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官方发:医院欠款超30天 惩罚;科学家发现使血液移植更安全的方法- 靶向破坏干细胞丨贝壳日报

  • 作者:简投
  • 2019-12-06 17:33:11
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大公司

痴呆症相关精神病复发风险降低近3倍!

创新疗法3期试验达到终

药明康德:今日,Acadia Pharmaceuticals公司在第12届阿尔茨海默病临床试验(CTAD)大会上宣布,其血清素受体反向激动剂pimavanserin,在治疗痴呆症相关精神病(dementia-related psychosis)患者的关键性3期试验HARMONY中,达到主要终和关键性次要终。

Pimavanserin是一款选择性血清素受体反向激动剂(SSIA),能够选择性地靶向5-HT2A受体,降低它的基础活性。在人体中,5-HT2A受体的活跃程度与幻觉相关。当它受到迷幻药物或其他激动剂的刺激后,中枢神经系统就会由于兴奋产生迷幻现象。而pimavanserin结合5-HT2A受体后能减弱它的活性,从而减少中枢神经系统的兴奋程度,降低出现幻觉或妄想的风险。2016年,FDA批准该药上市,用于治疗与帕金森病有关的幻觉和妄想。此前,FDA曾授予pimavanserin突破性疗法认定,用于治疗痴呆症相关精神病患者。

Sage217重症抑郁三期失败

赛柏蓝:今天Sage宣布其GABA受体阳性调控剂Sage217(又名Zuranolone)在一个叫做Mountain的三期临床失败。这个试验招募581位重症抑郁(MDD)患者,分别使用安慰剂、20、30毫克两个剂量的Sage217,一级终是第15天的HAM-D分值差异。结果三组HAM-D改善分别为11.2、11.5、和12.6,区分未能达到统计显著、错过试验终。今天Sage遭重创、股票下滑60%。

造福多重耐药HIV患者

“first-in-class”艾滋病疗法递交上市申请

药明康德:今日,ViiV Healthcare公司宣布,已经向美国FDA递交其“first-in-class”抗病毒疗法fostemsavir的新药申请(NDA),用于治疗多重耐药的HIV-1成人患者。ViiV Healthcare计划在未来几个月内向全球其它监管机构递交fostemsavir的上市申请。
 

Fostemsavir是temsavir的前体药物(pro-drug)。Tesavir能够与HIV-1包膜糖蛋白gp160复合体的gp120亚基相结合,阻断病毒与细胞CD4受体的相互作用,从而防止病毒进入宿主细胞。ViiV Healthcare公司开发的fostemsavir旨在与其它抗病毒药物联用,治疗多重耐药的HIV-1成人患者。此前,美国FDA已授予fostemsavir突破性疗法认定和快速通道资格。

新政策

官方发:

医院欠款超30天 惩罚!

黑龙江省医保局:12月3日,黑龙江省医保局发布《关于印发落实国家组织药品集中采购和使用试扩大区域范围配套措施的通知》,对回款提出了明确的要求。首先认定医疗机构是药款结算的第一责任人,按合同从收货验收合格到付款不得超过30天。逾期不回款给预警,此后5个工作日依然不回款,用停医保作为惩戒。并且对于不按合同回款的医疗机构,要调整结余自留的比例,以此作为规范回款的措施。

新技术

味觉相关蛋白结构揭示!

将为治疗神经系统疾病的药物提供靶

生物谷: Van Andel研究所的科学家们近日在《Nature》杂志上首次揭示了钙稳态调节剂2(CALHM 2)的近子级结构,这种钙蛋白在处理味觉刺激和减轻脑细胞毒性方面起着关键作用,工作理是感知周围环境中的化学和电变化(比如味蕾的变化),然后将息传递回大脑。它们还有助于调节中枢神经系统中的钙浓度和β-淀粉样蛋白水平。先前的研究表明,CALHMs的异常变化,以及由此引起的钙失调或β-淀粉样蛋白的积累,都可能导致阿尔茨海默症、中风和其他神经系统疾病。

这是研究人员第一次能够如此清晰地可视化这样一种重要蛋白质,CALHM 2的分子蓝图为理解更广泛的CALHM家族奠定了基础,这可能会为今后的治疗发展提供息。VAI最先进的David Van Andel高级低温电子显微镜套件使这一发现成为可能。 蛋白质的形状是决定蛋白质如何发挥其功能的关键因素,就像特定密钥只能在一定的锁下起作用一样。对于CALHM2,新图像显示了处于打开状态与被抑制状态时其结构的巨大差异,从而提供了对蛋白质在不同情况下如何工作的新见解。重要的是,研究小组还确定了蛋白质的最佳药物靶区域。

中国科学家研究新发现:

基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传

中国生物技术网:中国福利会国际和平妇幼保健院(下简称“国妇婴”)5日披露,中科院院士黄荷凤团队与中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌团队合作研究率先发现,利用体外基因编辑技术可部分修复相关基因突变,使治疗家族性高胆固醇血症成为可能。

家族性高胆固醇血症(FH)是一种常染色体显性遗传性疾病,主要表现为血浆中低密度脂蛋白胆固醇水平明显升高,使得胆固醇沉积在患者皮肤、肌腱和冠状动脉。相关患者每次生育均有50%的可能传递遗传致病变异。

研究人员对小鼠进行基因编辑试验后发现,小鼠的动脉粥样硬化症状显著减轻,相关病症也得到明显缓解,循环系统中的各项指标明显改善。他们还通过检测证明基因编辑治疗的有效性和安全性。研究团队方面表示,相关基因编辑技术可作为应用于人类遗传疾病治疗的潜在工具,促进个体化医疗进一步发展。

科学家发现使血液移植更安全的方法-

靶向破坏干细胞

生物探索:马萨诸塞州剑桥市的Massachusetts公司与美国国立卫生研究院合作,发现另一种抗体,它能够与c-Kit结合,然后释放出一种毒素,杀死产生这种蛋白的血液干细胞。通过对小鼠和一只猴子的研究,数据表明,这可以杀死足够多的骨髓干细胞,保证移植的细胞茁壮成长,且不会破坏其他细胞,如免疫细胞。

加利福尼亚州斯坦福大学移植内科医生Judith Shizuru领导的研究小组,与加利福尼亚州Amgen of Thousand Oaks公司合作,研究针对c-Kit的第三种抗体。他们对6个患有遗传疾病(可以削弱免疫系统)的婴儿也已经采用了靶向血液干细胞移植,发现来自健康捐赠者的干细胞成功在4个婴儿骨髓中扎根。 越来越多的数据表明,一些1型糖尿病、系统性硬皮病和其他免疫系统疾病患者们,如果其骨髓中的成熟免疫细胞被自己的造血干细胞取代,那么他们的病情就会得到缓解。北卡罗来纳州达勒姆市杜克大学干细胞移植医生Keith Sullivan说,这种方法被认为是通过消灭对人体自身组织有攻性的细胞,进而重置免疫系统。 对于酒店驱逐客人一事,最新的方法是主人让特定的客人离开,同理,靶向破坏人体造血细胞就是通过瞄准骨髓中的部分细胞,而不是把它们全部杀死。

这种技术也用于基因疗法,如β-地中海贫血、镰状细胞病等血液疾病,对它们的治疗有很大的意义。此外,Sullivan与该领域的研究人员们讨论,指出如何正确开展此类研究是关键性问题。


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