基石药业首次公布avapritinib中国人群初步桥接研究结果！

▎药明康德内容团队报道

5月28日，基石药业宣布将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上首次公布抗肿瘤药物avapritinib在中国人群中的1/2期初步桥接研究结果。初步研究结果显示avapritinib对携带PDGFRA D842V 突变的中国胃肠道间质瘤（GIST）患者具有良好的抗肿瘤活性，而且患者耐受性良好，未出现剂量限制性毒性。

Avapritinib是Blueprint Medicines开发的一款强力的高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂，基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年初，avapritinib获得美国FDA批准，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者。

在中国，基石药业已向中国国家药监局（NMPA）提交了avapritinib的新药上市申请，覆盖两个适应症①用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者，以及②四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。

据介绍，本次将在ASCO上公布的桥接研究是一项开放标签、多中心的1/2期临床研究，旨在评估avapritinib治疗不可切除或转移性晚期中国GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。该研究入组的受试者为既往接受伊马替尼和≥1种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现进展，或对标准治疗不耐受或携带PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST成人患者。

截止2019年12月25日，在12位中国患者中进行的1期剂量爬坡研究的初步结果显示

a) 患者在200 mg和300 mg剂量下对avapritinib显示出了很好的耐受性，研究中未观察到剂量限制性毒性；avapritinib的整体安全性良好，无4-5级不良事件（AE）报告。最常见的3级TEAE为贫血(n=2)，无TEAE引发的患者治疗中止的情况发生；

b)  在研究中，avapritinib被迅速吸收(中位达峰时间2.0-4.0小时)且在稳态下暴露量随剂量成比例增加。Avapritinib的平均半衰期为42.2-44.4小时，支持每日一次给药；

c)  Avapritinib在携带PDGFRA D842V 突变的中国患者中初步显示出了良好的抗肿瘤活性。至数据截止日研究者首次肿瘤评估的结果显示在总共3名携带D842V突变的患者中，有2名患者达到了部分缓解,另1名患者的疗效评估结果为疾病稳定。

值得注意的是，以上结果与此前公布的全球研究（研究对象为无法切除或转移GIST患者）的数据结果显示了很好的一致性

基于avapritinib在中国患者中的安全性特征和NAVIGATOR研究的剂量选择结果，最终确定将每日给药一次，每次给药300mg作为中国患者2期临床研究的推荐剂量方案（RP2D）。

除了avapritinib中国患者数据的发布，基石药业全球战略伙伴Blueprint Medicines还将在2020年的ASCO年会上公布RET抑制剂pralsetinib在治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体肿瘤方面的重要数据进展。

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参考资料

[1]基石药业将在2020年ASCO年会上首次公布GIST精准靶向药物avapritinib在中国人群的初步桥接研究结果. Retrieved May 28，2020, from