泽布替尼问鼎全球新药市场：百济神州助力中国研药实现“零的突破”

2019年11月15日对百济神州来说注定是一个“里程碑”式的日子——这一天，百济神州科研团队历时7年打磨的泽布替尼（zanubrutinib）被美国FDA正式批准上市。

这款由中国企业自主研发的用于治疗复发难治性的套细胞淋巴瘤（MCL）的抗癌新药，不仅为全球癌症患者带来福音，更给百济神州以及中国生物医药产业带来极大的荣光。

高光时刻，百济神州创始人兼科学顾问委员会主席王晓东也禁不住喜悦之情，在朋友圈发言致谢和感慨，祈愿泽布替尼“走向世界、惠及患者”。

长期以来，中国在创新药方面一直鲜有成效，对外出口的基本上都是料药或仿制药。业内人士分析指出：从2014到2018，FDA一共批准了57个抗癌新药上市，覆盖23个癌种，89个适应症，但遗憾的是，其中没有一个是中国研发的。

2018年，台湾的一个HIV长效抗体新药曾获得FDA批准，但是这个药的专利和市场授权来自美国公司Genentech 。相比之下，泽布替尼是完全由百济神州的科学家团队自主研发，诞生在百济神州位于北京昌平生命科学园的研发中心。

一边是全球抗癌新药市场需求日益强劲，一边是中国对全球创新药望其项背，在此背景下，百济神州及其本土研的泽布替尼助力中国制药实现“零的突破”，可谓意义非凡。

汪来是百济神州高级副总裁，全球研究、临床运营和生物统计暨亚太临床开发负责人，深度参与了包括泽布替尼在内的百济神州诸多规划中的创新药的研发工作。15日上午，汪来也在朋友圈对中国制药走向世界、中国临床试验走向世界表达了“无比自豪”之情。


泽布替尼既是第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，它也是百济神州首款获批的自主研发产品。资料显示，泽布替尼从2012年立项到获得美国FDA批准，总共历时7年有余。

《全球药闻》了解到，泽布替尼在国内获批后，将在百济神州苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR)达到84%，包括59%的完全缓解（CR），此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自国内的临床专家超过60位。

来自国家药监局的数据则显示，百济神州在2018年8月和10月向国家药监局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，二者都被纳入优先审评通道。

对于百济神州的泽布替尼的此次精彩“出海”表现，北京大学药学院客座教授、美国杜克大学癌症生物学博士、跨国顶尖制药公司癌症新药开发部实验室负责人李治中（笔名菠萝）赞誉有加：很幸运最近有类似百济这样的一批新兴中国药企崛起，开始做出能在国际舞台竞争的新药。百济最近好消息挺多的。除了泽布替尼上市，还和著名跨国药企安进公司建立了全球战略合作关系，共同开发20款药物，这是中国生物制药企业和顶尖跨国药企之间有史以来涉及产品最多，金额最大的一笔交易。

宾夕法尼亚大学医学院病理及实验医药系研究副教授张洪涛也不吝溢美之词，称之为“中国现代制药第一次以新药的形象走向世界”。

张洪涛认为，这个史上第一花落百济神州，并不是偶然的。没有长期持续的高度投入，和对质量与标准的坚持，恐怕这个第一还得再等好些年。

他特别指出，中国制药界也不应只有百济神州这样一家公司“薄发”。之前中国的现代制药不成气候，是因为根本没有严肃认真的长期投入。随着中国对研发的重视和投入，“厚积”之下，“薄发”就会成为“勃发”，一定会有更多的现代制药企业成长起来，开始走到海外。

立足北京和中国，百济神州十年来战果颇丰，其创新研发的用于转移性乳腺癌的ABRAXANE、用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的REVLIMID、用于治疗中度2和高危骨髓增生异常综合征的VIDAZA都在中国获得了批准。即便是此次迎来泽布替尼的被各种热搜刷屏的高光时刻，作为百济神州创始人、首席执行官兼董事长的欧雷强却心态平和，《全球药闻》与之连线时获知，此时此刻，他正行进欧洲的差旅途中，准备开启下一个新的航程。（艾康）