医药大省发264家公立医院生变；5亿美元推进“石化”疾病精准疗法开发益普生达成合作丨贝壳日报

大公司

14:2! 新型抗生素

获得FDA咨询委员会支持

药明康德：今日，日本盐野义（Shionogi）公司宣布，美国FDA的抗微生物药物咨询委员会投票决定，推荐该公司的在研抗生素cefiderocol用于治疗包括肾盂肾炎在内的复杂性尿路感染（cTUI）。这些患者缺乏其它治疗选择。咨询委员会以14:2的投票结果，认为盐野义递交的新药申请（NDA）中提供了足够证据，证明cefiderocol的有效性和安全性。

盐野义公司的cefiderocol是一款新型铁载体头孢菌素类抗生素药物。它具有一种独特的机制，不但可以使药物穿过包括多药耐药（MDR）菌株在内的革兰氏阴性菌病体的细胞膜，还可以使cefiderocol在细胞周质内达到一个较高的浓度，与受体顺利结合，并抑制细胞壁合成。此外，它还可以对抗多种β-内酰胺酶类。此前的研究表明，cefiderocol在体外针对包括抗碳青霉烯的不动杆菌在内的多种革兰氏阴性菌具有良好的药物效力。

银屑病新药！

每年只皮下注射4次

生物谷：Almirall制药公司近日在西班牙马德里举行的欧洲皮肤性病学会（EADV）第28届会议上公布了使用抗炎药Ilumetri（tildrakizumab）长期治疗银屑病的疗效和安全性数据。来自III期临床研究reSURFACE的一项开放标签扩展研究显示，使用Ilumetri 100mg剂量治疗4年，银屑病面积和严重程度指数（PASI）和医师全面评估（PGA）应答率高且持久。

此外，接受Ilumetri 100mg剂量治疗的患者中具有良好的PGA应答率，在第64周为65%、第208周为58%。2种剂量（200mg和100mg）均耐受性良好、不良事件发生率低。这些结果与先前公布的Ilumetri安全性数据一致，来自reSURFACE 1和reSURFACE 2的148周汇总分析表明，Ilumetri在对该药治疗有反应的中度至重度斑块型银屑病患者中治疗3年具有可持续的疗效和良好安全性。

5亿美元推进“石化”疾病精准疗法开发

益普生达成合作

药明康德：今日，致力于开发精准疗法的Blueprint Medicines公司宣布，益普生（Ipsen）通过旗下Clementia Pharmaceuticals公司与其达成一项研发协议，双方将共同开发ALK2抑制剂BLU-782，用于治疗进行性肌肉骨化症（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）患者。此次合作不但推进了Blueprint Medicines快速开发BLU-782的目标，还增强了益普生公司罕见病领域的研发管线。

“此前，通过对Clementia公司的收购，我们获得了palovarotene的开发权，用于预防FOP患者的突发性异位骨化，“益普生首席执行官David Meek先生说：”通过此次协议，我们又获得了BLU-782的开发权。我们将继续为患有FOP和其他罕见疾病的患者开发并提供有价值的疗法。”

新政策

医药大省发

264家公立医院生变

赛柏蓝：近日，广东省人民政府印发《广东省加强紧密型县域医疗卫生共同体建设实施方案》。

件要求，到2020年6月，实现全省所有县（市、区）县域医共体全覆盖。到2020年底，各地级以上市至少有1个县（市、区）初步建成目标明确、权责清晰、分工协作、服务优质、有效运行的县域医共体，医共体所在县域内就诊率达到90%左右，住院率达到85%左右，基层就诊率达到65%左右。

到2022年，全省县域医共体功能形态更加健全完善，运行管理更加优质高效，服务能力明显提升，分级诊疗便捷有序，健康管理精准实施，财政保障和医保支付可持续，县域内群众医药费用负担得到合理控制，健康水平明显提高，健康服务获得感明显增强。

与此同时，件公布了广东省全省的建设方式：

三级甲等公立医院与县级公立医院开展“组团式”紧密型帮扶。全省医疗服务能力较强、人才资源相对集中、帮扶工作基础较好的54家三级甲等（以下简称三甲）公立医院“组团式”紧密型帮扶78家县级公立医院，其中37家三甲综合医院帮扶57家县级人民医院，17家三甲中医院帮扶21家县级中医院，全面带动提升县级公立医院的医疗卫生服务能力。

也就是说，广东省264家公立医院，即将发生大变化。

新技术

开发出在基因编辑时阻止

基因组不稳定的CRISPR-BEST技术

生物探索：最近，来自贝勒医学院和德克萨斯儿童医院神经科学研究所的研究人员在《PNAS》杂志上发表章称，通过使用分子谱，能够更好地预测脑膜瘤复发。

第一作者Akash J. Patel博士解释说：“目前的脑膜瘤分类是根据世界卫生组织（WHO）提出的标准。它将脑膜瘤分为三类：I级（良性），II级（非典型）和III级（恶性）。“ WHO系统是基于肿瘤组织病理学，即在显微镜下观察肿瘤细胞的外观而提出的。”

“ DREAM复合物就像是细胞分裂的&39;刹车&39;。在C型脑膜瘤中，DREAM复合物是不活跃的，即这个刹车没有功能。因此，细胞无法正确地调节细胞分裂，这促进其转为恶性。我们认为DREAM复合物的失调是最终导致这些肿瘤恶化的关键。&34;

深挖“双面蛋白

”沦为肿瘤免疫逃逸帮凶的真相

转化医学网：研究人员指出，肿瘤发展一段时间后，T细胞上TGF-β受体II（TGF-βRII）会发生特异性缺失，TGF-β会直接进入T细胞，与线粒体中的Smad蛋白结合，使Smad2蛋白发生磷酸化，而Smad2蛋白是线粒体复合物V（ATP合酶）形成的关键分子，磷酸化会使其功能丧失。也就是说，TGF-β实质上是损害了T细胞的ATP偶联呼吸作用，遏制了干扰素-γ（IFN-γ）的产生。也就是说，TGF-β是直接靶向T细胞代谢，通过代谢性麻痹削弱了T细胞功能，而非TGF-β-Smad通路所导致的核易位。TGF-β对T细胞呼吸功能的完全把控，是肿瘤免疫逃逸的重要帮凶。

这是第一次将T细胞代谢与肿瘤免疫逃逸联系起来，提示我们在维持转录活性和抗肿瘤活性的同时，选择性减轻TGF-β诱导的T细胞代谢性麻痹或许是一种有效的癌症治疗策略。但是目前尚未知晓TGF-β调节T细胞代谢的触发因子，维护“双面蛋白”之正、遏制其邪，也是一大难题。相假以时日，会有更多更为深入的研究为我们做出解答。

这些被忽视的免疫细胞

竟是乳腺癌细胞治疗的“潜力股”！

转化医学网：近日，弗朗西斯克里克研究所和伦敦大学的研究人员在乳腺癌中发现了一种特殊的T细胞——γδT细胞，同时证明这种T细胞可缓解TNBC症状，改善TNBC的预后！这就为乳腺癌细胞治疗又增添了一支“潜力股”。

这项研究让Vδ1 T细胞跻身TNBC细胞治疗的“潜力股”，进一步促进了TNBC和人自身免疫系统相关研究的发展，也为TNBC治疗提供了新希望。相未来会有更多方案助力TNBC治疗，让更多患者摆脱癌症困扰，我们静待佳音！