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优先审评!辉瑞2款临床急需药物有望加速在华获批

  • 作者:why
  • 2020-02-04 19:16:38
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▎医药观澜/报道

今日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站最新数据显示,辉瑞(Pfizer)公司的2款药物氯苯唑酸软胶囊(tafamidis)、枸橼酸西地那非片(Sildenafil )的上市申请已被纳入拟优先审评品种名单。值得注意的是,这两款药物均为罕见病药物,且均已在中国被纳入临床急需境外新药名单

图片来源CDE官网截图

氯苯唑酸软胶囊

氯苯唑酸(tafamidis)是辉瑞研发的一种转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的罕见病药物。2019年5月,氯苯唑酸的两种口服配方——Vyndaqel(tafamidis meglumine)和Vyndamax(tafamidis)获得美国FDA批准上市,治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM),这是FDA批准的第一款治疗ATTR-CM的疗法,其中Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。在中国,氯苯唑酸于2018年被纳入了第一批临床急需境外新药名单。

ATTR-CM是一种危及生命的罕见疾病,可以分为两类一种为遗传型,是由于TTR基因产生突变而产生的;另一种为野生型,这些患者TTR基因上没有产生突变,但是由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。ATTR-CM是由于TTR的不稳定性造成的,TTR通常以四聚体的形式存在,当不稳定的四聚体解离后,会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白纤维和淀粉样蛋白沉积。这些淀粉样蛋白在心脏中的沉积会导致心肌变硬,最终引起心力衰竭。

ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊,一旦确诊后,患者的中位生存期只有2-3.5年。口服TTR稳定剂Vyndaqel和Vyndamax可通过与TTR的特异性结合稳定TTR的四聚体形态,从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。根据在美国获批时的临床试验数据,Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%,将心血管相关住院风险降低32%,还可以提高患者的其它功能性指标。

枸橼酸西地那非片

西地那非(Sildenafil )是辉瑞公司研发的一种特异性 5 型磷酸二酯酶(PED5)抑制剂,该药最早于1988年在美国获批治疗男性勃起功能障碍(商品名Viagra),随后又于2009年11月被美国FDA批准治疗肺动脉高压(商品名Revatio)。2019年,西地那非在中国被纳入第二批临床急需境外新药名单,适应症为罕见病——肺动脉高压

肺动脉高压被称为是“心血管系统中的癌症”,是一类罕见的慢性进行性肺部疾病,患者肺部血管逐渐狭窄,不仅会导致心脏右侧负担日渐加重,而且还会导致心脏严重疲劳,还通常导致身体活动受限,心力衰竭和预期寿命缩短。公开数据显示,全球范围约2500万患者,中国患者约100~200万人。肺动脉高压目前尚无法治愈,现有的疗法通常通过促进肺血管舒张来缓解患者症状,但没有解决疾病的根本问题,患者急需新的治疗药物。

我们祝贺辉瑞的氯苯唑酸软胶囊和枸橼酸西地那非片两款临床急需罕见病新药在中国的上市申请被纳入拟优先审评名单,希望这两款药早日获批,为患者带来更多的治疗选择。

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参考资料

[1]中国国家药监局药品审评中心. RetrievedFeb. 3,2020, from 网页链接

[2] 死亡风险降低30%,FDA批准辉瑞新药上市,治疗致命心脏疾病. Retrieved May 7,2019, from 网页链接

[3] 速递 | 改善肺血管阻力,肺动脉高压新药达到2期试验终. Retrieved Jan. 29,2020, from 网页链接


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