白日梦
基因疗法是一种新兴的治疗模式,通过在患者体内表达具有治疗效果的转基因,这一治疗模式有望提供持久的疗效,达到通过一次治疗,功能性治愈疾病的效果。武田(Takeda)公司近两年在这一领域频繁布局,近日,行业媒体Fierce Biotech发表的一篇文章对该公司的基因疗法开发策略进行了介绍。
文章指出,自2020年3月以来,武田在基因疗法领域已经达成10项研发合作,总额可超过90亿美元。主要治疗领域包括具有未竟需求的溶酶体贮积症、血液学和代谢疾病。该公司的布局策略不只是开发出一款或几款基因疗法,而是希望结合最优秀的已有技术,对基因疗法的多个组分进行优化,从而构建潜在“best-in-class”的基因疗法。
▲武田自2020年3月在基因疗法领域达成的合作(图片来源参考资料[1])
比如,基因疗法优化的第一步是合成更好的转基因,武田近日与Evozyne公司达成合作,利用人工智能和机器学习技术,优化蛋白序列设计,为基因疗法提供创新蛋白序列。基因疗法的递送一直是基因疗法开发的关键之一,已有的AAV载体在载荷大小,免疫原性,以及可重复给药性方面都具有局限性。武田也已经达成多项协议,获得针对这些挑战的技术。比如,与Code Biotherapeutics,Genevant Sciences,和Ensoma公司的合作将探索非病毒载体递送基因疗法的技术,包括脂质纳米颗粒(LNP)和DNA载体。它们有望改善大型转基因的递送。
与Selecta Biosciences的合作旨在利用其免疫耐受平台,实现基因疗法重复给药的目的。
武田罕见病药物发现部负责人Madhu Natarajan先生表示,这些合作像是拼图游戏里的一块块碎片。“我们会将这些不同的技术拼接在一起,最终带给我们潜在‘best-in-class’的基因疗法。”
参考资料
[1] All Takeda wants for its billion-dollar gene therapy spending spree is functional cures. Retrieved May 6, 2022, from
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白日梦
构建潜在“best-in-class”基因疗法,武田如何进行数十亿美元布局
基因疗法是一种新兴的治疗模式,通过在患者体内表达具有治疗效果的转基因,这一治疗模式有望提供持久的疗效,达到通过一次治疗,功能性治愈疾病的效果。武田(Takeda)公司近两年在这一领域频繁布局,近日,行业媒体Fierce Biotech发表的一篇文章对该公司的基因疗法开发策略进行了介绍。
文章指出,自2020年3月以来,武田在基因疗法领域已经达成10项研发合作,总额可超过90亿美元。主要治疗领域包括具有未竟需求的溶酶体贮积症、血液学和代谢疾病。该公司的布局策略不只是开发出一款或几款基因疗法,而是希望结合最优秀的已有技术,对基因疗法的多个组分进行优化,从而构建潜在“best-in-class”的基因疗法。
▲武田自2020年3月在基因疗法领域达成的合作(图片来源参考资料[1])
比如,基因疗法优化的第一步是合成更好的转基因,武田近日与Evozyne公司达成合作,利用人工智能和机器学习技术,优化蛋白序列设计,为基因疗法提供创新蛋白序列。
基因疗法的递送一直是基因疗法开发的关键之一,已有的AAV载体在载荷大小,免疫原性,以及可重复给药性方面都具有局限性。武田也已经达成多项协议,获得针对这些挑战的技术。比如,与Code Biotherapeutics,Genevant Sciences,和Ensoma公司的合作将探索非病毒载体递送基因疗法的技术,包括脂质纳米颗粒(LNP)和DNA载体。它们有望改善大型转基因的递送。
与Selecta Biosciences的合作旨在利用其免疫耐受平台,实现基因疗法重复给药的目的。
武田罕见病药物发现部负责人Madhu Natarajan先生表示,这些合作像是拼图游戏里的一块块碎片。“我们会将这些不同的技术拼接在一起,最终带给我们潜在‘best-in-class’的基因疗法。”
参考资料
[1] All Takeda wants for its billion-dollar gene therapy spending spree is functional cures. Retrieved May 6, 2022, from
内容团队报道
免责声明药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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