一周融资 | 五大药企青睐！新锐融资1.65亿美元变革细胞疗法；腾讯领投的微生物组疗法公司亮点何在？

据不完全统计，上周（9月12日至9月18日）全球大健康领域共披露融资事件40起，其中多家融资公司值得关注。免疫疗法研发公司百明康致力于开发可溶性多肽治疗自身免疫性疾病；细胞疗法公司Capstan Therapeutics获得礼来，百时美施贵宝等5家药企青睐，通过CAR-T和基因编辑技术为遗传性疾病提供治疗方法；微生物组疗法公司Novome Biotechnologies通过对食品中常见的乳酸乳球菌进行工程设计，利用口服细菌递送治疗性药物；线粒体疗法研发公司Pretzel Therapeutics利用三项调节线粒体功能等技术治疗癌症、阿尔茨海默病与帕金森病；SparingVision通过基因疗法治疗视网膜色素变性。接下来，本文将详细介绍这5家公司，供读者参阅。

1.百明康完成近4亿元B轮融资，推进多肽药物研发

 成立时间2018年

总部中国上海市

关键词多肽、融合蛋白

最新融资近4亿元B轮

本轮投资机构佳辰资本，龙磐资本，凯泰资本等

百明康是一家临床阶段的生物制药公司，拥有肽载体融合蛋白免疫治疗技术（PCFiT）和Apitope两大技术平台，专注于提供突破性的免疫治疗方案，以有效对抗过敏、自身免疫性疾病和其他严重未满足医疗需求的疾病领域。据新闻稿显示，本轮融资资金将主要用于该公司核心产品的临床开发和团队建设，以及用于加速各平台其它产品管线开发。

PCFiT技术平台是百明康的过敏免疫治疗管线的技术基础，可针对过敏性疾病相关的变应原。经过改造后的治疗性制剂降低了诱导产生IgE抗体和刺激T细胞活性的能力。百明康旗下的Apitopes是基于抗原特异性免疫耐受疗法的技术平台，基于该技术平台开发的可溶性多肽可通过旁观者抑制（bystander suppression）特异性地抑制自身抗体的产生，调节免疫平衡。目前，百明康正在基于该平台开发多个在研项目，涉及的疾病领域包括血友病A、多发性硬化（MS）、格雷夫斯病（GD，包括GD眼病）、葡萄膜炎等。

▲研发管线（图片来源百明康官网）

2.Capstan Therapeutics完成总计1.65亿美元的种子轮和A轮融资，推进CAR-T产品及基因编辑技术研发

 成立时间2021年

总部美国加利福尼亚州圣地亚哥市

关键词CAR-T、基因编辑、mRNA

最新融资1.65亿美元种子轮和A轮

本轮投资机构辉瑞风投、拜耳、礼来、百时美施贵宝、诺华风险基金等

Capstan Therapeutics是一家专注开发具有细胞种类特异性工程化细胞疗法的公司，其专有科技主要由3项科技组成非病毒递送系统、细胞种类特异性靶向分子、疾病特异性载荷设计。专有的靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术能够介导具细胞种类特异性的吸收，并通过设计与递送疾病相关的mRNA，达到在活体内递送嵌合抗原受体（CAR）至特定免疫细胞以消灭疾病细胞。此外，此平台亦可通过递送mRNA编码的基因编辑系统至疾病细胞中，借由编辑细胞内DNA来治疗遗传性疾病。

值得一提的是，今年初Capstan创始人在《科学》期刊上发表了通过使用靶向CD5脂质纳米颗粒递送mRNA至小鼠进行T细胞重新编程，制造具治疗功能的CAR-T细胞的研究。此疗法成功减少了心衰小鼠的纤维化情形，并恢复了心脏受伤小鼠的心脏功能。据新闻稿显示，本轮融资收益主要用于将Capstan Therapeutics的CAR-T疗法推进至临床阶段。辉瑞、拜耳、礼来、百时美施贵宝、诺华等大型药企皆参与了投资。

▲公司技术简介（图片来源Capstan Therapeutics官网）

3.Novome Biotechnologies完成4350万美元B轮融资，推进微生物组疗法研发

 成立时间2016年

总部美国加利福尼亚州旧金山市

关键词微生物组疗法

最新融资4350万美元B轮

本轮领投机构腾讯

Novome Biotechnologies是一家基因工程微生物组疗法研发公司，其拥有的基因工程微生物药物（GEMMs）平台可以运用工程菌在人类肠道中进行可控地定植，以递送靶向治疗物。Novome Biotechnologies依靠GEMMs平台开发的肠道高草酸尿症（EH）候选药物NOV-001是一种由重组活生物治疗产品NB1000S和NB2000P（一种植物来源的多糖）组成的治疗性细菌菌株，该菌株可降解草酸盐以降低肾结石形成的风险。2021年年底，NOV-001 1/2a期临床试验的第1阶段结果显示，口服NOV-001的安全性和耐受性良好，能够安全地定植到人类肠道，并通过每日一次的益生元控制分子来控制其在肠道内的丰度。据公司新闻稿介绍，本轮融资将用于推进NOV-001的2a期临床试验和开发多种用于治疗炎症性肠病（IBD）的GEMMs。

4.Pretzel Therapeutics完成7250万美元A轮融资，推进线粒体疗法研发

 成立时间2019年

总部美国马萨诸塞州沃尔瑟姆市

热门技术线粒体疗法

最新融资7250万美元A轮

本轮领投机构ARCH Venture Partners、Mubadala Capital

Pretzel Therapeutics是一家线粒体疗法研发公司。Pretzel Therapeutics的平台包括基因组校正、基因组表达调控和线粒体质量控制这三种调节线粒体功能的主要技术。其中，基因组校正技术旨在利用专门的基因编辑工具来灭活突变的线粒体DNA（mtDNA），并允许健康的mtDNA增殖，以此治疗由线粒体突变引起的罕见遗传疾病。此外，Pretzel也在开发小分子药物以调节控制那些参与mtDNA复制、转录与翻译的蛋白，借此具潜力治疗因线粒体突变引起的疾病以及与代谢、癌症、神经退化相关的异常。线粒体内的蛋白酶，例如LON与ClpXP蛋白酶具有维持线粒体内蛋白质量、正常功能的作用。Pretzel亦开发靶向这些蛋白酶的小分子，以达到增加或降低线粒体功能的治疗目的。据新闻稿显示，本轮融资所得将用于临床前研发管线的开发以及团队进一步的建立。

5.SparingVision完成7500万欧元B轮融资，推进眼科疾病基因疗法研发

 成立时间2016年

总部法国巴黎市

热门技术基因疗法

最新融资7500万欧元B轮

本轮领投机构Jeito Capital、UPMC Enterprises

SparingVision旨在开发眼科领域的基因组药物组合，其所拥有的产品SPVN06、SPVN20都是针对视网膜相关疾病的基因疗法。根据公司新闻稿介绍，SPVN06是一种通过单一视网膜下注射，递送表达RdCVF与RdCVFL神经营养因子至视网膜色素上皮层的疗法。这两种神经营养因子由在正常情况下的感光细胞所制造，为NXNL1基因两种不同的异形体。SPVN06预计能够提供长效的神经保护作用，以避免中重度视网膜色素变性患者的疾病进展。SPVN20则主要被设计用以治疗携带休眠视锥细胞（cone cell，属于感光细胞的一种）的晚/末期视网膜色素变性患者。此外，SparingVision还与Intellia Therapeutics进行战略合作，利用CRISPR-Cas9技术开发基于基因组编辑的新型眼部疾病治疗方法。据新闻稿显示，此次融资所得将推进该公司两项基因疗法产品SPVN06和SPVN20进入首次人体临床试验阶段，此外还将支持该公司与Intellia Therapeutics的合作，开发基因编辑疗法。

▲技术简介（图片来源SparingVision官网）

内容团队报道

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