一次治疗、永久治愈的创新疗法，未来10年有望造福多少患者？

细胞和基因疗法研发正在颠覆传统的医药研发思维；一次治疗，永久治愈，是患者的期盼，也是研究者的追求。作为前沿创新领域，细胞和基因疗法被认为有从根源上治疗各类难治性疾病的潜力，但研究者和业界领袖仍然面临诸多“痛点”

细胞和基因疗法的下一个技术突破何在？

规模化生产如何稳定实现？

产业先锋应如何与全球监管政策磨合并进？

如何缩短患者的等待时间，让创新疗法更可及？

北京时间2022年4月27日至29日，2022药明康德健康产业论坛即将重磅开幕，在短短三天的时间里，来自美国、欧洲和亚太地区的专家将多维度共话细胞和基因疗法发展的挑战与机遇，通过多场专题讨论，展望细胞和基因治疗未来十年的光明图景。盛会亮点，先睹为快！

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新锐领袖对话风投“点金手”，如何重塑研发新格局？

细胞和基因疗法是医药界当下最火热的前沿创新领域之一。药明康德内容部融资数据库显示，2021年，全球细胞和基因疗法融资再创新高，达到255亿美元，这一数字较2020年的178亿美元增长43%，已接近2019年投资数额的3倍。

细胞和基因疗法有治疗不同种类疾病的潜力，许多业界人士格外关注这些创新疗法在肿瘤领域的研发及商业化进展，实际上，心血管作为当前人类的“头号杀手”，威胁全球5亿人健康，其创新疗法开发也正在快速推进。

在此次盛会的第二天，来自Verve Therapeutics、Cardior Pharmaceuticals、Walking Fish Therapeutics等众多新锐公司掌舵者将出席大会。Verve Therapeutics致力于通过基因编辑疗法颠覆当前治疗心血管疾病的慢性护理方式，该公司成立于2018年，目前已成功上市；与Verve的基因疗法不同，Cardior Pharmaceuticals则是以非编码RNA（ncRNA）为靶标，开发针对各种形式心力衰竭患者的创新疗法，去年获得7600万美元融资；Walking Fish Therapeutics则专注于B细胞疗法研发，目标是通过对B细胞进行基因工程“改造”，让它们成为体内生产蛋白的“工厂”，这一疗法有望在肿瘤、罕见病及自身免疫性疾病等领域中加以应用。

这些产业领袖将与知名风投机构Broadview Ventures、Apple Tree Partners、Droia Ventures的“点金手”汇聚碰撞，共话如何为罹患心血管和肿瘤等疾病的患者带去“一劳永逸”的治疗选择，如何促进产学研合作，构建更强大、包容的医药创新生态圈。

▲新锐聚焦重塑心血管疾病药物研发新格局（北京时间4月28日，11:00-14:00）

▲前瞻视角攻克癌症治疗的下一代技术（北京时间4月28日，11:00-14:00）

新兴地区快速发展正当时，“岛国”如何与全球相连？

资本市场的关注、产业领袖的热忱，正驱动细胞和基因疗法在全球各地兴起，尤其值得注意的是，美国以外新兴地区的产业力量也正日益强大。美国再生医学联盟（ARM）近期的全年报告显示，2021年，全球在这一领域从事研发的公司达到1308家，较去年增长19%，其中，北美地区占639家，而亚太和欧洲地区分别以410家和230家紧随其后，尤其是亚太地区企业数量增幅接近40%。

在此次盛会的第三天，来自新加坡卫生部旗下的新加坡临床研究与创新联盟、新加坡卫生科学局、新加坡科技研究局、以及新加坡转化癌症研究联盟等机构的代表将出席大会。这个人口不足600万的国家为何能成为亚太地区细胞和基因疗法的转化医学高地？医药研究者和创新创业先锋如何在这里获得政策和金融支持？又是如何与全球大药企、知名研究机构，乃至整个医药创新生态圈相连？与会嘉宾将就如何应对细胞和基因疗法的转化挑战带来他们的思考与洞见。

▲聚焦新加坡亚太肿瘤领域细胞与基因疗法的转化中心（北京时间4月29日11:00-14:00）

强大而包容的创新环境也是英国细胞和基因疗法蓬勃发展的驱动力，由于拥有众多学术产业集群，英国的创新创业者可以与研究机构和学术界紧密合作，共同推进有关细胞和基因疗法的研究。如在今年年初，Nature Communications上刊发的论文显示，药明生基英国子公司OXGENE自主研发的TESSA™技术，能用于规模化生产无转染的腺相关病毒（AAV），降低细胞和基因疗法的生产成本，帮助全球开发者突破产能瓶颈，新的产能可以支持10倍患者数量的治疗。

同样在盛会的第3天，药明生基和OXGENE首席科学官Ryan Cawood也将携手英国生物工业协会首席执行官Steve Bates，以及来自bit.bio、Ochre Bio等新锐公司掌门人，共话英国是如何“站在巨人的肩膀上”，不断凝聚产业集群，拓展生命科学创新的边界。

其中，bit.bio在2021年完成了1.03亿美元的B轮融资，这家公司的技术平台融合了合成生物学和干细胞生物学，有望精准地对细胞进行重新编程，开发新一代细胞疗法；Ochre Bio则在2021年获得960万美元种子轮融资，其专注于开发治疗慢性肝病RNA药物，融资所得资金将用于推动公司RNA疗法发展。

▲聚焦英国巨人肩膀上的生命科学产业集群（北京时间4月29日11:00-14:00）

可以预见的是，细胞和基因疗法的蓬勃发展还将持续。FDA曾预测，到2025年，每年将有10-20种细胞和基因疗法产品有望获批上市。这些产品涉及的疾病领域广泛，有望治疗从常见的癌症、心血管疾病、神经系统疾病到多种罕见病。越来越多的患者将从这些产品中受益。

我们相，只有持续创新与沟通合作，才能激发关于未来的无限潜能。2022药明康德健康产业论坛是属于全球生态圈的大会，我们诚邀您共聚“云端”，享受思想的盛宴，投身产业变革，助力细胞和基因疗法领域下一个激动人心的突破，携手行动，为患者带来更多希望！

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