创新药眼科研究眼科疗法超长效时代

研报摘要

年龄相关性黄斑变性（Age-Related Macular Degeneration，AMD）是视网膜中 心的黄斑区域发生进展性病变，可导致患者视物变形、中心视力下降甚至丧失。 据《柳叶刀》预测，2020 年全球 AMD 患者规模约 1.9 亿例。《中国年龄相关 性黄斑变性临床诊疗指南（2023 年）》指出，2015 年国内约有 2665 万例 AMD 患者。AMD 是老年人群低视力乃至失明的主要原因，2020 年，全球 50 岁及 以上人群因 AMD 致盲人数约为 180 万，导致中度及重度视力损伤的人数约为 620 万。患者规模庞大，疾病负担沉重。

自雷珠单抗上市以来，靶向 VEGF 的药物实现了对 AMD 患者 BCVA 评分的 改善，取得积极的疗效，市场规模已近 140 亿美元。然而单靶点抗 VEGF 药物 半衰期短，为达到治疗目的或维持视力需多次进行玻璃体腔注射，每 1-2 个月 就需要进行复查和注射。患者依从性差，真实世界疗效不佳，存在巨大的未满 足临床需求。随后上市的 VEGF/Ang2 双抗法瑞西单抗及高剂量阿柏西普延长 了给药间隔，能够以每 16 周一次的频次给药，患者每年最少仅需注射 3 次， 显著降低了患者治疗负担。凭借这项重要优势，法瑞西单抗上市次年销售额就 达到了 26 亿美元。

利用新型递送系统，抗 VEGF 药物的给药频次有望进一步降低，其中通过长效 缓释植入物递送小分子 VEGFR 抑制剂已成为重要的研发方向之一。EYP-1901 和 AXPAXLI 在与阿柏西普头对头的临床研究中达到了疗效的非劣性终点，同 时将给药间隔进一步延长至 6 个月以上。接受治疗的患者抗 VEGF 疗法年化 注射频次降低 89%，60-65%的患者在 6-12 个月内无需进行挽救注射。其中进 度最快的 AXPAXLI 已启动第一项临床 III 期研究，EYP-1901 也将于 2024 年 底启动临床 III 期研究。国内贝达药业通将伏罗尼布授权给 Eyepoint 公司作为 EYP-1901 的活性成分，同时引进 EYP-1901 国内权益，已启动多项临床研究。

基因疗法通过病毒载体将编码抗 VEGF 药物的基因片段递送至眼球，使视网 膜上皮细胞获得表达抗 VEGF 药物的能力，有望达到更长久的治疗效果。RGX- 314 头对头雷珠单抗、4D-150 头对头阿柏西普均取得非劣效结果，将抗 VEGF 疗法年化注射频次降低 80%以上，50%以上的患者在单次注射后无需进行挽救 注射。基因疗法初步展现出单次注射、长期治愈的潜力，有望颠覆眼科治疗领域。当前进度最快的基因疗法 ABBV-RGX-314 已进入临床 III 期阶段，预计将 于 2025 年末至 2026 年上半年递交上市申请，4D-150 将于 2025 年第一季度启 动临床 III 期研究。国内康弘药业的两项眼科基因疗法在中美两地获批临床， 正在推进临床研究。

投资逻辑

年龄相关性黄斑变性是老年人群低视力乃至失明的主要原因，患者规模庞大， 疾病负担沉重。靶向 VEGF 的药物临床疗效积极，市场规模已近 140 亿美元。 然而患者每 1-2 个月就需要进行复查和注射，依从性差，真实世界疗效不佳， 存在巨大未满足的临床需求。 VEGF/Ang2 双抗法瑞西单抗及高剂量阿柏西普延长了给药间隔，患者每年最 少仅需注射 3 次。凭借这项重要优势，法瑞西单抗上市次年销售额就达到了 26 亿美元。 小分子缓释植入物将治疗间隔延长至 6 个月以上，基因治疗单次注射后显著 降低抗 VEGF 药物注射频次，并且达到与需要频繁注射的传统抗 VEGF 药物 非劣的疗效，有望颠覆眼科治疗领域，市场潜力巨大。 随着小分子缓释植入物及基因治疗等长效疗法自 2027-2028 年逐渐上市，眼 科疗法超长效时代即将来临。建议关注临床进度领先的公司Eyepoint/贝达 药业、康弘药业、Regenxbio、Ocular Therapeutix、4D Molecular Therapeutics、 Adverum 等。

投资建议随着小分子缓释植入物及基因治疗等长效疗法自 2027-2028 年逐渐 上市，眼科疗法超长效时代即将来临。建议关注临床进度领先的公司Eyepoint/ 贝达药业、康弘药业、Regenxbio、Ocular Therapeutix、4D Molecular Therapeutics、 Adverum 等。

此为报告精编节选，报告PDF原文

《医药生物-创新药系列研究眼科疗法超长效时代即将来临-华创证券[刘浩,张艺君]-20240508【34页】》

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