司美格鲁肽指导原则|生物安全法|海思科|靖因药业|正序生物|荣昌生物|九源基因|益普生|驯...

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行业新闻

丨CDE发布《司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网

4月1日，公示，为指导中国司美格鲁肽注射液生物类似药的临床研发，提供可参考的技术标准，CDE撰写了《司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症临床试验设计指导原则（征求意见稿）》。征求意见时限为自发布之日起一个月。司美格鲁肽是诺和诺德（Novo Nordisk）开发的一种长效（每周一次给药）GLP-1受体激动剂。2021年6月，该产品已在美国获批体重管理适应症（商品名 Wegovy）。

当下，司美格鲁肽注射液生物类似药体重管理适应症是研发热点。中国已于2015年2月发布了《生物类似药研发与评价技术指导原则（试行）》，本指导原则是在此基础上，结合司美格鲁肽药物特点，对司美格鲁肽注射液体重管理适应症生物类似药需要开展的临床试验的设计要点提出建议。（CDE）

丨美《生物安全法》可能扩大到更多中国公司

4月4日，医药行业媒体Endpoints报道，《生物安全法案》可能会扩大到更多的中国公司，包括总部位于北京的康龙化成，以及总部位于南京的基因合成服务CXO金斯瑞。消息发出后，港股CXO板块出现了集体下挫的情况，截止4月5日收盘，康龙化成跌7.52%、金斯瑞跌5.84%、药明康德跌5.51%、药明生物跌4.84%。据悉，康龙化成和金斯瑞在美国的业务占比很大。2023年康龙化成营收115.38亿元，其中北美客户的收入占比达到64.14%；同期金斯瑞来自美国地区客户收入约为5.06亿美元，占到总外部收益的60.2%。（Endpoints）

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企业动态

丨海思科1类镇痛药新适应症获批临床

4月1日，海思科发布公告称，该公司1类新药HSK16149胶囊新适应症获批临床，拟开发治疗中枢神经病理性疼痛。HSK16149是一款口服GABA类似物，此前已经在中国递交了针对糖尿病周围神经痛和带状疱疹后神经痛的新药上市申请。根据海思科公告，该公司开发的HSK16149是一款口服γ-氨基丁酸（GABA）类似物，可与中枢神经系统中电压敏感型钙离子通道α2δ受体结合，减少中枢神经系统电压依赖性钙通道的钙离子内流，从而减少谷氨酸盐、去甲肾上腺素（NE）和P物质等兴奋性神经递质的释放，具有镇痛、抗癫痫和抗焦虑的活性。相比于同机制药物，HSK16149与α2δ亚受体结合力更强，预期止痛疗效更好，有望为中枢神经病理性疼痛的治疗提供安全有效的新选择。海思科已于2022年10月提交了HSK16149胶囊治疗糖尿病周围神经痛适应症的NDA申请，又于2023年9月提交了针对带状疱疹后神经痛适应症的NDA申请，目前这两项申请均正在进行技术审评。（海思科）

丨靖因药业siRNA抗凝药物完成首例受试者给药

4月1日，靖因药业宣布，其新型抗凝小核酸药物SRSD107注射液中国1期临床试验顺利完成首例受试者给药。SRSD107也同步在澳大利亚开展1期临床，已完成前两个剂量组受试者的入组给药，目前进展顺利。根据靖因药业新闻稿，SRSD107注射液是一种双链小干扰核酸（siRNA）药物。它通过目标特异性地靶向凝血因子XI（FXI）mRNA来抑制FXI的蛋白表达，从而阻断内源性凝血途径的激活，实现抗凝血/抗血栓的效果。临床前实验数据显示，单次皮下注射SRSD107可以实现几乎100%的FXI表达敲低效果，持续时间能达到半年，而且没有出血现象发生。（靖因药业）

丨正序生物碱基编辑药物获批临床

4月2日，正序生物宣布其自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液在中国获得临床试验默示许可，拟开发治疗重型β-地中海贫血。正序生物将在中国开展1期临床研究。CS-101注射液是正序生物利用变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，实现单次给药即可彻底“治愈”β-地中海贫血症的目的。（正序生物）

丨荣昌生物泰它西普获FDA快速通道资格

4月2日，荣昌生物宣布，美国FDA授予其泰它西普用于治疗干燥综合征的快速通道资格。2023年底，该适应症全球多中心3期临床已获FDA批准。此前，一项泰它西普治疗成人pSS患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验结果发表在国际风湿病学期刊RHEUMATOLOGY。研究结论表明，泰它西普治疗pSS患者时展示出良好临床获益。与安慰剂相比，泰它西普治疗组在第12周和24周能明显改善pSS患者的ESSDAI评分（衡量干燥综合征疾病活动的金标准）和多维疲劳量表（MFI-20）评分，并降低免疫球蛋白水平，安全耐受，无严重不良事件发生，试验期间各组均无死亡事件发生。（荣昌生物）

丨九源基因司美格鲁肽生物类似药申报上市

4月3日，CDE官网公示，九源基因以生物制品3.3类申报的司美格鲁肽注射液生物类似药上市申请已经获得受理。根据九源基因新闻稿，该药本次申报的适应症为用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。九源基因新闻稿指出，这也是中国第一家申报上市的司美格鲁肽生物类似药。据悉，该公司于2005年开展GLP-1受体激动剂的研究，并凭借多肽药物技术平台开发出利拉鲁肽生物类似药。本次申报上市的是司美格鲁肽生物注射液类似药，该产品于2021年获得临床默示许可，2023年完成临床3期研究。（九源基因）

丨中美瑞康小激活RNA药物完成首例受试者给药

4月3日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的首款小激活RNA（saRNA）药物RAG-01在澳大利亚GenesisCare完成了人体试验的首例受试者给药。RAG-01是一款特异性靶向激活肿瘤抑制基因p21的双链saRNA药物，通过RNAa机制激活p21基因的表达，以抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡和衰老的效果。临床前药效研究表明，通过中美瑞康自主开发的小核酸递送系统LiCO™，RAG-01的治疗能够显著抑制动物模型中膀胱癌肿瘤的生长，并展示充分的安全性。（中美瑞康）

丨益普生兰瑞肽在中国获批新适应症

4月3日，益普生（Ipsen）宣布，该公司的醋酸兰瑞肽缓释注射液（预充式）在中国获批新适应症，用于1）不可切除、高分化或中分化、局部晚期或转移性胃肠胰神经内分泌瘤（GEP-NETs）成人患者，以改善无进展生存期；2）用于类癌综合征成人患者，接受本品治疗时可减少短效生长抑素类似物应急治疗的频率。根据益普生新闻稿，这是一款可进行深部皮下自我注射的生长抑素类似物（SSA）类药物，此前已经于2019年在中国获批用于肢端肥大症治疗。在临床研究中，该产品可显著延长患者的无进展生存期（PFS）达38.5个月，疾病复发风险降低53%。此外，该产品便捷舒适的注射体验也为胃肠胰神经内分泌肿瘤患者带来更好的治疗选择。（益普生）

丨驯鹿生物CAR-T产品在美国获批临床

4月5日，驯鹿生物宣布，其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新药临床试验申请（IND）获美国FDA默示许可，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力（gMG）。该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获中国NMPA批准。本项临床研究的主要研究者，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示此次伊基奥仑赛注射液自免适应症重症肌无力美国IND的获批，代表了FDA对于我们研究方向具有的潜在临床价值的又一次肯定。（驯鹿生物）

丨传奇生物CAR-T疗法获批二线适应症

当地时间4月5日，中国药企传奇生物（LEGN.NS）在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国FDA已批准西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂且对来那度胺耐药。西达基奥仑赛也成为全球首个且唯一获批多发性骨髓瘤二线治疗的CAR-T产品。据悉，该药首度于2022年2月28日在美国获批上市，用于治疗既往接受过至少四线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，是首款走出国门的中国原创CAR-T细胞治疗药物。（第一财经）

*声明本文不构成任何投资建议，仅出于传递更多息之目的。

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