20年努力终成正果！FDA今日批准罕见代谢疾病首款药物疗法；68家知名药企，高管变动丨贝壳日报

大公司

寻求加速批准，创新抗体偶联药物

治疗宫颈癌2期临床结果积极

药明康德Seattle Gics公司日前宣布，该公司和Genmab公司联合开发的创新抗体偶联药物（ADC）tisotumab vedotin，在一项名为innovaTV204的潜在注册性2期临床试验中获得积极顶线结果。在治疗经治复发或转移性宫颈癌患者时，独立中心审证实的客观缓解率（ORR）为24% [95% CI15.9%-33.3%]，中位缓解持续时间（DOR）为8.3个月。详细数据将提交给即将召开的医学会议进行展示。同时，该公司将与FDA展开讨论，探索基于这一数据获得加速批准的可能。

Tisotumab vedotin是Seattle Gics和Genmab联合开发的一种靶向组织因子（tissue factor，TF）的研究性ADC。它结合了Genmab公司的抗TF抗体和Seattle Gics公司的抗体偶联技术。组织因子在宫颈癌中高度表达，可促进肿瘤生长、血管生成和癌症转移。目前，治疗经治复发性和/或转移性宫颈癌的标准治疗带来的ORR有限，通常低于15%，患者的中位总生存期范围为6.0至9.4个月。

68家知名药企，高管变动

赛柏蓝据中国网财经梳理，2019年营收超亿元的上市药企中，约有68家企业高管层有所调整，涉及中国医药、复星医药、人福医药、海正药业、哈药股份、华润双鹤等多家知名药企。 据此前赛柏蓝不完全统计，如果不以上市药企和营收为界，仅2020年的前3个月，医药行业已有超过60位高管离职，仅4月份就有18位药企高管提出辞职并被批准——包括海正药业高级副总裁王海彬、泰德制药总裁孔泰、人福药业董事长王学海、复星医药副总裁戴昆等。 

据赛柏蓝梳理，这些药企高管的辞职因主要包括工作因、个人因、任期届满、工作分工调整等，其中以个人因为主。 其中，复星医药、东北制药、九芝堂、东诚药业、江苏吴中、力生制药6家药企高管离职人数在4人或4人以上。 其中尤以复星医药的副总裁职务和东北制药的副总经理职务变动最为频繁——据不完全统计，半年间，复星医药的5位高管接连离职；东北制药的副总经理职务也任期短暂，2月份，路永强被东北制药董事会解聘副总经理职务；4月份，郑长胜、王浩淼先后因个人因申请辞去东北制药副总经理职务；5月份，张利东因工作变动不再担任东北制药副总经理及财务总监职务。

20年努力终成正果！

FDA今日批准罕见代谢疾病首款药物疗法

药明康德致力于开发罕见病创新疗法的Ultragenyx Pharmaceutical公司今天宣布，美国FDA已批准Dojolvi（triheptanoin，三庚酸甘油酯）作为卡路里和脂肪酸的来源，治疗通过分子诊断确认的长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）儿科和成人患者。LC-FAOD是一组威胁生命的罕见遗传性疾病，患者机体无法将长链脂肪酸转化为能量。Dojolvi是一种高纯度、人工合成的7碳脂肪酸甘油三酯，专门为LC-FAOD患者提供中链、奇数碳脂肪酸作为能源和代谢产物替代品。新闻稿指出，这是治疗这些患者的首款获批药物疗法。

 “许多长链脂肪酸氧化障碍患者即使接受目前最好的护理，仍然可能频繁住院并出现重大医疗事件。随着今天的FDA批准，患有这种严重、不可预测、通常是灾难性疾病的患者现在有了一种获批疗法。”Ultragenyx公司的首席医学官Camille L. Bedrosian博士说“我们感谢患者、护理者、家庭、营养师和相关医生帮助这一里程碑成为可能，我们致力于确保所有可能受益于Dojolvi的LC-FAOD患者都能获得它。”

新政策

山东叫停市县单独带量采购

严禁行政干预，不得重复招采

赛柏蓝近日业界流传的一份山东医保局《通知》显示，市级药品和医用耗材联合采购已受到严格规范，明确要求各地不得以单个市或县区为单位进行带量采购。

各地开展带量采购可以按照自愿、协作的则组建跨省市采购联盟，每个采购联盟范围不得少于3个设区市，扩大带量采购优势，减轻医药企业负担。

《通知》同时强调，市级联采中，要确保集中用量、以量换价，不得对国家、省级集中带量采购重复招采。

而叫停单个市、县带量采购也并非山东一省行为。从山东省的《通知》也可以到，此举是对国家医保局相关部署的落实。

接下来的带量采购中，国采将集中对竞争较充分、通过一致性评价的仿制药对应的通用名药品以及部分类别医用耗材开展带量采购。省级药采平台将组织对未纳入国采的药品和医用耗材进行遴选，集中带量采购；市级只能联合采购。

这意味着，在三级带量采购分工明确的基础上，单个市、县带量采购将在全国范围内全面叫停。

可以到，在此前的地方带量采购中，包括武汉对45个药品（含胰岛素）的带量采购，以及浙江金华对274个药品的带量采购，都曾经因议价之残酷，涉及药品规模之大令业界感叹。

然而在降价背后，政策制定者也逐渐认识到，一市一策、一地一策的分散式集采模式不仅给企业增加了负担，容易造成市场的混乱，也会增加权力寻租的机会，滋生新的“带金销售”。随着改革的推进，地方版带量采购模式和规则也在逐渐清晰。

新技术

西班牙2019年3月的废水样本中

检测到新冠病毒！

生物谷2019年12月初，新冠肺炎疫情爆发并蔓延至世界各地。2020年1月底，法国宣布了欧洲首例病例。西班牙巴塞罗那大学(University of Barcelona)与巴塞罗那Aigues de Barcelona合作进行的一项研究表明，这种疾病进化的年表可能会发生改变。
研究人员在2019年3月12日收集的巴塞罗那废水样本中检测到了导致该疾病的病毒的存在。这些结果目前已经被发送到一份具有高度影响力的杂志，并发表在预印本平台medRxiv上。这些结果表明，这种感染在世界任何地方都不知道COVID-19病例之前就已经存在。

这项研究是SARS-CoV-2哨兵监测项目的一部分，它依赖于由Rosa Maria Pinto和Albert Bosch领导的巴塞罗那大学肠道病毒小组的研究人员。该项目由该研究小组与Aigues de Barcelona合作，并由SUEZ公司的REVEAL项目资助，目的是检测废水中的病毒，并针对未来COVID-19疫情采取立即措施。

检测血液代谢物，可准确预测孕妇的

孕龄和预产期

生物探索近日，来自斯坦福大学及丹麦血清研究所的研究人员在《Cell》上发表了其对孕妇整个怀孕期间血液代谢产物的非靶向代谢组学分析结果，确定了与妊娠有关的代谢物和代谢途径，提供了怀孕期间和产后时期代谢物变化的全面视图，且构建了含5个代谢物的代谢时钟，可以根据孕早期超声高准确性预测孕龄和分娩时间。

研究人员还测试了孕妇的血液代谢产物是否也可以在妊娠中期预测分娩时间，发现仅使用三种代谢物，代谢组就能准确预测2周内即将发生的分娩事件。同样，鉴定出的代谢物也可用于预测4周和8周内正常分娩事件的发生时间。

简而言之，该研究团队构建了孕期及产后人体代谢物变化的全面视图，构建了含5个代谢物的代谢时钟，可以高准确性预测孕龄和分娩时间。希望这一发现可以早日应用于临床造福孕妈妈们。