一周药闻丨FDA接受帕金森病新药上市申请；高血压新药3期临床获积极结果

本周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如阿斯利康、再生元等公司新药获美国FDA批准上市或新适应症；FDA接受Amneal公司帕金森病新药IPX203的上市申请；Idorsia公司与杨森联合开发的创新高血压药物在3期临床中获得积极结果，如果获批，它将有望成为30年来首个基于新机制的降血压药物；同时，还有多款创新疗法在临床试验中显示出积极疗效，包括反义寡核苷酸（ASO）疗法、RNAi疗法、溶瘤病毒疗法、个体化癌症疫苗等；此外，多家新锐宣布获得融资。本文将节选其中部分重要进展做简单梳理，仅供读者参阅。

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新药进展

FDA宣布批准阿斯利康（AstraZeneca）的抗CTLA-4抗体tremelimumab与抗PD-l1单克隆抗体durvalumab（度伐利尤单抗）联合化疗构成的三重组合疗法，用于不携带表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。

再生元（Regeneron）宣布，FDA已批准PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab rwlc）与铂类化疗联合用于晚期NSCLC成人患者一线治疗。这些患者患有转移性或局部晚期肿瘤，不能进行手术切除或最终化疗，无ALK、EGFR或ROS1突变，且无论PD-L1表达水平或肿瘤组织学如何。

Amneal公司宣布，FDA已经接受其帕金森病新药IPX203的上市申请。IPX203是一种新型的口服卡比多巴/左旋多巴缓释胶囊，含有速释和缓释颗粒以及粘膜附着聚合物，可提供快速吸收并使左旋多巴吸收最大化。一旦获批，这款新药有望为帕金森病患者带来新的治疗选择。

Idorsia公司与杨森（Janssen）联合开发的创新高血压药物aprocitentan在3期临床试验中取得积极结果。Aprocitentan是一款靶向双重内皮素受体的口服小分子。试验数据显示，该药能让很多降血压药已经不起作用的患者降低血压，而且效果可以维持将近一年。相关新闻也指出，如果这款药物最终获批，将有望成为30年来首个基于新机制的降血压药物。

益普生（Ipsen）宣布其药品Onivyde与NALIRIFOX化疗方案（包含5-氟尿嘧啶/亚叶酸钙、奥沙利铂）的组合疗法在3期临床试验中达到主要终点。与吉西他滨与白蛋白紫杉醇组合疗法相比，此疗法能显著改善那些未曾接受过前期治疗的转移性胰腺导管腺癌患者的总生存期。

葛兰素史克（GSK）宣布，其与Ionis公司联合开发的在研慢性乙肝疗法bepirovirsen在2b期临床试验中获得积极结果。这一反义寡核苷酸（ASO）疗法作为单药或者与核苷/核苷酸类似物（NA）联用，在慢性乙肝患者中持久清除乙肝表面抗原（HBsAg）和乙肝病毒DNA。大约10%的患者在停止治疗后24周时，体内仍然检测不到HBsAg和乙肝病毒DNA。

Vir Biotechnology宣布，其创新乙肝病毒疗法VIR-2218取得重要进展。VIR-2218是一种RNAi疗法。最新2期临床数据显示，在最高剂量组合疗法治疗48周后，30.8%的慢性乙肝患者体内检测不到乙肝表面抗原（HBsAg），并且产生了抗乙肝蛋白的抗体，显示出免疫系统的积极反应。

安进（Amgen）宣布其在研RNAi疗法olpasiran针对动脉粥样硬化性心血管疾病患者的疗效与安全性积极数据，这些患者的脂蛋白a——Lp（a）水平>150 nmol/L。数据分析显示，经过36周治疗后，有超过98%的患者其Lp（a）水平下降至标准值125 nmol/L或更低。安进预计于今年12月开始此疗法临床3期试验病患的招募。

Oncolytics Biotech公布其开发的溶瘤病毒pelareorep与PD-L1抑制剂和化疗的组合疗法，作为一线治疗晚期/转移性胰腺导管腺癌患者的1/2期临床试验积极中期数据。数据显示，该联合疗法的客观缓解率（ORR）达70%，几乎为历史对照试验中平均ORR（25%）的三倍。

Gritstone bio公布其在研个体化癌症疫苗GRANITE联合免疫检查点抑制剂作为一线维持疗法治疗晚期实体瘤患者的1/2期临床试验最新数据。分析显示，在曾接受过至少2线疗法的转移性微卫星稳定型结直肠癌（MSS-CRC）患者中，组合疗法帮助病患达到分子缓解，中位总生存期（OS）超过22个月，这是过去接受3线疗法MSS-CRC患者的3倍（中位OS仅6-7个月）。

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研发合作

英矽智能宣布与赛诺菲（Sanofi）达成战略研发合作，双方将利用英矽智能的人工智能平台Pharma.AI针对高达6个新靶点开发候选药物。英矽智能可能获得高达12亿美元的付款。这是赛诺菲在今年年初与Exscientia公司达成52亿美元合作后，再度在AI药物开发方面布局。

和铂医药宣布与Moderna公司签订授权及合作协议。根据协议，Moderna公司将获得一组由和铂医药的HCAb平台开发的针对多个靶点序列的独家可再授权许可，用于基因疗法的研发，并全面负责其开发、生产、监管及商业化相关的所有工作。和铂医药将获得600万美元预付款、最高约5亿美元里程碑付款以及相关分级特许使用权费。

济川药业宣布与恒翼生物签署合作协议，在中国大陆地区达成产品商业化战略合作。济川药业分别引进口服磷酸二酯酶（PDE4）抑制剂、靶向消化蛋白酶抑制剂两个创新药，此次交易总金额约为4亿元，包括1.8亿人民币的首付款。根据济川药业公告，其本次引进的产品为口服小分子PDE4抑制剂即将进入临床3期阶段，引进的另一款用于术后修复胃肠功能的靶向消化蛋白酶抑制剂目前处于3期临床试验阶段。

新锐融资

Breye Therapeutics宣布走出隐匿模式，并获得由诺和诺德（Novo Nordisk）和Sound Bioventures领投的400万欧元种子轮融资。这家公司的目标是开发治疗视网膜血管疾病的创新口服疗法，获得的资金将用于推动其主打化合物进入1b期临床试验，并支持其第二款化合物进入支持IND申请的研究。

Juvena Therapeutics宣布完成4100万美元的A轮融资，该公司旨在使用计算平台释放分泌蛋白治疗潜力。分泌蛋白具有调节组织修复和再生、器官发育和对疾病的免疫反应的能力。Juvena公司开发了一个计算平台用于挖掘再生干细胞分泌的蛋白质。该公司的平台结合了可揭示分泌蛋白与特定疾病之间联系的复合数据库、计算机筛选技术、基本的人类细胞和动物模型的实验筛选以及蛋白质工程的能力，为加速慢性和年龄相关疾病生物制品的开发创造了一种高度整合的方法。

泽纳仕生物（Zenas BioPharma）宣布获得1.18亿美元的B轮融资。本轮融资由Enavate Sciences领投，维梧资本等其它投资方跟投。泽纳仕生物致力于开发免疫治疗药物。该公司的主要候选药物obexelimab是一种CD19 x FcƳRIIB双特异性抗体，目前正在开展治疗IgG4相关疾病（IgG4-RD）和自身免疫疾病的临床试验。其中，该药针对IgG4-RD患者的全球3期注册临床试验将在2022年底启动。

金唯科生物宣顺利完成数千万元人民币新一轮阶段性融资。金唯科生物成立于2017年，致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药研发。根据金唯科生物的新闻稿，该公司现已建立包括多款候选药物的产品管线，涵盖眼科疾病、神经肌肉疾病和遗传代谢疾病等领域。

士泽生物宣布完成超2亿元A1轮融资。本轮融资由启明创投、礼来亚洲基金、金圆展鸿、中新资本共同领投。士泽生物成立于2021年，专注于为以帕金森病为代表的一系列尚无实质临床解决方案的重大或危重疾病提供iPSC衍生细胞药治疗方案。目前，士泽生物在iPSC分化为多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病产品管线开发以及新一代通用型多能干细胞的研发方面均已取得重要进展。

赛默罗生物宣布获得1.5亿元人民币的C1轮融资及数千万元银行贷款，本轮融资由关子创投、天瑞丰年和宜兴华睿共同投资。赛默罗生物成立于2014年，致力于针对疼痛、炎症及中枢神经系统等相关疾病的新药研发。截至目前，该公司已构建8条创新的药物管线，其中多个药物正在开展国际多中心2期临床试验。

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