市的第三款自主研发的抗癌新药。

据介绍，此项上市申请是基于一项帕米帕利用于治疗晚期卵巢癌、输卵管癌、发性腹膜癌或晚期三阴乳腺癌患者的1/2临床试验的结果。该试验的关键性2期部分在中国入组了113例既往接受过至少两项标准化疗、携有BRCA1/2突变的高级别上皮性卵巢癌（包括输卵管癌或发性腹膜癌）或高级别子宫内膜上皮样癌患者。试验结果将在未来一场医学会议上公布。

祝贺这五款创新药在中国的上市申请拟纳入优先审评，希望它们早日获批，造福患者！

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参考资料

[1]中国国家药监局及药品审评中心官网. Retrieved Jul 20，2020, from

[2] 和黄医药宣布沃利替尼用于治疗MET外显子14跳变非小细胞肺癌的中国新药上市申请已获受理.Retrieved  May 29， 2020, from

[3]君实生物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌患者的新适应症上市申请获受理. Retrieved April 30, 2020, from

[4]君实生物特瑞普利单抗用于治疗尿路上皮癌患者的上市申请获受理, Retrieved May 7, 2020, from

[5]百济神州官网. Retrieved July 17，2020, from

[6]中国国家药品监督管理局受理同类首创胃肠道间质瘤精准靶向药avapritinib的两个适应症上市申请！Retrieved April 23，2020, from

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