卫计委的cart问答

http://moh.gov/zhuz/xwfb/201810/1916059d28194fc89aa990482087c4e4.shtml
中间
财经杂志记者：
刚才郑女士提到儿童白血病患者有难治的易复发性的患者，请问这部分患者的数量有多少？第二，请问焦局长，我们国家对于CAR-T临床试验有一部分是药监部门管的，另一部分是以第三类临床技术归卫计委管，国家卫生健康委员会管理这部分临床实践的时候有没有发现致死的病例，对这部分临床试验的监管是怎样的？2018-10-16 10:58:55
郑胡镛：
第一个问题，难治复发的这部分病人，在我们规范诊治的这些情况下，这些病人差不多在20%左右，我们根据儿童白血病的发病率和儿童人口基数，每年新发的儿童白血病大概在15000人左右，按照这个推算，20%的难治复发的情况就可以大概知道。这些病人难治复发的，他有自己本身的白血病的生物学的特性，比如说像有一些异常的恶性基因，像阳性的这些病人，还有AML进行重排的这些病人，淋巴细胞白血病里像T细胞疾病的病人，容易出现这种难治复发的情况，这是一方面，它本身白血病细胞有自己本身恶性的本质在里面。另外一方面，如果医院在治疗过程中，尤其是首诊的时候对白血病细胞精准的分型不很到位，在治疗过程中就容易产生一些耐药的细胞群体，后续治疗就比较困难。这也是我们为什么推广规范化诊治儿童白血病的因。2018-10-16 11:03:59
焦雅辉：
感谢你的提问。现在CAR-T治疗是全球都比较关注的一个细胞治疗的领域。大家从新闻报道当中可能也到，在有的国家，比如像美国已经批准了一些CAR-T产品的上市，我们国家也在抓紧推进这方面相关的工作。以CAR-T为代表的细胞治疗，我们现在和药监部门正在联合研究有关的临床上市前的机制，药监部门负责药品的临床试验进行管理。卫生健康部门按照临床研究来进行管理。我们两个部门之间有一个联动的机制，包括信息的互通。初步的想法是进行规范的临床研究，将来可以按照药品上市的一些临床试验来进行互认和管理，现在这个正在研究的过程当中。现在CAR-T细胞，在我们国家也有进入到临床研究的一些机构。包括医疗机构、研究机构，还有一些药品的研发机构，一起合作进行这方面的研究。
目前我们还没有接到您提到的在CAR-T临床研究过程当中致死病例这方面的报告，但是我们也关注到最近也有一些献报道，随着临床研究病例的增加，一些不良的负性的病例已经出现了，在CAR-T临床研究这方面，其他国家已经出现这样的病例，我们也在关注和跟进这样的献和报道。同时我们国内开展的CAR-T的临床试验也好或者临床研究也好，也在跟进这方面的进展，我相信随着病例的增加，可能不排除也会出现类似的病例。我们将加强研究，按照药品的临床试验的质量管理规范，按照药品上市前的一些临床研究来积极的推进这项工作，我们也将积极配合和会同药监部门，争取早日能够让中国的一些符合临床安全有效的一些基本规则的CAR-T的产品争取能够早日上市，能够在临床得到应用，造福更多的广大的血液病患者。谢谢！2018-10-16 11:04:14