创新在路上！深度回顾2021年中国获批的超60款新药

▎药明康德内容团队报道

即将结束的2021，又是创新药成果绽放光芒的一年。据不完全统计，这一年中国国家药监局（NMPA）至少批准了61款新药（不包括新适应症、改良型新药、生物类似药、中药和疫苗），其中中国本土新药25个，进口新药36个（按受理号计）。61款获批新药背后，是创新疗法得以在中国快速获批以造福病患的一个重要例证。

在这些获批的新药中，我们看到，一些全球前沿的创新技术在中国实现了从0到1的突破，比如CAR-T产品、抗体偶联药物（ADC）；后新冠时代下的药物开发再迎突破，首款新冠中和抗体联合疗法在中国诞生；无论是自主研发，还是合作引进，更多创新成果正在以更快的速度，到达患者的身边。

一、这些前沿技术实现从0到1的突破

过去20年，生命科学和新药研发技术的发展推动了诸多创新疗法走向临床应用，比如癌症免疫疗法、ADC、CAR-T产品、RNAi疗法、mRNA技术……在中国，这些前沿技术正在加快开发步伐，为患者带来更多临床获益。

其中，革命性的肿瘤治疗方案CAR-T产品在2021年实现中国上市。这种产品通过基因工程改造患者自身的T细胞，让它们成为攻击癌症的有力武器，有望为患者带来长期缓解、甚至是临床治愈的希望。2021年，两款分别来自复星凯特和药明巨诺的CAR-T产品阿基仑赛和瑞基奥仑赛，相继在中国获批，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。它们的获批也意味着中国正式迈入CAR-T细胞疗法的新时代。

以“魔法子弹”闻名的ADC抗癌疗法，在这一年再迎好消息。2021年6月，中国迎来了首款由中国本土企业自主研发的ADC产品，即荣昌生物自主研发的维迪西妥单抗。这是一款靶向HER2的ADC，它通过将抗癌剂MMAE选择性地输送至HER2表达的肿瘤细胞，进而杀死肿瘤。2021年8月，这款产品还吸引了Seagen公司高额引进，这项授权合作首付款和里程碑付款高达26亿美元，在当时刷新了中国生物医药企业单品种海外授权交易的最高纪录。

▲抗体偶联药物示意图（图片来源药明康德内容团队制作）

此外，2021年一些创新药还在中国某个领域实现全新突破。比如荣昌生物开发的“first-in-class”新药泰它西普，它具有全新药物结构和双靶点作用机制，是60多年来首款在中国获批上市的治疗系统性红斑狼疮（SLE）的中国本土新药。再如和黄医药的小分子MET抑制剂赛沃替尼，它是中国首款获批的选择性MET抑制剂，有望为特定非小细胞肺癌患者带来令人鼓舞的客观缓解率。

与此同时，我们看到还有许多全球前沿的创新技术正在开发中，比如双/多特异性抗体、CRISPR基因编辑治疗产品、溶瘤病毒、mRNA疗法、靶向蛋白降解疗法等。期待这些新技术不断开拓新药边界，进而造福更广泛的患者群体。

二、疫苗之后，新冠新药开发再“破局”

新冠疫情的到来，打乱了人们的生活，也默默改变了世界。但挑战与机遇总是并存。如果回顾整个生物医药的发展史，由疫情催生的疫苗和药物，将以创纪录的开发速度在时间的长河中留下浓墨重彩的一笔。

在中国，多款灭活疫苗、腺病毒疫苗已经被广泛用于预防新冠病毒感染，为抗击疫情贡献了重要力量。而在后新冠时代下，科学家们针对COVID-19的药物开发仍在不懈努力中。就在2021年12月，由腾盛博药与清华大学和深圳市第三人民医院合作开发的安巴韦单抗/罗米司韦单抗联合疗法获得NMPA应急批准，这不仅意味着中国的COVID-19患者终于迎来了中和抗体疗法，也标志着中国生物医药公司和科研人员在新冠中和抗体研发领域终于实现了“零”的突破。

图片来源药明康德内容团队制作

据悉，这款疗法从最初的实验室研究到获批仅用了不到20个月的时间。腾盛博药高级副总裁兼生物制药部门负责人朱青博士在接受采访时曾表示“这样的速度不仅是基于腾盛博药自身在抗病毒药物领域拥有丰富的研发经验和高效的执行力，更得益于科研院所、医院、CRO、以及政府机构的之间的相互合作和支持”。

这是真正集中精力带来的价值。我们看到了全行业聚集在一起，以一种高效协作的方式在推动药物开发，守护人们的生命健康。

三、厚积薄发，中国“Biotech”加速成长

在2021年获批的新药中，我们也看到了中国生物医药公司的快速成长。不少处于临床阶段的中国“Biotech”，伴随着公司首款新药的获批上市，成功进阶为拥有商业化产品的“Biopharma”。

例如，成立于2009年的亚盛医药，经过十多年的发展，在2021年11月迎来了首款获批的新药——奥雷巴替尼，这也是首款由中国公司研发的第三代BCR-ABL抑制剂，给特定慢性髓细胞白血病患者带来了新的治疗选择。此外，亚盛医药还在细胞凋亡通路新药研发领域建立了全球前沿的产品管线。

再如，成立于2012年的康方生物，在创新抗体新药的开发方面深耕多年。2021年8月，该公司与正大天晴共同开发的首款创新药派安普利在中国获批。这是一款差异化的抗PD-1单抗，采用了在结构上更稳定的IgG1抗体形式，有望降低患者用药后出现发热等不良反应的风险。该公司另一款潜在“first-in-class”的双特异性抗体AK104也进入上市申报阶段。

亚盛医药、康方生物等公司的快速成长，是众多中国创新药公司快速发展并取得研发成果，真正造福病患的极佳案例。公开息显示，在2021年，还有德琪医药XPO1抑制剂塞利尼索、真实生物艾滋病新药阿兹夫定、盟科药业抗感染新药康替唑胺、泽璟制药多靶点抗肿瘤药物多纳非尼、思路迪医药/康宁杰瑞可皮下注射的PD-L1抑制剂恩沃利单抗、腾盛博药新冠中和抗体联合疗法安巴韦单抗/罗米司韦单抗、誉衡生物抗PD-1抗体赛帕利单抗、华昊中天埃博霉素类抗癌药优替德隆等均为这些公司的首款获批新药。而这些“首款”只是一个起点，更多新一代创新疗法正在他们的产品管线中孕育和成长。

当然，这些公司的快速发展，离不开政策引导、人才聚集、资本支持、产业界合作伙伴的赋能等方面的助力，这些也是一个完整的生物医药生态圈中不可或缺的组成要素。以亚盛医药今年获批的第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼为例，该公司于2018年开始与药明康德全资子公司合全药业针对该项目展开合作。合全药业借助业界领先的技术平台和规模优势，以及符合国际标准的质量体系，为奥雷巴替尼项目的申报和获批节约了宝贵时间，至今合全药业还在为该项目提供全力支持。

与此同时，一些创新药公司在2021年实现了多款新药上市。比如百济神州，在该年度将PARP1/2抑制剂帕米帕利、IL-6抑制剂司妥昔单抗等4款新药带给中国患者。再如基石药业，在该年度相继在中国获批RET抑制剂普拉替尼、精准靶向药阿伐替尼、抗PD-L1单抗舒格利单抗这3款创新抗癌药。还有荣昌生物，在2021年取得了SLE治疗新药泰它西普、创新ADC疗法维迪西妥单抗这2款创新药获批。这些产品或是自主研发，抑或是从海外授权引进，而无论哪种形式，都表明中国公司在加速新药造福病患的过程中，正在扮演更重要的角色并贡献更多力量。

四、多管齐下，助力创新药患者可及

近年来，中国的药监改革力度和成果行业有目共睹。比如优先审评、附条件批准、突破性治疗品种等加速通道的实施，让创新药、孤儿药、儿童用药、临床急需新药等品种得以“特殊”审评。在我们本次统计的数据中，通过优先审评、附条件批准等特殊通道获得加速批准上市的产品占比高达近78.7%。

其中，加快临床急需境外新药审评审批已成为近年来NMPA药品审评中心的工作重点之一。据不完全统计，2021年至少有10款临床急需境外新药在中国获批，比如安进（Amgen）银屑病新药阿普米司特，武田（Takeda）遗传性血管水肿新药艾替班特和戈谢病新药注射用维拉西酶α，安斯泰来（Astellas）急性髓系白血病新药吉瑞替尼，赛诺菲（Sanofi）血友病B新药注射用艾诺凝血素α，渤健（Biogen）两款多发性硬化新药富马酸二甲酯和氨吡啶缓释片，日本协和麒麟（Kyowa Kirin）靶向FGF23的布罗索尤单抗等。

此外，还有不少海外创新品种也在今年来到中国患者身边，如罗氏（Roche）的IL-6单抗药物萨特利珠单抗、口服SMA疗法利司扑兰、流感新药玛巴洛沙韦等，诺和诺德（Novo Nordisk）的一周一次糖尿病新药司美格鲁肽等，诺华（Novartis）抗CD20单抗奥法妥木单抗等，辉瑞（Pfizer）新型ADC疗法奥加伊妥珠单抗、抗真菌药艾沙康唑等，百时美施贵宝（BMS）CTLA-4抑制剂伊匹木单抗，葛兰素史克（GSK）抗IL-5单抗美泊利珠单抗、HIV双药疗法多替拉韦拉米夫定等，拜耳（Bayer）雄激素受体抑制剂达罗他胺，太阳药业（Sun Pharma）SMO抑制剂磷酸索立德吉，田边三菱（Mitsubishi Tanabe）DPP-4抑制剂氢溴酸替格列汀等等，这里不再赘述。

图片来源123RF

与此同时，多款由中国公司从海外授权引进的创新产品也在2021年实现中国获批。比如百济神州引进的IL-6抑制剂注射用司妥昔单抗、GD2靶向抗体达妥昔单抗β、第二代蛋白酶体抑制剂注射用卡非佐米，基石药业引进的精准抗癌药普拉替尼和阿伐替尼，再鼎医药引进的抗感染新药甲苯磺酸奥马环素、抗癌新药瑞派替尼，德琪医药引进的XPO1抑制剂塞利尼索等等。以上这些均意味着，中国患者用上全球新药的速度越来越快。

在本土创新方面，2021年在中国获批的还有恒瑞医药TPOR激动剂海曲泊帕乙醇胺，艾迪药业艾滋病新药艾诺韦林，海正药业胆固醇血症新药海博麦布，豪森药业慢性乙肝新药艾米替诺福韦，人福药业麻醉新药磷丙泊酚二钠，艾力斯医药第三代EGFR-TKI伏美替尼，神州细胞血友病疗法重组人凝血因子Ⅷ，微芯生物糖尿病新药西格列他钠，扬子江药业抗感染新药磷酸左奥硝唑酯二钠、悦康药业PED5抑制剂爱地那非等。限于篇幅有限，本文不再一一介绍。

每一款新药诞生背后，都有属于它的故事。而这个故事的出发点和最终的落脚点，都将回归到解决病人需求上。无论是难能可贵的源头创新，跟随式的渐进创新，还是通过合作引进来实现药物可及，研发创新的终极目的是造福病患。我们期待在即将迎来的2022年，能够看到更多创新研发新药成果，更多疾病被攻克，人们健康被更好地守护。

参考资料

[1]NMPA官网，各公司官网及公开资料

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