凯莱英半年报解读

医药研发背景知识

专利保护周期，我国参照大多数其他国家对药品专利给予20年保护周期，对药品实验数据给予6年保护周期。

药物开发流程

1.药物靶点选择和确认。关键指标可药性，此外还需要具备安全性、有效性、临床可行具有商业价值。筛选方法基因敲除验证；mrna抑制翻译合成蛋白验证

2.苗头化合物筛选。苗头化合物指对靶标和作用机理有初步活性的化合物，筛选方法大体上分为两种，一是历史数据库中筛，其次是合成新化合物。常用方法包括高通量筛选、集中筛选、DNA编码库筛选、虚拟筛选、药物设计、基于片段的先到先导化合物生成

3.先导化合物发现，在大量的苗头化合物中决策出先导化合物，经过多次验证具有一定生理药理活性。核心指标活性最好。具体的工作包括ADME测试和细胞毒性测试等。

4.候选药物选定，也称先导优化，在遗传毒性模型和动物行为学模型中反复检测后，不断优化的结果。候选药物性质基本已达到药物效果。

1~4步骤构成药物发现，从苗头化合物、先导发现、先导优化，很难缩短周期

5.临床前研究，针对药物进行临床前安全性、药代动力学、药效学和药剂学等相关研究。快速制备原料药完成毒理研究，按需优化合成路线，完成1-3期临床研究和商业化所需的工艺研发。最终根据药代动力学制成合适制剂

6.临床实验申请。提供足够息来证明药物在人体进行实验是安全的，以及证明临床方案是合理的

7.临床研究。1期临床，在多动物物种中进行广泛的临床实验后，进行首例人体研究（20-100健康志愿者），确定药代动力学、最大既要量；二期临床，在目标患者中测试新药（500-1000人患者），确定最佳剂量建议；三期临床，在（5000-1000患者）中进行更多计量更长时间的实验，确定长期用药安全性

5~7步骤为药物开发阶段

8.上市后研究，4期临床

9.上市后再审批