和元生物研究报告注细胞与基因治疗领域综合服务商

（报告出品方财通证券）

1. 公司简介深耕细胞与基因治疗领域多年的 CDMO 领先企业

1.1.公司简介

和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为基因治疗的基础 研究，提供基因治疗载体研制、基因功能研究等 CRO 服务；以及为基因药物 的研发，提供 IND-CMC 药学研究、临床样品 GMP 生产等 CDMO 服务。

公司以“基因药·中国造”为使命，围绕病毒载体研发和大规模生产工艺开发， 打造了核心技术集群，建立了适用于多种基因药物的大规模、高灵活性 GMP 生产体系。通过提供①质粒、腺相关病毒、慢病毒等载体产品；②溶瘤疱疹 病毒、溶瘤痘病毒等多种溶瘤病毒产品；③CAR-T 等细胞治疗产品的技术研 究、工艺开发和 GMP 生产服务，公司致力于加快基因治疗的基础研究、药物 发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗产业整体发展，实现“让 基因治疗造福人类”的公司愿景。

公司拥有包括分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、 SPF 级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞治疗工艺开发平台、质控技 术研究平台在内的全面的技术平台，为公司从事多元化的 CRO、CDMO 服务 提供了重要的技术研发支撑。

公司自成立起即深耕基因治疗领域，发展大体经历了 3 个阶段

第一阶段，2013 年-2015 年，基因治疗 CRO 业务为主。公司以基因治疗 CRO 业务为主，通过提供毒载体的改造和发现、病毒载体包装、基因功能研究 等，服务于高校、医院等机构开展疾病机理、基因功能修饰等基础性、先导性 研究工作。此阶段，公司打造并完善基因治疗早期研发所需的基础技术平台， 同时逐步加大对基因功能研究、载体大规模生产技术的探索，为拓展基因治疗 CDMO 业务进行铺垫。

第二阶段，2016 年-2019 年，基因治疗 CDMO 业务准备期，迅速完成了技 术、GMP 平台、人员及市场拓展的准备。2016 年以后，全球基因治疗产业加 快发展，公司积极打造 CDMO 工艺团队和建设 GMP 产能，重点建成了基因治疗载体工艺开发技术平台、质控研究技术平台等技术平台；于2018年启动公司 首个新药临床申报 CDMO 服务项目，于 2019 年建成基于“一次性技术”的高 灵活性 GMP 平台和完善的质量管理体系，同时启动首个中、美 IND 双报 CDMO 项目。

第三阶段，2020 年-至今，基因治疗 CDMO 业务成长期。2020 年以后，国内 基因治疗产业开始快速发展，带动 CDMO 服务市场需求持续上升。公司继续深 化已有平台技术，加强新技术、新工艺和新方法在基因治疗载体在生产工艺和 质量检测方面的应用开发，进一步加强和完善 GMP 质量管理体系以及项目管 理体系，提升 CDMO 项目交付能力。同时打造细胞治疗工艺技术平台，为客户 提供多样化高质量服务。目前已为超过 90 个 Pre-IND 及临床 I&II 期项目提供 服务。2020 年 5 月，公司帮助客户的溶瘤病毒项目成功获得美国临床试验批件， 并提供样品用于客户在中国、美国、澳大利亚的临床试验研究，达成了 CDMO 业务的重要里程碑。

1.2.公司股权结构与管理层

目前，公司已形成了完善合理的股权结构，为公司保持领先优势提供了坚实的 制度保障。截止 2021 年 12 月 31 日，公司控股股东、机构股东、核心团队股 东、其他股东分别持有公司发行前股本总额的 24.03%、53.00%、10.09%、 12.88%。其中，潘讴东先生为控股股东，同时也是公司的实际控制人；机构股东主要是 VC/PE 投资人。核心团队股东包括王富杰等 5 人及上海讴立（贾国 栋、徐鲁媛分别持股25.56%）、上海讴创（贾国栋、徐鲁媛分别持股 50%）两 个持股平台，均为控股股东一致行动人。

公司已建立了一支强大的技术与管理团队，人才储备雄厚。

1.3.业务持续高速增长

近年来，得益于细胞与基因治疗行业蓬勃发展，公司业绩快速增长。2018-2020 年公司营收分别为 0.44/0.63/1.43 亿元，2018-2020 年营收 CAGR 为 79.70%；2018~2020 年公司归母净利润分别为-0.32/-0.37/0.94 亿元。

具体来看，由于公司病毒载体业务涉及 CRO 与 CDMO 两方面业务，且近年来 快速增长。从产品的结构来看，2018-2021 年上半年，基因治疗 CRO 和 CDMO 营收占比之和一直维持在 95%以上。主要得益于 2013-2019 年，公司大量服务 CRO 客户，随着客户项目推进 IND 和 I/II 期临床，CDMO 需求快 速增加。但是，由于行业发展仍处在发展早期，国内进入临床阶段的客户仍相 对较少，公司收入仍主要是 IND-CMC 项目。

目前公司在手订单情况良好，根据招股书披露截止 2021 年 8 月 20 日公司在手 订单约 3.13 亿，项目数量 42 个（溶瘤病毒 22 个，AAV 基因治疗 6 个，细胞 治疗 14 个），也为 2022 年收入端维持高增长提供支撑。（报告来源未来智库）

2. 基因治疗领域 CRO 和 CDMO 业务方兴未艾

2.1.基因治疗监管发展历程

美国在基因治疗领域具有相对严谨和完善的监管体系，已形成由法律法规、管 理制度与药物指南组成的三层法规监管框架。其监管发展历史整体上分为自由 发展阶段、调整阶段、规范化发展阶段。

自由发展阶段（1991-1999）1991 年，FDA 发布了其在基因治疗领域的第 一份指导意见，由此掀起了基因治疗的热潮。

调整阶段（1999）1999 年，一位患者在基因治疗的安全性临床研究中因为免 疫过激反应而死亡，引发了公众对于基因治疗安全性的广泛讨论。基因治疗行 业的发展一度面临较大的任危机。

规范化发展阶段（1999-至今）FDA 陆续公布了多项针对基因治疗的监管办 法，以加强对受试者的保护，同时，建立 ClinicalTrials.gov 网站追踪各领域的 临床试验情况，基因治疗发展随之步入正轨。2018 年，FDA 声明将减少不必 要的双重监察，逐步简化监管程序。

目前，FDA 已颁布多项主要针对特定疾病领域基因治疗的政策，涉及神经退行 性疾病、血友病、罕见病等，为各类基因治疗产品的设计、试验、分析、临床 评估、用药随访，以及各国开展的基因治疗研究及临床试验提供了重要指导意 见。

2.2. 中国基因治疗行业政策

2016 年以来，国家和各级政府持续出台产业鼓励政策，支持基因治疗 CDMO 及基因治疗整体产业的发展。

2.3. 细胞与基因治疗行业蓬勃发展

2015 年以来，全球基因治疗行业加快发展，行业融资不断升温，风险投资、私募投资、IPO 十分活跃。特别在 2017 年以后，随着腺相关病毒药物 Luxturna 和 2 款 CAR-T 药物 Kymriah 和 Yescarta 的上市，基因治疗行业迅猛发展， 行业融资总额从 2017 年的约 75 亿美元大幅增长至 2020 年的 199 亿美元。

同时，基因治疗领域并购规模快速扩大，于2019年爆发增长至1,562亿美元。 并购活跃度的显著提高，反映了行业加快的整合趋势和强劲的发展态势。

同时，基因治疗药物全球商业化进程持续加快。截至 2021 年 8 月，美国 FDA 已批准的在售基因治疗药物有 8 个，其中 5 个 CAR-T，2 个病毒载体疗法，1 个溶瘤病毒疗法；欧洲药品管理局已批准的在售基因治疗药物有 11 个，其中 3 个是 CAR-T 疗法。

在技术、资本和政策的驱动下，全球基因治疗行业快速升温，大量基因治疗药 物研发进入临床阶段，并自 2015 年起呈现爆发式增长。根据 ASGCT（American Society of Gene+Cell Therapy）的数据，截至 2020 年底，全 球累计在研基因治疗临床试验超过 1,300 项。

细胞与基因治疗产品壁垒高，CDMO 企业可帮助企业降本增效。基因治疗药物 研发和生产难度大、周期长、成本高，新药企业自行独立研发药物将面临极高 的技术、工艺壁垒和较高的资金壁垒；且相比传统药物，基因治疗技术新、门 槛高，药物工艺的开发更加复杂和个性化，同时对于技术平台、GMP 生产平台 要求标准较高。基因治疗新药企业普遍较为初创，在药物工艺的探索和优化上 缺乏足够经验。随着医药行业分工日益精细化和专业化，领先的 CDMO 公司基 于大量的工艺开发和 GMP 生产经验，能够显著降低新药研发企业的成本。（报告来源未来智库）

3. 和元生物具有完善的业务能力和技术平台

公司具有两大核心技术集群1、基因治疗载体开发技术；2、基因治疗载体生 产工艺及质控技术。

公司两大核心技术集群，从基因治疗载体的基础底层技术和产业化技术层面， 着重于解决基因治疗载体开发、工艺、大规模生产等方面的瓶颈。

同时公司具备先进的 GMP 生产平台和完善的质量控制体系，可与研发优势有 效协同，完成多种基因药物定制化开发，交付国际多中心临床试验样品，技术 先进性显著。公司拥有近 1000 平方米的基因治疗产品中试平台，近 7000 平方 米的基因治疗产品 GMP 生产平台，包括质粒生产线 1 条、病毒载体生产线 3条、CAR-T 细胞生产线 2 条、建库生产线 3 条、灌装线 1 条，GMP 产能规模 已达国外同类企业水平。

公司在国内同类公司中排名前列，与国际领先公司的差距已较小。公司核心技 术在主要指标上整体与无锡生基医药持平，领先于金斯瑞生物科技、博腾生物 等其他国内优秀的同行业公司；在部分指标上和项目执行经验方面已达到或较 为接近 Lonza、Oxford BioMedica、Catalent 等国际领先基因治疗 CDMO 公 司；此外，公司基于自身的探索研究和工艺创新优化，针对性地突破了以基因 治疗载体为核心的行业技术瓶颈，能够完成交付符合 FDA、NMPA 等标准的国 际多中心临床样品，技术先进性显著。

4. 盈利预测与投资分析

4.1.盈利预测假设与业务拆分

根据公司业务，我们将业绩划分为 3 大业务板块，包括基因治疗 CRO、基 因治疗 CDMO 和生物制剂、试剂及其他

1）基因治疗 CDMO基因治疗 CDMO 作为公司未来重点发力的业务板块，随着客户项目管线的推进，以及新订单的逐步获取，尤其随着募投产能的落地， 我们认为此板块有望维持高增长态势，后续随着行业新晋公司进入，行业内公 司 增 速 会 趋 于 稳 态 。 预 计 2022-2024 年 收 入 端 同 比 增 速 分 别 为 83%/54%/45%。

2）基因治疗 CRO我们预计公司 CRO 板块保持稳健增长，预计 2022-2024 年收入端同比增速分别为 10%/9%/8%。

3） 生物制剂、试剂及其他此板块主要是为公司业务做协同，并非主打业务， 因此，我们预计 2022-2024 年收入端同比增速分别为 30%/30%/30%。

（本文仅供参考，不代表我们的任何投资建议。如需使用相关息，请参阅报告原文。）

详见报告原文。     

精选报告来源【未来智库】。